Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän hoidon tehokkuus, turvallisuus lihasdystrofiaa sairastavilla lapsilla ja nuorilla

perjantai 12. helmikuuta 2021 päivittänyt: Medical University of Bialystok

Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän hoidon tehokkuus ja turvallisuus lihasdystrofiaa sairastavilla lapsilla ja nuorilla: avoin tutkimus

Tärkeys: Tällä hetkellä ambulanssipotilaiden kultainen standardihoito on kortikosteroidit. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) on raportoitu saavan aikaan satelliittisolujen proliferaatiota, myoblastien lisääntymisen säätelyä sekä erilaistumista ja lihasten regeneraatiota ja korjaamista edistävän.

Tavoitteet Arvioida G-CSF:n turvallisuutta ja tehoa lapsilla ja nuorilla, joilla on lihasdystrofia Duchennen lihasdystrofia, Beckerin lihasdystrofia, fascioscapulohumeraalinen dystrofia.

Suunnittelu, asetelma ja osallistujat: 5–15-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu lihasdystrofia, otetaan mukaan avoimeen tutkimukseen. Tutkimukseen voivat osallistua pyörätuolissa olevat ja liikkuvat ja itsenäiset potilaat. Myös steroideilla hoidetut potilaat voivat osallistua tähän tutkimukseen. Tehdään kliiniset tutkimukset sekä fysioterapeuttiset ja laboratoriotutkimukset. G-CSF:ää (5 mikrogrammaa/kg/kehon/pv) annetaan ihonalaisesti viiden peräkkäisen päivän ajan ensimmäisen, toisen ja kolmannen päivän aikana. 6 ja 12 kuukautta. Manuaalinen ylä- ja alaraajojen lihastestaus (Lovett-testi), isometrinen voima käsidynamometrillä ja 6MWT (kuuden minuutin kävelytesti) mitataan ennen ja jälkeen hoidon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tärkeys: Tällä hetkellä ambulanssipotilaiden kultainen standardihoito on kortikosteroidit. Granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) on raportoitu saavan aikaan satelliittisolujen proliferaatiota, myoblastien lisääntymisen säätelyä sekä erilaistumista ja lihasten regeneraatiota ja korjaamista edistävän.

Tavoitteet Arvioida G-CSF:n turvallisuutta ja tehoa lapsilla ja nuorilla, joilla on lihasdystrofia Duchennen lihasdystrofia, Beckerin lihasdystrofia, fascioscapulohumeraalinen dystrofia.

Suunnittelu, asetelma ja osallistujat: 5–15-vuotiaat potilaat, joilla on diagnosoitu lihasdystrofia, otetaan mukaan avoimeen tutkimukseen. Tutkimukseen voivat osallistua pyörätuolissa olevat ja liikkuvat ja itsenäiset potilaat. Myös steroideilla hoidetut potilaat voivat osallistua tähän tutkimukseen. Tehdään kliiniset tutkimukset sekä fysioterapeuttiset ja laboratoriotutkimukset. G-CSF:ää (5 mikrogrammaa/kg/kehon/pv) annetaan ihonalaisesti viiden peräkkäisen päivän ajan ensimmäisen, toisen ja kolmannen päivän aikana. 6 ja 12 kuukautta. Verinäyte otetaan ennen G-CSF:n antamista ja kunkin hoitosyklin 5. päivänä.

Jokaisen G-CSF-antosyklin aikana sovelletaan myös fysioterapiaa. Vatsan ultraäänitutkimus ja pernan arviointi suoritetaan ennen ja jälkeen 7 päivän G-CSF:n annon. Myös spirometria ja elektrokardiografia tehdään. G-CSF-hoidon sivuvaikutukset arvioidaan.

Manuaalinen ylä- ja alaraajojen lihastestaus (Lovett-testi), isometrinen voima käsidynamometrillä ja 6MWT (kuuden minuutin kävelytesti) mitataan ennen ja jälkeen hoidon. Gastrocnemius-lihasten MRI suoritetaan hoidon alussa ja lopussa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

27

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Puola
    • Podlaskie
      • Białystok, Podlaskie, Puola, 15-2174
        • Rekrytointi
        • Department of Pediatric Rehabilitation
        • Ottaa yhteyttä:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
          • Puhelinnumero: +48603512723
          • Sähköposti: kneur2@wp.pl
        • Ottaa yhteyttä:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
          • Puhelinnumero: +48857450601
          • Sähköposti: sdorota11@op.pl
        • Päätutkija:
          • Wojciech Kułak, MD, PhD, Prof.
        • Alatutkija:
          • Dorota Sienkiewicz, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Bożena Okurowska-Zawada, MD, PhD
        • Päätutkija:
          • Grażyna Paszko-Patej, MD, PhD
        • Alatutkija:
          • Janusz Wojtkowski, MSc
        • Alatutkija:
          • Karolina Sochoń, MSc
        • Alatutkija:
          • Kamila Okulczyk, MSc, PhD
        • Alatutkija:
          • Anna Kalinowska, MSc, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 15 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Lihasdystrofia - Duchennen lihasdystrofia, Beckerin lihasdystrofia, fascioscapulohumeraalinen dystrofia
  • ikä 5-15

Poissulkemiskriteerit:

  • ei-lihasdystrofia
  • ikä alle 5 vuotta
  • ikä yli 15 vuotta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä
Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä Lihasvoima Lihasdystrofia
Lääke: Granulosyyttipesäkkeitä stimuloiva tekijä (Filgrastim)
Lääkkeiden hallinto
Muut nimet:
  • Filgrastim

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus perustuu haitallisten tapahtumien osanottajien määrään.
Aikaikkuna: Seitsemän vuotta
Haittatapahtumia seurataan ja niiden vakavuus pisteytetään ja ne liittyvät granulosyyttikolonia stimuloivan tekijän antamiseen.
Seitsemän vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lihasvoima potilailla, joilla on lihasdystrofia
Aikaikkuna: Seitsemän vuotta

Ylä- ja alaraajojen lihasvoiman arviointi Lovett-testillä. Yläraajojen isometrisen voiman arviointi käsidynamometrillä.

Etäisyyden mittaus 6 minuutin kävelytestissä (6 MWT) jaloilla tai pyörätuolilla, 6 MWT ennen ja jälkeen hoidon.
Seitsemän vuotta
Laboratoriotutkimukset potilailla, joilla on lihasdystrofia
Aikaikkuna: Seitsemän vuotta
Veriarvo: Punasolut 10^6/µl; Hemoglobiini g/dl, leukosyytit 10^3/ul, verihiutaleet 10^3/ul; biokemia CRP - C Reaktiivinen proteiini - mg/L; kreatiniini - mg/dl; glukoosi mg/dl, elektrolyytit, AST-U/L; ALT - U/L; kolesterolia mg/dl; fibrinogeeni - mg/dl, osittainen tromboplastiiniaika - s; protrombiiniaika - s, kreatiinikinaasi - U/L
Seitsemän vuotta
Vatsan ultraäänitutkimus potilailla, joilla on lihasdystrofia
Aikaikkuna: Seitsemän vuotta
Vatsan ultraääni ja pernan mittaus tehdään ennen G-CSF:n antamista ja sen jälkeen
Seitsemän vuotta
Elektrokardiografiset tiedot potilaista, joilla on lihasdystrofia
Aikaikkuna: Seitsemän vuotta
Elektrokardiografiset tallenteet tehdään potilaille, joilla on lihasdystrofia ennen G-CSF:n antamista ja sen jälkeen.
Seitsemän vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Medical University of Bialystok

Tutkijat

  • Päätutkija: Wojciech Kulak, MD,PhD,Prof, Medical University of Bialystok, Bialystok, Poland

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 31. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Lauantai 31. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 23. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. kesäkuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 27. kesäkuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 15. helmikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. helmikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UMB 143-20899 P

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa