EEG-dynamiek bij patiënten met Lennox-Gastaut-syndroom die worden behandeld met fenfluramine

Inclusiecriteria:<\/p>

• Kinderen en volwassenen van 2 tot 35 jaar<\/li>
• Een bevestigde diagnose van Lennox-Gastaut Syndroom (LGS), gevalideerd door het Epilepsy Study Consortium<\/li>
• Gedocumenteerd begin van aanvallen op de leeftijd van 11 jaar of jonger, vergezeld van meerdere aanvalstypes, met name waaronder tonische aanvallen en atonische of tonisch-atonische aanvallen.<\/li>
• Deelnemers moeten een stabiele aanvalsbasislijn vertonen gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan inschrijving, met gedocumenteerde frequentie van twee of meer drop-aanvallen per week, gekarakteriseerd als gegeneraliseerd tonisch-clonisch (GTC), secundair GTC (focaal naar bilateraal tonisch-clonische aanvallen), tonisch, atonisch of gecombineerd tonisch-atonisch.<\/li>
• Deelnemers moeten een abnormale cognitieve ontwikkeling vertonen en een medische geschiedenis die overeenkomt met elektro-encefalografische (EEG) bevindingen die een abnormale achtergrondactiviteit aantonen, gekarakteriseerd door een langzaam spike-en-golfpatroon met een frequentie van minder dan 2,5 Hz.<\/li>
• Deelnemers moeten een duidelijk gedocumenteerde etiologie van LGS hebben die valt onder een van de volgende categorieën: structureel, genetisch, metabool, infectieus, immuun of onbekend.<\/li>
• Deelnemers moeten een geldig baseline EEG hebben gehad dat hun klinische toestand weerspiegelt tijdens een stabiele aanvalsperiode en moeten binnen 6 maanden voorafgaand aan deelname aan het onderzoek zijn uitgevoerd.<\/li>
• Deelnemers moeten momenteel fenfluramine gebruiken als onderdeel van hun klinische behandelingsregime. Fenfluramine-dosering moet de vastgestelde LGS-specifieke doseringsrichtlijnen volgen, gestart met 0,1 mg\/kg tweemaal daags oraal, met wekelijkse dosisaanpassing op basis van verdraagbaarheid en klinische respons totdat de aanbevolen onderhoudsdosering van 0,35 mg\/kg tweemaal daags oraal is bereikt, niet meer dan een totale dagelijkse dosis van 26 mg<\/li>
• Op het moment van inschrijving moeten deelnemers gedurende ten minste 30 dagen een stabiel regime van anti-epileptica (ASM) hebben gehad, gedefinieerd als het ontvangen van tussen één en vier gelijktijdige ASM zonder recente medicatiewijzigingen, afgezien van de toevoeging van fenfluramine. Om nauwkeurige baseline EEG-beoordelingen te garanderen, moeten deelnemers een gedocumenteerd EEG hebben dat is geregistreerd binnen 6 maanden (±2 maanden) voorafgaand aan het starten van de fenfluraminebehandeling.<\/li>
• Zorgverleners of wettelijke vertegenwoordigers moeten geïnformeerde toestemming geven, en de toestemming van de deelnemer wordt verkregen wanneer dit ontwikkelingspassend is volgens ethische normen.<\/li><\/ul>

  Exclusiecriteria:<\/p>

  • Patiënten bij wie een progressieve neurodegeneratieve aandoening is vastgesteld, omdat deze \n \n \n \n \n \n \n \n \n \n \n condities de interpretatie van de klinische werkzaamheid en veiligheid van fenfluramine kunnen verstoren.<\/li>
  • Personen met een gedocumenteerde geschiedenis van fenfluraminegebruik voorafgaand aan het verkrijgen van een baseline EEG worden uitgesloten om ervoor te zorgen dat de baseline EEG-gegevens de neurofysiologische toestand vóór de behandeling nauwkeurig weergeven.<\/li>
  • Deelnemers met onvolledige medische dossiers, onvoldoende EEG-documentatie of onvoldoende diagnostisch werkup om LGS-diagnose te bevestigen.<\/li><\/ul>