Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ДаксиботулинотоксинА для лечения блефароспазма (BLEXI)

20 августа 2026 г. обновлено: University of Pennsylvania

BLEXI: Исследование управления блефароспазмом с помощью даКсиботулинумтоксина А

Это исследование направлено на предоставление реальных данных о продолжительности, безопасности и общей пользе лечения Даксиботулинумтоксином А (также называемым DAXI) для взрослых, страдающих блефароспазмом (БСП) — состоянием, вызывающим неконтролируемое моргание или мышечные спазмы вокруг глаз, что может мешать зрению и повседневной деятельности. В частности, оно проводится, чтобы больше узнать о том, насколько хорошо и как долго DAXI работает для лечения взрослых с блефароспазмом.

Это одноцентровое, открытое, однорукавное исследование, означающее, что все участники исследования получат DAXI, и как участники, так и исследователи будут знать, какое лечение проводится. В исследовании примут участие 20 взрослых.

Участники могут получить от двух до трех циклов лечения инъекциями DAXI в течение примерно 12 месяцев. Интервал между процедурами будет зависеть от того, как долго действует каждая инъекция для каждого человека. Инъекции будут проводиться не реже чем каждые 90 дней (3 месяца), но не позднее чем каждые 180 дней (6 месяцев). Участники и их врачи будут решать, когда необходима следующая инъекция, на основе контроля симптомов с использованием инструмента под названием Форма отслеживания тяжести блефароспазма (БСТФ). Чтобы сделать инъекции более комфортными, участники могут использовать местный лидокаиновый крем, охлаждающий спрей или другой местный анестетик перед инъекцией.

DAXI будет приготовлен вводящим клиницистом или обученным персоналом непосредственно перед использованием. Препарат готовится путем смешивания отмеренного количества порошка DAXI с небольшим количеством стерильного физиологического раствора (соленой воды) для достижения правильной концентрации. Конкретная техника инъекции (включая дозу, местоположение и количество точек инъекции) будет выбрана вводящим специалистом в зависимости от потребностей каждого участника, но лечение будет проводиться только в определенных лицевых мышцах (корагатор, процерус, круговая мышца глаза и носовая мышца). Использование инструментов визуализации, таких как электромиография (ЭМГ) или ультразвук, является необязательным и обычно не требуется для инъекций вокруг глаз.

Начальная доза DAXI будет основываться на текущем или предыдущем лечении ботулотоксином каждого участника:

  • Если участник ранее лечился онаботулинумтоксином А (Ботокс®), для DAXI будет использовано то же количество «единиц» (конверсия 1:1).
  • Если участник ранее лечился инкоботулинумтоксином А (Ксеомин®), доза DAXI будет скорректирована примерно до двух третей предыдущей дозы инкоботулинумтоксина А (конверсия 1,5:1).

Если у участника наблюдались побочные эффекты, такие как опущение век (птоз), двоение в глазах (диплопия) или сухость глаз при предыдущих лечениях, эта информация поможет в принятии решений о дозировке. Для последующих циклов инъекций вводящий специалист может скорректировать дозу или схему инъекций в зависимости от того, насколько хорошо реагирует участник. По возможности, все процедуры участника будет выполнять один и тот же специалист для обеспечения согласованности результатов.

Участники будут приходить в клинику для очных визитов для большинства оценок исследования. После каждой инъекции DAXI пиковый эффект (наилучший ответ) будет оцениваться примерно через месяц, руководствуясь БСТФ. Эти визиты могут проводиться удаленно (по телефону или видео), когда это уместно. Тот же график будет соблюдаться для будущих циклов. Для последнего лечения эта проверка через месяц будет проведена, если только участник не сообщит, что полный эффект лечения наступил раньше.

Основная цель (первичная конечная точка) исследования — измерить, как долго длится эффект DAXI, в частности, отслеживая медианное время до необходимости следующей инъекции.

