Napanuoran mesenkymaaliset kantasolut (UC-MSC) primaarisen munasarjojen vajaatoiminnan hoidossa (HS_SW01)
(en_GB as JSON_keys, fi_FI as targets): A Phase I/Ⅱ Clinical Trial for HS_SW01 Cells Injection in the Treatment of Primary Ovarian Insufficiency → Vaiheen I/Ⅱ kliininen tutkimus HS_SW01-soluinjektiosta primaarisen munasarjainsufficientian hoidossa
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida ihmisen napanuoran mesenkymaalisten kantasolujen injektion (HS_SW01-soluinjektio) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa potilailla, joilla on primaarinen munasarjojen vajaatoiminta (POI).
Osallistujien on allekirjoitettava tietoinen suostumuslomake, ja heidät voidaan ottaa mukaan tutkimukseen vasta, kun he ovat läpäisseet sarjan testejä ja täyttävät protokollan sisäänotto- ja poissulkukriteerit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida ihmisen napanuoran mesenkymaalisista kantasoluista koostuvan injektion (HS_SW01-soluinjektio) turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehokkuutta potilailla, joilla on primaarinen munasarjojen vajaatoiminta (POI).
Osallistujien on allekirjoitettava tietoon perustuva suostumuslomake, ja heidät osoitetaan tutkimukseen ja rekisteröidään vasta, kun he ovat käyneet läpi sarjan testejä ja täyttävät protokollan sisäänotto- ja poissulkukriteerit.
Tämä tutkimus koostuu faasin I annoskorotusvaiheesta ja faasin II annoslaajennusvaiheesta. Faasi I on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa kaikki osallistujat saavat taustahoitoa ja lisäksi yhden suonensisäisen infuusion HS_SW01-soluinjektiota (1,0×10^6 solua/kg, 2,0×10^6 solua/kg, 3,0×10^6 solua/kg) tai lumevalmistetta; kussakin annosryhmässä on 4-7 osallistujaa. Käytetään "3+3"-annoskorotusmallia turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikan ja immunogeenisyyden arvioimiseksi kolmessa annosryhmässä. Faasissa II faasin I korotustutkimuksessa tunnistettu optimaalinen biologinen annos (OBD) toimii suositeltuna faasin II annoksena (RP2D), jolla arvioidaan alustavasti tehoa jatkaen samalla turvallisuuden seurantaa, mikä luo perustaa myöhemmille kliinisille tutkimuksille.
Kelpoiset osallistujat ovat POI-potilaita, jotka ovat iältään ≥18 ja <40 vuotta, täyttävät kaikki sisäänottokriteerit eikä yhtään poissulkukriteeriä.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:<\/p>
- Vapaaehtoisesti allekirjoitettu tietoon perustuva suostumuslomake;<\/li>
- Ikä ≥18 ja <40 vuotta, oligomenorrea tai amenorrea >4 kuukautta;<\/li>
- Seerumin perus-FSH >25 U\/L (vähintään kaksi mittausta, väli >4 viikkoa);<\/li>
- Saanut vakaata normaalihoidon hoitoa POI:n, kuten ≥3 kuukautta standardoitua hormonikorvaushoitoa (HRT) ja vakaat hormonitasot;<\/li>
- Ei hedelmällisyystoivetta ja sitoutuu tiukkaan ehkäisyyn.<\/li><\/ol>
Poissulkukriteerit:<\/p>
- Henkilöt, joilla on lapsihaaveita tai jotka ovat raskaana.<\/li>
- Geneettiset häiriöt, kromosomipoikkeavuudet tai geenivirheet, joiden tiedetään aiheuttavan ennenaikaista munasarjojen vajaatoimintaa (POI).<\/li>
- Endokriiniset häiriöt, jotka vaikuttavat munasarjojen toimintaan, mukaan lukien munasarjojen monirakkulaoireyhtymä, hyperprolaktinemia, hyperandrogenismi, diabetes mellitus sekä kilpirauhasen tai lisämunuaisen toimintahäiriöt.<\/li>
- Rinta-, kohtu- tai munasarjakasvaimet; tunnetut tai epäillyt sukupuolihormoniriippuvaiset pahanlaatuiset kasvaimet; tai muut hyvän- tai pahanlaatuiset kasvaimet.<\/li>
- Primaarinen amenorrea.<\/li>
- Kohtuanomaliat.<\/li>
- Iatrogeeninen tai lääkeaineiden aiheuttama munasarjojen vajaatoiminta.<\/li>
- Hallitsematon akuutti tai krooninen gynekologinen tulehdus (mukaan lukien endometriitti jne.).<\/li>
- Kahdenvälinen endometriumin paksuus ≥8 mm keskivaikean tai vaikean kohdunsisäisen adheesioleikkauksen jälkeen.<\/li>
- Yhdistettynä endometrioosiin.<\/li>
- Tärkeiden elinten vakava toimintahäiriö tai hyytymishäiriöt.<\/li>
- Aktiivinen laskimo- tai valtimotromboembolinen sairaus viimeisen 6 kuukauden aikana.<\/li>
- Vaikea maksan tai munuaisten vajaatoiminta jne.<\/li>
- Rokotus elävällä tai elävällä heikennetyllä rokotteella 2 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista.<\/li>
- Mesenkymaalisten kantasolujen hoito alle 3 kuukautta ennen ilmoittautumista.<\/li>
- Hallitsematon verenpainetauti (>150\/100 mmHg).<\/li>
- jokin seuraavista tiloista 3 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista:
- Suuri trauma tai suuri leikkaus (mukaan lukien nivelleikkaus), tai odotettavissa oleva tarve suuriin leikkauksiin tutkimuksen aikana, mikä tutkijan mielestä aiheuttaa kohtuuttoman riskin osallistujalle;<\/li>
- Osallistuminen plasmafereesiin tai ekstrakorporeaaliseen fotofereesiin;<\/li>
- Osallistuminen mihin tahansa muuhun interventiota käyttävään kliiniseen tutkimukseen.<\/li><\/ol><\/li><\/ol>
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Matala annosryhmä
intravenoosinen MSC-pistos
|
Yksi annos 1×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Yksittäinen annos 2×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Yksi annos 3×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimoon infuusiona.
|
|
Kokeellinen: Keskisuurta annosta saava ryhmä
intravenoosi injisoi mesenkymaalisia kantasoluja (MSCs)
|
Yksi annos 1×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Yksittäinen annos 2×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Yksi annos 3×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimoon infuusiona.
|
|
Kokeellinen: Korkea-annosryhmä
intravenoosinen injektio MSCs:istä
|
Yksi annos 1×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Yksittäinen annos 2×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimonsisäisenä infuusiona.
Yksi annos 3×10^6 solua/kg HS_SW01-soluinjektiota annetaan laskimoon infuusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
DLT:n esiintymistiheys
Aikaikkuna: 28 päivän sisällä
|
Annosrajoittavien toksisten vaikutusten (DLT) esiintyvyys 28 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen annostelusta.
|
28 päivän sisällä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Anti-Müllerian hormonin (AMH) seerumitason muutokset lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
Arvioi AMH-seerumitaso verinäytteellä lähtötilanteessa ja viikoilla 4, 12 ja 24 annon jälkeen Anti-Müllerian hormoni (AMH) seerumitason muutosten arvioimiseksi lähtötilanteesta.
|
Lähtötaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
|
Muutokset follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) seerumitasossa lähtötasosta verrattuna.
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
Arvioida FSH:n seerumitaso verinäytteenotolla lähtötilanteessa sekä 4., 12. ja 24. viikon jälkeen annostelusta follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) seerumitason muutosten arvioimiseksi lähtötilanteesta.
|
Lähtötaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
|
Muutokset luteinisoivan hormonin (LH) seerumitasossa lähtötasosta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
Arvioi LH-seerumitaso verinäytteen avulla lähtötilanteessa sekä viikoilla 4, 12 ja 24 annon jälkeen luteinisoivan hormonin (LH) seerumitason muutosten arvioimiseksi lähtötilanteesta.
|
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
|
Muutokset Estradiolin (E2) seerumitasossa lähtötilanteesta.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
Arvioi E2-seerumitaso mittaamalla verinäyte lähtötilanteessa sekä viikoilla 4, 12 ja 24 annon jälkeen Estradiolin (E2) seerumitason muutosten arvioimiseksi lähtötilanteesta. |
Lähtötilanne, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
|
Antraalisen follikkelien laskennan (AFC) muutokset lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Lähtötaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
Arvioi antraalifollikkelien lukumäärä (AFC) ultraäänellä lähtötilanteessa sekä viikolla 4, viikolla 12 ja viikolla 24 annon jälkeen arvioidaksesi antraalifollikkelien lukumäärän (AFC) muutoksia lähtötilanteesta.
|
Lähtötaso, viikko 4, viikko 12, viikko 24
|
|
Munasarjan tilavuuden muutokset lähtötilanteesta verrattuna.
Aikaikkuna: Lähtötaso, Viikko 4, Viikko 12, Viikko 24
|
Arvioi munasarjojen tilavuutta (OV) ultraäänitutkimuksella lähtötilanteessa ja 4., 12. ja 24. viikon jälkeen annosta arvioidaksesi munasarjojen tilavuuden muutoksia (OV) lähtötilanteesta.
|
Lähtötaso, Viikko 4, Viikko 12, Viikko 24
|
|
Muutokset kuukautiskierron toiminnan indikaattoreissa lähtötilanteeseen verrattuna.
Aikaikkuna: Viikkoon 24 asti
|
Kuukautisten toiminnon indikaattorit kirjataan potilaspäiväkirjojen tai käyntikyselyiden avulla, jotta voidaan arvioida kuukautisten palautumista hoidon jälkeen. Lomake sisältää kuukautisten alkamispäivän, kuukautisten keston (päivinä), kuukautisten säännöllisyyden (säännöllinen/epäsäännöllinen; säännöllinen määritellään kierron vaihteluksi ≤7 päivää) ja niihin liittyvät oireet (dysmenorrea/muu, kuvauksin).Kuukautisveren määrä arvioidaan kuvallisen verenhukka-arviointitaulukon (Pictorial Blood Loss Assessment Chart, PBAC) avulla, joka kirjaa jokaisesta kuukautiskierrosta päivittäin käytettyjen hygieniatuotteiden tyypin ja määrän, vessaan päätyneiden hyytymien tiheyden ja kokonaisverenhukan (millilitroina). Kuukautistoiminnan palautuminen määritellään seuraavien kriteerien täyttymiseksi: (1) Vähintään kaksi peräkkäistä kuukautisvuotojaksoa hoidon lopettamisen jälkeen;(2) Kierron pituus palautunut 21–35 päivään;(3) Kuukautisveren määrä on palautunut sairautta edeltävälle tasolle verrattuna tutkittavan omaan lähtötilanteeseen. |
Viikkoon 24 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sukuelinten sairaudet
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Sukuelinten sairaudet, naiset
- Munasarjan sairaudet
- Adnexaaliset sairaudet
- Sukurauhasten häiriöt
- Primaarinen munasarjojen vajaatoiminta
Muut tutkimustunnusnumerot
- HS_SW01-POI
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .