Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Smakelijkheid en verdraagbaarheid van deferasirox ingenomen bij de maaltijd, met verschillende vloeistoffen of geplet en toegevoegd aan voedsel

19 juli 2021 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een eenarmig, open-label onderzoek naar de smakelijkheid en verdraagbaarheid van deferasirox ingenomen bij maaltijden, met verschillende vloeistoffen of geplet en toegevoegd aan voedsel

Deze eenarmige, open-label, multicenter studie omvatte 65 patiënten uit ongeveer 20 centra. Alle patiënten die aan de onderzoekscriteria voldeden en die een behandeling met Deferasirox namen, begonnen of hervatten, werden toegelaten. De studie zal beginnen met een inloopfase van een maand, waarin alle patiënten werden geïnstrueerd om Deferasirox in te nemen volgens het voorschrift van hun arts.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Voltooid

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Na de inloopfase gingen de patiënten een beoordelingsfase van drie maanden in. Tijdens de beoordelingsfase kregen patiënten vijf algemene opties voor het innemen van Deferasirox, waaronder met of zonder maaltijden, geplet en toegevoegd aan zacht voedsel of gemengd in een vloeistof naar keuze.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
65

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Verenigde Staten, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Verenigde Staten, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Verenigde Staten, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Verenigde Staten, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke patiënten met thalassemie major, sikkelcelziekte (SCD), myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag of intermediair risico 1 (INT 1) of andere anemieën en transfusionele hemosiderose.
  • Patiënten die een behandeling met Exjade ondergingen, begonnen of hervatten.
  • Patiënten die >2 jaar waren (d.w.z. 2 jaar of ouder).

Uitsluitingscriteria:

  • Serumcreatinine boven de bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd.
  • Alanineaminotransferase (ALAT) >2,5 keer de ULN. - Hoogrisico intermediair-2 of hoogrisico MDS of acute leukemie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Deferasirox
De deelnemers kregen dagelijks oraal deferasirox toegediend vanaf een startdosis van 20 mg/kg tot een maximale dosis van 40 mg/kg/dag.
Geneesmiddel: deferasirox:
De deelnemers kregen dagelijks oraal deferasirox toegediend vanaf een startdosis van 20 mg/kg tot een maximale dosis van 40 mg/kg/dag.
Andere namen:
  • Exjade
  • Deferasirox

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers met verschillende smakelijkheidsscores in week 8 en week 12
Tijdsspanne: Week 8 en Week 12
De smakelijkheid werd door de deelnemers beoordeeld op basis van een vijfpunts Facial Hedonic-schaal, gedefinieerd als: extreme hekel aan; enigszins afkeer; niet leuk of niet leuk; een beetje zoals; zoals extreem voor de maaltijd en wijze van toediening. Voor deelnemers jonger dan 5 jaar werd de schaal ingevuld door ouder of verzorger.
Week 8 en Week 12

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's), ernstige bijwerkingen (SAE's), stopzetting en onderbreking
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 16
Bijwerkingen (AE's) werden gedefinieerd als elke ongunstige en onbedoelde diagnose, symptoom, teken (inclusief een abnormale laboratoriumbevinding), syndroom of ziekte die optreedt tijdens het onderzoek, afwezig was bij baseline of, indien aanwezig bij baseline, lijkt te verergeren . Ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) werden gedefinieerd als ongewenste medische voorvallen die de dood tot gevolg hebben, levensbedreigend zijn, ziekenhuisopname vereisen (of verlengen), aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid veroorzaken, aangeboren afwijkingen of geboorteafwijkingen tot gevolg hebben, of andere aandoeningen zijn die naar het oordeel van de onderzoekers aanzienlijke gevaren inhouden. Proefpersonen die definitief waren gestopt met de behandeling of de behandeling hadden uitgesteld/afweken van het protocol vanwege een bijwerking, werden gedefinieerd als proefpersonen met respectievelijk een definitieve stopzetting en een tijdelijke onderbreking.
Dag 1 tot week 16
Dalplasmaconcentratie van deferasirox in week 8, week 12 en week 16
Tijdsspanne: Pre-dosis (0), 1, 2, 4 en 6 uur (post-dosis) in week 8, 12 en 16
Bij elk bezoek werden bloedmonsters genomen zo dicht mogelijk bij 24 uur na de dosis van elke proefpersoon die aan het onderzoek deelnam en de dalplasmaconcentraties werden geschat.
Pre-dosis (0), 1, 2, 4 en 6 uur (post-dosis) in week 8, 12 en 16
Verandering van baseline in serumferritine in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16 (einde studie)
Ferritine-eiwit slaat ijzer op en zorgt voor het algehele ijzergehalte. Hogere ferritine in het bloed toonde een hoger ijzergehalte. Fluctuaties van normale serum-ferritinespiegels (500 ng/ml) waargenomen bij twee opeenvolgende bezoeken leidden tot dosisaanpassing van deferasirox.
Basislijn, week 16 (einde studie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 mei 2009

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 augustus 2010

Studie voltooiing (Werkelijk)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 augustus 2010

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
16 februari 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
17 februari 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
18 februari 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
20 juli 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
19 juli 2021

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 juli 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen