Dinámica del EEG en pacientes con síndrome de Lennox-Gastaut sometidos a tratamiento con fenfluramina

Criterios de inclusión:<\/p>

• Niños y adultos de 2 a 35 años<\/li>
• Diagnóstico confirmado del Síndrome de Lennox-Gastaut (SLG), validado por el Consorcio de Estudio de la Epilepsia<\/li>
• Inicio documentado de las convulsiones a los 11 años o antes, acompañado de múltiples tipos de convulsiones, incluyendo específicamente convulsiones tónicas y convulsiones atónicas o tonicatónicas.<\/li>
• Los participantes deben presentar una línea base estable de convulsiones durante al menos 4 semanas antes de la inscripción, con una frecuencia documentada de dos o más convulsiones con caída por semana, caracterizadas como convulsiones tónico-clónicas generalizadas (TCG), TCG secundarias (convulsiones focales a bilaterales tónico-clónicas), tónicas, atónicas o tónico-atónicas combinadas.<\/li>
• Los participantes deben presentar un desarrollo cognitivo anormal y un historial médico consistente con hallazgos electroencefalográficos (EEG) que demuestren actividad de fondo anormal caracterizada por un patrón de punta-onda lenta a una frecuencia menor de 2,5 Hz.<\/li>
• Los participantes deben tener una etiología claramente documentada del SLG que se encuadre en una de las siguientes categorías: estructural, genética, metabólica, infecciosa, inmunológica o desconocida.<\/li>
• Los participantes deben haber tenido un EEG basal válido que refleje su estado clínico durante un período estable de convulsiones y debe haberse realizado dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción en el estudio.<\/li>
• Los participantes deben estar recibiendo actualmente fenfluramina como parte de su régimen de manejo clínico. La dosificación de fenfluramina debe seguir las pautas de dosificación específicas para el SLG, iniciada a 0,1 mg\/kg administrados por vía oral dos veces al día, con ajuste semanal de la dosis basado en la tolerabilidad y la respuesta clínica hasta alcanzar la dosis de mantenimiento recomendada de 0,35 mg\/kg por vía oral dos veces al día, sin exceder una dosis diaria total de 26 mg.<\/li>
• En el momento de la inscripción, los participantes deben haber estado en un régimen estable de medicamentos antiepilépticos (MAE) durante al menos 30 días, definido como recibir entre uno y cuatro MAE concomitantes sin cambios recientes en la medicación, aparte de la adición de fenfluramina. Para garantizar evaluaciones precisas del EEG basal, los participantes deben tener un EEG registrado dentro de los 6 meses (±2 meses) anteriores al inicio del tratamiento con fenfluramina.<\/li>
• Los cuidadores o tutores legales deben proporcionar el consentimiento informado, y se obtendrá el asentimiento del participante cuando sea apropiado para su desarrollo, según los estándares éticos.<\/li><\/ul>

  Criterios de exclusión:<\/p>

  • Pacientes diagnosticados con cualquier trastorno neurodegenerativo progresivo, ya que estas condiciones podrían confundir la interpretación de la eficacia clínica y el perfil de seguridad de la fenfluramina.<\/li>
  • Se excluirán las personas con un historial documentado de uso de fenfluramina antes de obtener el EEG basal para garantizar que los datos del EEG basal representen con precisión el estado neurofisiológico previo al tratamiento.<\/li>
  • Participantes que tengan registros médicos incompletos, documentación insuficiente de EEG o un estudio diagnóstico inadecuado que confirme el diagnóstico de SLG.<\/li><\/ul>