Другие ключевые цели (вторичные конечные точки) включают:

  • Как долго участники чувствуют, что лечение работает
  • Насколько тяжелы их симптомы блефароспазма со временем
  • Какие побочные эффекты или проблемы безопасности возникают (нежелательные явления)

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование представляет собой открытое, одноцентровое, однорукавное, продольное клиническое испытание, предназначенное для оценки применения даксиботулинотоксина А (DAXI) для инъекций у двадцати взрослых участников с блефароспазмом (БСП). Каждый участник будет иметь право получить от двух до трех циклов лечения DAXI в течение двенадцатимесячного периода. Время повторной инъекции будет зависеть от продолжительности пользы каждого участника, определяемой с использованием Формы отслеживания тяжести блефароспазма (BSTF). Лечения должны быть разделены интервалом не менее девяноста дней, но не более ста восьмидесяти дней. Участники будут решать, когда получить следующую инъекцию, и могут использовать топический лидокаиновый крем, охлаждающий спрей или другие методы анестезии для уменьшения боли во время процедуры.

В исследовании примут участие взрослые любой расы или пола в возрасте восемнадцати лет и старше, находящиеся в целом в хорошем состоянии здоровья и имеющие клинический диагноз блефароспазма. Подходящие участники могут иметь либо изолированный блефароспазм, который может быть фокальным или частью сегментарной или генерализованной дистонии, либо блефароспазм как осложнение паркинсонического состояния. Для соответствия критериям участники должны иметь базовую оценку тяжести блефароспазма не менее двух баллов по Шкале оценки тяжести блефароспазма (BSRS) и уже получать лечение онаботулинотоксином А или инкоботулинотоксином А с продолжительностью пользы от этого лечения менее двенадцати недель.

Для каждой сессии инъекций исследуемый препарат будет приготовлен инъектором или квалифицированным сотрудником путем разведения одного миллилитра инъекции бактериостатического хлорида натрия (0,9%) со ста единицами DAXI для получения конечной концентрации десять единиц на 0,1 миллилитр для внутримышечной инъекции. Конкретная доза, инъецируемые мышцы и количество точек инъекции будут определяться инъектором. Могут быть обработаны только четыре мышцы: корругаторы, процерус, круговая мышца глаза и носовая мышца. Использование электромиографии или ультрасонографии для наведения является необязательным, но, как правило, не требуется для инъекций в лицо.

Начальная доза DAXI будет основываться на предыдущем цикле инъекций участника. Те, кто в настоящее время лечится онаботулинотоксином А, будут конвертировать дозу в соотношении один к одному единице, тогда как те, кто лечится инкоботулинотоксином А, будут использовать коэффициент конверсии 1,5:1, что означает, что 1,5 единицы инкоботулинотоксина А эквивалентны одной единице DAXI. Если предыдущая доза привела к чрезмерной слабости или связанным побочным эффектам, таким как опущение века, двоение в глазах или сухость глаз, дозировка будет соответствующим образом скорректирована. Последующая дозировка DAXI может быть дополнительно изменена по усмотрению инъектора, и будут предприняты усилия, чтобы каждый участник лечился у одного и того же инъектора на протяжении всего исследования.

После каждого лечения эффективность будет оцениваться в момент пикового ответа, который обычно наступает примерно через месяц после инъекции. Первое введение DAXI происходит примерно на девяносто пятый день (визит три), и это время определяет, когда проводятся последующие оценки, обычно путем удаленного визита. Будущие циклы инъекций будут следовать аналогичному графику, хотя точные интервалы будут варьироваться в зависимости от индивидуальных реакций. Общий период исследования для каждого участника составляет примерно один год, заканчиваясь либо визитом по окончании исследования, либо визитом досрочного прекращения между 365 и 460 днями.

Основным показателем эффективности является медианное время до повторной инъекции, служащее индикатором продолжительности терапевтического эффекта DAXI. Вторичные исходы включают воспринимаемую участником продолжительность пользы, изменения в тяжести блефароспазма, улучшение качества жизни и общую удовлетворенность лечением. Конкретные инструменты оценки включают Форму отслеживания тяжести блефароспазма (BSTF), Шкалу оценки тяжести блефароспазма (BSRS), Опросник по краниоцервикальной дистонии (CDQ-24), Клиническое глобальное впечатление об изменении (CGIC), Пациентское глобальное впечатление об изменении (PGIC) и Опросник удовлетворенности лечением.

Мониторинг безопасности является критическим компонентом испытания. Оценки будут включать тест на беременность для женщин детородного возраста, физические и неврологические обследования, Колумбийскую шкалу оценки суицидальной тяжести (C-SSRS), жизненно важные показатели и осмотр мест инъекций. Исследователи также будут регистрировать сопутствующие лекарства и отслеживать все нежелательные явления, включая те, которые считаются представляющими особый интерес.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Parkinson Disease and Movement Disorders Center at the University of Pennsylvania

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Взрослые (18 лет и старше)
  • Клинический диагноз блефароспазма, достаточно выраженный для проведения регулярных инъекций ботулинического токсина, с оценкой ≥2 по шкале BSRS во время скрининга. Блефароспазм может быть фокальным (например, доброкачественный эссенциальный блефароспазм), связанным с вторичной причиной, не вызванной лекарствами (например, типичный или атипичный паркинсонизм), или являться частью диагноза сегментарной или генерализованной дистонии с вовлечением верхней краниальной области, если блефароспазм — единственное показание для инъекций ботулинического токсина.
  • В настоящее время получают онаботулинумтоксинА или инкоботулинумтоксинА для лечения блефароспазма с: 1) задокументированной продолжительностью эффекта <12 недель после последней инъекции; 2) невозможностью или нецелесообразностью дальнейшего увеличения дозы из-за риска побочных эффектов (например, птоз, диплопия и др.), по мнению лечащего невролога; 3) способностью дать информированное согласие и соблюдать процедуры исследования, или наличием надежного опекуна/представителя.
  • Письменное информированное согласие, включая разрешение на раскрытие медицинской информации.

Критерии исключения:

