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Appétence et tolérance du déférasirox pris avec les repas, avec différents liquides ou broyé et ajouté aux aliments

19 juillet 2021 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte à un seul bras sur la palatabilité et la tolérabilité du déférasirox pris avec les repas, avec différents liquides ou écrasé et ajouté aux aliments

Cette étude multicentrique, ouverte et à un seul bras a recruté 65 patients d'environ 20 centres. Tous les patients qui répondaient aux critères de l'étude et qui prenaient, commençaient ou reprenaient un traitement par Deferasirox étaient autorisés. L'étude débutera par une phase de rodage d'un mois, au cours de laquelle tous les patients ont reçu pour instruction de prendre le déférasirox conformément aux informations de prescription de leur médecin.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Après la phase de rodage, les patients sont entrés dans une phase d'évaluation de trois mois. Au cours de la phase d'évaluation, les patients ont reçu cinq options générales pour prendre le déférasirox, y compris avec ou sans repas, écrasé et ajouté à un aliment mou ou mélangé dans un liquide de choix.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
65

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, États-Unis, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients masculins ou féminins atteints de thalassémie majeure, de drépanocytose (SCD), de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire 1 (INT 1) ou d'autres anémies et d'hémosidérose transfusionnelle.
  • Patients qui étaient sous, commençaient ou reprenaient un traitement par Exjade.
  • Patients âgés de plus de 2 ans (c'est-à-dire âgés de 2 ans ou plus).

Critère d'exclusion:

  • Créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge.
  • Alanine aminotransférase (ALT) > 2,5 fois la LSN.-SMD à haut risque intermédiaire-2 ou à haut risque ou leucémie aiguë.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Déférasirox
Les participants ont reçu quotidiennement une dose initiale de déférasirox de 20 mg/kg par voie orale jusqu'à une dose maximale de 40 mg/kg/jour.
Médicament: déférasirox :
Les participants ont reçu quotidiennement une dose initiale de déférasirox de 20 mg/kg par voie orale jusqu'à une dose maximale de 40 mg/kg/jour.
Autres noms:
  • Exjade
  • Déférasirox

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant des scores d'appétence différents à la semaine 8 et à la semaine 12
Délai: Semaine 8 et Semaine 12
L'appétence a été évaluée par les participants sur la base d'une échelle hédonique faciale en cinq points définie comme suit : n'aime pas beaucoup ; n'aime pas quelque peu; ni aimer ni détester ; un peu comme; comme extrêmement pour le repas et le mode d'administration. Pour les participants de moins de 5 ans, l'échelle a été remplie par le parent ou le soignant.
Semaine 8 et Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec événements indésirables (EI), événements indésirables graves (EIG), arrêt et interruption
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 16
Les événements indésirables (EI) ont été définis comme tout diagnostic, symptôme, signe (y compris un résultat de laboratoire anormal), syndrome ou maladie défavorable et non intentionnel qui survient au cours de l'étude, qui était absent au départ ou, s'il était présent au départ, semble s'aggraver . Les événements indésirables graves (EIG) ont été définis comme des événements médicaux indésirables qui entraînent la mort, mettent la vie en danger, nécessitent (ou prolongent) une hospitalisation, causent une invalidité/incapacité persistante ou importante, entraînent des anomalies congénitales ou des malformations congénitales, ou sont d'autres conditions qui de l'avis des enquêteurs, représentent des dangers importants. Les sujets qui avaient arrêté définitivement le traitement ou maintenu le traitement en attente/dévié du protocole en raison d'un événement indésirable ont été définis comme des sujets avec arrêt définitif et interruption temporaire, respectivement.
Jour 1 jusqu'à la semaine 16
Concentration plasmatique minimale de déférasirox aux semaines 8, 12 et 16
Délai: Pré-dose (0), 1, 2, 4 et 6 heures (post-dose) aux semaines 8, 12 et 16
Des échantillons de sang ont été prélevés à chaque visite aussi près que possible de 24 heures après l'administration de chaque sujet participant à l'étude et les concentrations plasmatiques minimales ont été estimées.
Pré-dose (0), 1, 2, 4 et 6 heures (post-dose) aux semaines 8, 12 et 16
Changement par rapport au départ de la ferritine sérique à la semaine 16
Délai: Baseline, Semaine 16 (Fin de l'étude)
La protéine de ferritine stocke le fer et fournit des niveaux globaux de fer. Une ferritine plus élevée dans le sang a montré une teneur en fer plus élevée. Les fluctuations par rapport aux taux normaux de ferritine sérique (500 ng/mL) observées lors de deux visites consécutives ont conduit à un ajustement de la dose de déférasirox.
Baseline, Semaine 16 (Fin de l'étude)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mai 2009

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 août 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 août 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 février 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
17 février 2009

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
18 février 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
20 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
19 juillet 2021

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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