EEG-dynamiikka Lennox-Gastaut'n oireyhtymää sairastavilla potilailla, jotka saavat fenfluramiinilääkitystä

Sisäänottokriteerit:<\/p>

• 2–35-vuotiaat lapset ja aikuiset<\/li>
• Vahvistettu Lennox–Gastaut'n oireyhtymän (LGS) diagnoosi, jonka Epilepsy Study Consortium on validoinut<\/li>
• Dokumentoitu kohtausten alkamisikä ≤ 11 vuotta, johon liittyy useita kohtaustyyppejä, erityisesti toonisia kohtauksia sekä atonisia tai toonis-atonisia kohtauksia.<\/li>
• Osallistujilla on oltava vakaa kohtaustilanne vähintään 4 viikon ajan ennen rekrytointia, dokumentoitu vähintään kaksi putoamiskohtausta viikossa, jotka luokitellaan yleistyneiksi toonis-kloonisiksi (GTC), sekundaarisesti yleistyneiksi GTC-kohtauksiksi (fokaaliset bilateraaliset toonis-klooniset), toonisiksi, atonisiksi tai yhdistetyiksi toonis-atonisiksi kohtauksiksi.<\/li>
• Osallistujilla on oltava poikkeava kognitiivinen kehitys ja sairaushistoria, joka on yhdenmukainen elektroenkefalografisten (EEG)-löydösten kanssa osoittaen poikkeavaa taustatoimintaa, jolle on ominaista hidas piikki-aalto -kuvio taajuudella alle 2,5 Hz.<\/li>
• Osallistujilla on oltava selkeästi dokumentoitu LGS:n etiologia, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista: rakenteellinen, geneettinen, metabolinen, infektiivinen, immuunivälitteinen tai tuntematon.<\/li>
• Osallistujilla on oltava validi perustason EEG, joka kuvastaa heidän kliinistä tilaansa vakaalla kohtausjaksolla, ja se on tehty alle 6 kuukautta ennen tutkimukseen rekrytointia.<\/li>
• Osallistujien on tällä hetkellä saatava fenfluramiinia osana kliinistä hoito-ohjelmaa. Fenfluramiiniannostuksen on noudatettava LGS-spesifisiä annosteluohjeita: aloitusannos 0,1 mg/kg suun kautta kahdesti vuorokaudessa, viikoittainen annoksen titraus toleranssin ja kliinisen vasteen perusteella, kunnes saavutetaan suositeltu ylläpitoannos 0,35 mg/kg suun kautta kahdesti vuorokaudessa, kokonaisvuorokausiannos enintään 26 mg.<\/li>
• Rekrytointihetkellä osallistujien on oltava saaneet vakaita epilepsialääkitystä (ASM) vähintään 30 päivän ajan, määriteltynä 1–4 samanaikaisen ASM-lääkkeen käyttö ilman viimeaikaisia lääkemuutoksia, lukuun ottamatta fenfluramiinin lisäystä. Tarkkojen perustason EEG-arviointien varmistamiseksi osallistujilla on oltava dokumentoitu EEG, joka on tallennettu 6 kuukauden (±2 kuukautta) sisällä ennen fenfluramiinihoitoon aloittamista.<\/li>
• Hoitajien tai laillisten huoltajien on annettava tietoon perustuva suostumus, ja osallistujan suostumus hankitaan, kun se on kehityksellisesti sopivaa eettisten standardien mukaisesti.<\/li><\/ul>

  Poissulkukriteerit:<\/p>

  • Potilaat, joilla on diagnosoitu etenevät neurodegeneratiiviset häiriöt, koska nämä tilat voisivat hämmentää fenfluramiinin kliinisen tehon ja turvallisuusprofiilin tulkintaa.<\/li>
  • Henkilöt, joilla on dokumentoitu fenfluramiinin käyttöhistoria ennen perustason EEG:n saamista, suljetaan pois, jotta perustason EEG-tiedot edustavat tarkasti hoidon edeltävää neurofysiologista tilaa.<\/li>
  • Osallistujat, joilla on epätäydelliset potilastiedot, riittämätön EEG-dokumentointi tai riittämätön diagnostinen työ LGS-diagnoosin vahvistamiseksi.<\/li><\/ul>