  • Поздний или лекарственно-индуцированный блефароспазм, а также психогенный/функциональный блефароспазм.
  • Активная глазная патология, мешающая оценке или безопасности инъекций.
  • Заболевания нервно-мышечного соединения или мотонейронов (например, миастения гравис, синдром Ламберта-Итона, боковой амиотрофический склероз и др.).
  • Известная гиперчувствительность к ботулиническому токсину или компонентам препарата.
  • Беременные или кормящие женщины (включая тех, у кого выявлена беременность после положительного теста на скрининге), женщины, планирующие беременность в ближайшие 15 месяцев, или женщины детородного возраста, не желающие использовать контрацепцию во время участия в исследовании BLEXI.
  • Любые признаки, указывающие на активные суицидальные намерения, согласно C-SSRS на скрининге.
  • Пациенты, перенесшие операцию по глубокой стимуляции мозга (DBS) для лечения блефароспазма и не готовые сохранять настройки DBS неизменными на протяжении исследования.
  • История первичного или вторичного отсутствия ответа на инъекции BoNT-A, особенно у лиц с известными нейтрализующими антителами к BoNT-A.
  • Пациенты, принимающие пероральные препараты для лечения дистонии (например, антихолинергические средства, миорелаксанты, бензодиазепины, дофамин-деплеторы), у которых режим лечения не был стабильным в течение как минимум 4 недель до скрининга, или которые не готовы сохранять его стабильным на протяжении исследования.
  • Применение аминогликозидных антибиотиков, полимиксинов, линкозамидов (например, клиндамицина) или других средств, которые могут влиять на нервно-мышечную передачу (например, курареподобные препараты, хинидин, сульфат магния, антихолинэстеразы, хлорид сукцинилхолина) в течение 14 дней до скрининга.
  • История тяжелой (стадия 3) хронической обструктивной болезни легких или нестабильного легочного заболевания в течение 30 дней до скрининга.
  • История хронической или рецидивирующей гипокалиемии.
  • История застойной сердечной недостаточности (Нью-Йоркская ассоциация сердца, класс III или IV), torsade de pointes (TdP) и/или синдрома удлиненного интервала QT.
  • Участие в исследовании лекарственного препарата или медицинского устройства в течение 30 дней до скрининга.
  • Активные кожные инфекции в местах инъекций, которые могут повысить риск осложнений при инъекциях BoNT.
  • История нарушения свертываемости крови, являющегося абсолютным противопоказанием для инъекций в область лица.
  • Любые острые заболевания или медицинские состояния, включая когнитивные нарушения (например, деменция), значительные психические заболевания (например, большое депрессивное или биполярное расстройство) или симптомы (например, суицидальные мысли, психоз), которые не стабильны и, по мнению исследователя, могут повысить риск осложнений, исказить результаты исследования или существенно помешать участию пациента в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Открытое исследование
Когорта исследования будет состоять из взрослых с блефароспазмом, которые ранее получали онаботулотоксинА или инкоботулотоксинА и перейдут на DAXI через 12 недель после последнего лечения ботулотоксином. Каждый участник получит дозу DAXI, эквивалентную предыдущей терапии, с использованием конверсии 1:1 для онаботулотоксинаА или 1,5:1 для инкоботулотоксинаА, с корректировкой, если предыдущее лечение вызывало чрезмерную слабость или другие побочные эффекты. Инъекции будут ограничены мышцами, непосредственно вовлеченными в блефароспазм (круговая мышца глаза, мышца, сморщивающая бровь, мышца гордецов и носовая мышца), и будут использовать разведение 10 единиц на 0,1 мл. Субъекты могут использовать местные анестетики для уменьшения боли при инъекциях, и будут предприняты усилия, чтобы один и тот же инъектор проводил все процедуры для обеспечения согласованности.
Лекарство: Ботулинический нейротоксин типа А
ДаксиботулинумтоксинА (ДАКСИ) для инъекций представляет собой стерильный лиофилизированный порошок, содержащий 100 единиц активного даксиботулинумтоксина А на флакон, а также неактивные ингредиенты, включая RTP004, дигидрат трегалозы, L-гистидин, гидрохлорид L-гистидина и полисорбат 20. Препарат восстанавливается с помощью бактериостатического раствора хлорида натрия 0,9% (Pfizer) и хранится при температуре 2-8°C. ДАКСИ будет готовиться обученными инъекторами или персоналом, при этом все приготовления будут документироваться. Инъекции будут проводить опытные неврологи, специализирующиеся на двигательных расстройствах, в основном из Центра по изучению болезни Паркинсона и двигательных расстройств UPenn. Дозировка будет соответствовать предыдущим схемам лечения с использованием конверсии 1:1 от онаботулинумтоксина А или 1,5:1 от инкоботулинумтоксина А, с корректировкой на предыдущие побочные эффекты. Места инъекций будут выбираться на основе клинической картины, с возможным использованием ЭМГ или визуализационного контроля.
Другие имена:
  • ДАКСИ
  • даксиботулинотоксинА

