EEG-dynamikk hos Lennox-Gastaut syndrom pasienter som gjennomgår behandling med fenfluramin

Inklusjonskriterier:<\/p>

• Barn og voksne i alderen 2 til 35 år<\/li>
• Ha en bekreftet diagnose av Lennox-Gastaut syndrom (LGS), validert av Epilepsy Study Consortium<\/li>
• Dokumentert anfallsdebut ved alder 11 år eller yngre, ledsaget av flere anfallstyper, spesifikt inkludert toniske anfall og atoniske eller tonisk-atoniske anfall.<\/li>
• Deltakere må vise en stabil anfallsbaseline i minst 4 uker før inklusjon, med dokumentert frekvens på to eller flere droppanfall per uke, karakterisert som generaliserte tonisk-kloniske (GTC), sekundære GTC (fokale til bilaterale tonisk-kloniske anfall), toniske, atoniske, eller kombinerte tonisk-atoniske anfall.<\/li>
• Deltakere må vise unormal kognitiv utvikling og en medisinsk historie konsistent med elektroencefalografiske (EEG) funn som viser unormal bakgrunnsaktivitet karakterisert av et sakte pigg-bølge-mønster med en frekvens på mindre enn 2,5 Hz.<\/li>
• Deltakere må ha en tydelig dokumentert etiologi av LGS som faller inn under en av følgende kategorier: strukturell, genetisk, metabolsk, infeksiøs, immunologisk eller ukjent.<\/li>
• Deltakere må ha hatt et gyldig baseline-EEG som reflekterer deres kliniske tilstand i en stabil anfallsperiode, og må være utført innen 6 måneder før studiens inklusjon.<\/li>
• Deltakere må for øyeblikket få fenfluramin som en del av deres kliniske behandlingsregime. Fenfluramindosering må følge etablerte LGS-spesifikke doseringsretningslinjer, startet med 0,1 mg\/kg administrert oralt to ganger daglig, med ukentlig dosetitrering basert på toleranse og klinisk respons inntil anbefalt vedlikeholdsdose på 0,35 mg\/kg oralt to ganger daglig, uten å overskride en total daglig dose på 26 mg.<\/li>
• Ved tidspunkt for inklusjon må deltakere ha vært på et stabilt antiepileptisk medikament (AEM)-regime i minst 30 dager, definert som å motta mellom en og fire samtidige AEM uten noen nylige medisinendringer, bortsett fra tillegg av fenfluramin. For å sikre nøyaktige baseline-EEG-vurderinger, må deltakere ha et dokumentert EEG tatt innen 6 måneder (±2 måneder) før oppstart av fenfluraminbehandling.<\/li>
• Pårørende eller juridiske foresatte må gi informert samtykke, og deltakerens samtykke vil bli innhentet når det er utviklingsmessig hensiktsmessig i henhold til etiske standarder.<\/li><\/ul>

  Eksklusjonskriterier:<\/p>

  • Pasienter har blitt diagnostisert med en progressiv nevrodegenerativ lidelse, da disse tilstandene kan forvirre tolkningen av fenfluramins kliniske effekt og sikkerhetsprofil.<\/li>
  • Personer med en dokumentert historie med fenfluraminbruk før innhenting av baseline-EEG vil bli ekskludert for å sikre at baseline-EEG-dataene nøyaktig representerer den pre-behandlings nevrofysiologiske tilstanden.<\/li>
  • Deltakere som har ufullstendige medisinske journaler, utilstrekkelig EEG-dokumentasjon, eller ufullstendig diagnostisk utredning som bekrefter LGS-diagnose.<\/li><\/ul>