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Первый раз до повторного лечения
Временное ограничение: Результат будет оцениваться во время Визита 5 (второго визита для введения исследуемого препарата) и сообщаться по завершении исследования. Визит 5 будет проводиться для каждого отдельного участника в период с 180-го по 280-й день.
Время до повторного лечения (в днях) с применением DAXI между первым и вторым циклами инъекций в исследовании.
Результат будет оцениваться во время Визита 5 (второго визита для введения исследуемого препарата) и сообщаться по завершении исследования. Визит 5 будет проводиться для каждого отдельного участника в период с 180-го по 280-й день.
Финальное время до повторного лечения
Временное ограничение: Результат будет оценен во время Визита 7 (визит для 3-й инъекции в исследовании) и представлен по завершении исследования. Визит 7 будет проведен для каждого отдельного участника исследования в период между 270-м и 280-м днями.
Для пациентов, получающих 3 цикла инъекций препаратом ДАКСИ в течение 12 месяцев, вторым первичным конечным критерием будет время до повторного лечения (в днях) между предпоследним и последним циклами инъекций (т.е. между циклами 2 и 3 ДАКСИ).
Результат будет оценен во время Визита 7 (визит для 3-й инъекции в исследовании) и представлен по завершении исследования. Визит 7 будет проведен для каждого отдельного участника исследования в период между 270-м и 280-м днями.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Разница во времени до возвращения симптомов после первого цикла DAXI
Временное ограничение: Оценка результата будет проведена во время Визита 3 (первый визит для введения исследуемого препарата) и сообщена по завершении исследования. Визит 3 будет проведен для каждого отдельного участника исследования в период между 90 и 100 днями.
Изменение времени (в днях) до возврата исходных симптомов блефароспазма, как задокументировано в Форме отслеживания тяжести блефароспазма между данными, относящимися к последнему клиническому циклу инъекций до скрининга и первым циклом инъекций в исследовании DAXI.
Оценка результата будет проведена во время Визита 3 (первый визит для введения исследуемого препарата) и сообщена по завершении исследования. Визит 3 будет проведен для каждого отдельного участника исследования в период между 90 и 100 днями.
Разница во времени до возвращения симптомов после последнего цикла DAXI
Временное ограничение: Оценка результатов будет проводиться во время визита 5 (дни 180–280) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 7 (дни 270–280) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение времени (в днях) до возвращения исходных симптомов блефароспазма, зафиксированное в Форме оценки тяжести блефароспазма между данными, относящимися к последнему циклу клинических инъекций до скрининга, и последним циклом инъекций исследования DAXI.
Оценка результатов будет проводиться во время визита 5 (дни 180–280) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 7 (дни 270–280) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение степени тяжести после первого цикла инъекций DAXI
Временное ограничение: Оценка результата будет проводиться во время визита 4 (оценка пикового эффекта первой инъекции в исследовании) и будет сообщена по завершении исследования. Визит 4 будет проводиться для каждого отдельного участника исследования в период между 114 и 156 днями.
Изменение общего балла по шкале оценки тяжести блефароспазма (BSRS) между визитом 2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и визитом 4 (оценка пиковой эффективности первой инъекции DAXI). Шкала BSRS является валидированной шкалой с баллами от 0 до 18, где более высокие значения отражают ухудшение тяжести блефароспазма.
Оценка результата будет проводиться во время визита 4 (оценка пикового эффекта первой инъекции в исследовании) и будет сообщена по завершении исследования. Визит 4 будет проводиться для каждого отдельного участника исследования в период между 114 и 156 днями.
Изменение степени тяжести после завершающего цикла инъекций DAXI
Временное ограничение: Шкала BSRS будет оцениваться во время визита 6 (дни 200-340) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 8 (дни 294-336) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение общего балла по шкале оценки тяжести блефароспазма (BSRS) между визитом 2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и оценкой пиковой эффективности после последней инъекции DAXI в исследовании (которая может произойти во время второго или третьего цикла инъекций, в зависимости от того, как долго конкретный субъект решает ждать перед повторной инъекцией DAXI). Шкала BSRS является валидированной шкалой от 0 до 18, где более высокие баллы указывают на большую тяжесть блефароспазма.
Шкала BSRS будет оцениваться во время визита 6 (дни 200-340) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 8 (дни 294-336) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Первое изменение по шкале общего впечатления пациента об изменениях (PGIC)
Временное ограничение: Результат будет оценен во время Визита 4 (оценка максимальной эффективности первой инъекции препарата DAXI в исследовании), который проводится на 114–156 день, и доложен по завершении исследования.
Изменение оценки PGIC (Patient Global Impression of Change - общее впечатление пациента об изменении состояния) между визитом V2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и визитом V4 (оценка пиковой эффективности первой инъекции препарата DAXI в рамках исследования). PGIC представляет собой показатель, оцениваемый пациентом, который действует как 7-балльная шкала Лайкерта со значениями от -3 (значительно хуже) до +3 (значительно лучше).
Результат будет оценен во время Визита 4 (оценка максимальной эффективности первой инъекции препарата DAXI в исследовании), который проводится на 114–156 день, и доложен по завершении исследования.
Финальное изменение в Глобальном впечатлении пациента об изменениях (PGIC)
Временное ограничение: Оценка PGIC будет проводиться во время визита 6 (дни 200-340) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 8 (дни 294-336) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение оценки PGIC (Patient Global Impression of Change) между V2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и во время оценки пиковой эффективности последней инъекции DAXI у субъекта исследования (что может произойти либо во втором, либо в третьем цикле инъекций, в зависимости от того, как долго конкретный субъект выбирает ожидание перед повторной инъекцией DAXI). PGIC — это показатель, сообщаемый пациентом, который представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта со значениями от -3 (значительно хуже) до +3 (значительно лучше).
Оценка PGIC будет проводиться во время визита 6 (дни 200-340) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 8 (дни 294-336) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Первое изменение в Клиническом глобальном впечатлении об изменении (CGIC)
Временное ограничение: Оценка результата будет проводиться во время визита 4 (оценка пиковой эффективности первой инъекции DAXI в исследовании), который состоится в дни 114-156, и будет сообщена по завершении исследования.
Изменение показателя Clinical Global Impression of Change (CGIC) между визитом V2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и визитом V4 (оценка пиковой эффективности первой инъекции DAXI). CGIC представляет собой валидированную клиническую оценку, которая действует как 7-балльная шкала Лайкерта со значениями от -3 (значительно хуже) до +3 (значительно лучше).
Оценка результата будет проводиться во время визита 4 (оценка пиковой эффективности первой инъекции DAXI в исследовании), который состоится в дни 114-156, и будет сообщена по завершении исследования.
Окончательное изменение по шкале Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Временное ограничение: CGIC будет оцениваться во время визита 6 (дни 200-340) только для субъектов, получавших 2 инъекции в ходе участия в исследовании, и во время визита 8 (дни 294-336) для субъектов, получавших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение показателя по шкале клинического глобального впечатления об изменениях (CGIC) между визитом V2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и во время оценки пиковой эффективности последней инъекции DAXI в рамках исследования у субъекта исследования (что может произойти во время второго или третьего цикла инъекций в зависимости от того, как долго конкретный субъект предпочитает ждать перед повторной инъекцией DAXI). Шкала CGIC представляет собой валидированный клинический показатель исходов, который действует как 7-балльная шкала Лайкерта со значениями от -3 (значительно хуже) до +3 (значительно лучше).
CGIC будет оцениваться во время визита 6 (дни 200-340) только для субъектов, получавших 2 инъекции в ходе участия в исследовании, и во время визита 8 (дни 294-336) для субъектов, получавших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Первое изменение в удовлетворенности
Временное ограничение: Оценка результатов будет проведена во время Визита 5 (дни 180-280). Результаты будут представлены по завершению исследования.
Изменение балла по Опроснику удовлетворенности лечением между визитом 3 (день первой инъекции DAXI в исследовании) и визитом 5 (день второй инъекции DAXI в исследовании). Опросник удовлетворенности лечением — это результат, сообщаемый пациентом, который представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта со значениями от -3 (очень неудовлетворен) до +3 (очень удовлетворен).
Оценка результатов будет проведена во время Визита 5 (дни 180-280). Результаты будут представлены по завершению исследования.
Финальное изменение удовлетворенности
Временное ограничение: Результаты будут оцениваться во время Визита 7 (дни 270-280) и Визита 9 (дни 365-460). Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение показателя Опросника удовлетворённости лечением (ОУЛ) между визитом 3 (день первой инъекции препарата DAXI в исследовании) и окончанием исследования/досрочным прекращением (последний день исследования). Опросник удовлетворённости лечением — это результат, сообщаемый пациентом, который представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта со значениями от -3 (очень недоволен) до +3 (очень доволен).
Результаты будут оцениваться во время Визита 7 (дни 270-280) и Визита 9 (дни 365-460). Результаты будут представлены по завершении исследования.
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением (суицидальность, побочные эффекты, связанные с токсинами, и реакции в месте инъекции)
Временное ограничение: Результаты будут оценены во время Визита 1 (день 0), Визита 2 (день 30 ±5), Визита 3 (день 95 ±5), Визита 4 (день 135 ±21), Визита 5 (день 180-280), Визита 6 (день 200-340), Визита 7 (день 275 ±5), Визита 8 (день 315 ±21), Визита 9 (день 365-460).
Безопасность, которая включает скрининг на суицидальность (C-SSRS) и нежелательные явления (НЯ), в частности нежелательные явления особого интереса: диплопия (или другие нарушения зрения), сухость глаз, птоз, реакции в месте инъекции и распространение эффекта токсина на нижнюю часть лица.
Результаты будут оценены во время Визита 1 (день 0), Визита 2 (день 30 ±5), Визита 3 (день 95 ±5), Визита 4 (день 135 ±21), Визита 5 (день 180-280), Визита 6 (день 200-340), Визита 7 (день 275 ±5), Визита 8 (день 315 ±21), Визита 9 (день 365-460).

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Первое изменение в опроснике по краниоцервикальной дистонии
Временное ограничение: Оценка исхода будет проводиться во время Визита 4 (оценка пикового эффекта первой инъекции в исследовании) и сообщаться по завершении исследования. Визит 4 будет проходить для каждого отдельного участника исследования между 114 и 156 днями.
Изменение общего балла по опроснику краниоцервикальной дистонии (CDQ-24) между визитом V2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и визитом V4 (оценка пиковой эффективности первой инъекции DAXI). CDQ-24 — это валидированная шкала, отслеживающая результаты, сообщаемые пациентами, с диапазоном баллов от 0 до 96. Более высокие баллы указывают на ухудшение симптомов дистонии.
Оценка исхода будет проводиться во время Визита 4 (оценка пикового эффекта первой инъекции в исследовании) и сообщаться по завершении исследования. Визит 4 будет проходить для каждого отдельного участника исследования между 114 и 156 днями.
Итоговое изменение по краниоцервикальному опроснику
Временное ограничение: Оценка результата будет проводиться во время визита 6 (дни 200-340) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 8 (дни 294-336) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Изменение общего балла по опроснику краниоцервикальной дистонии (CDQ-24) между визитом V2 (оценка пиковой эффективности последней клинической инъекции) и оценкой пиковой эффективности после последней инъекции DAXI в исследовании (что может произойти во время второго или третьего цикла инъекций в зависимости от того, как долго конкретный пациент решит ждать перед повторной инъекцией DAXI). CDQ-24 — это валидированная шкала, которая отслеживает результаты, сообщаемые пациентами, с баллами от 0 до 96. Более высокие баллы указывают на ухудшение симптомов дистонии.
Оценка результата будет проводиться во время визита 6 (дни 200-340) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 8 (дни 294-336) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Среднее общее количество доз DAXI в первом и последнем цикле исследования
Временное ограничение: Оценка результата будет проведена во время визита 5 (дни 180-280) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 7 (дни 270-280) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.
Средняя общая доза в единицах (со стандартным отклонением) даксиботулинотоксина А для каждой из различных лицевых мышц, введенных во время первого и последнего цикла инъекций в исследовании.
Оценка результата будет проведена во время визита 5 (дни 180-280) только для участников, получивших 2 инъекции в ходе исследования, и во время визита 7 (дни 270-280) для участников, получивших 3 инъекции. Результаты будут представлены по завершении исследования.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Pennsylvania

Соавторы

Revance Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 июня 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 марта 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 марта 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 860263 (26-0164)
  • 2026-IST-DAXI-000345 (Другой номер гранта/финансирования: Revance Therapeutics)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Это исследование инициировано исследователем (ИИИ), и я буду спонсором и единственным исследователем, ответственным за все данные исследования и имеющим к ним доступ.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться