Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Deferasiroxin maku ja siedettävyys aterioiden yhteydessä, eri nesteiden kanssa tai murskattuna ja ruokaan lisättynä

maanantai 19. heinäkuuta 2021 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Yksihaarainen, avoin tutkimus aterioiden yhteydessä, eri nesteiden kanssa tai murskattuna ja ruokaan lisätyn deferasiroksin maustamisesta ja siedettävyydestä

Tähän yksihaaraiseen, avoimeen, monikeskustutkimukseen osallistui 65 potilasta noin 20 keskuksesta. Kaikki potilaat, jotka täyttivät tutkimuksen kriteerit ja käyttivät, aloittivat tai jatkoivat Deferasirox-hoitoa, hyväksyttiin. Tutkimus aloitetaan kuukauden sisäänajovaiheella, jossa kaikkia potilaita kehotettiin ottamaan Deferasirox-valmistetta lääkärin ohjeiden mukaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Aloitusvaiheen jälkeen potilaat siirtyivät kolmen kuukauden arviointivaiheeseen. Arviointivaiheen aikana potilaille annettiin viisi yleistä vaihtoehtoa ottaa Deferasirox mukaan lukien aterian yhteydessä tai ilman, murskattuna ja lisättynä pehmeään ruokaan tai sekoitettuna valitsemaansa nesteeseen.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
65

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital and Research Center
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304-1812
        • Stanford University
      • Pleasant Hill, California, Yhdysvallat, 94523
        • Bay Area Cancer Research Group
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Yale University School Of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Children's Memorial
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70118
        • Tulane University Health Sciences Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21201
        • University of Maryland Greenebaum Cancer Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
        • Boston Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
        • The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
      • New Brunswick, New Jersey, Yhdysvallat, 08901
        • Cancer Institute Of New Jersey
      • Paterson, New Jersey, Yhdysvallat, 07503
        • St Joseph Children's Hospital
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • Schneider Children's Hospital
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • New York Presbyterian Hospital
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest University Health Sciences
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Children's Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19134
        • St Christopher's Hospital for Children
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Services

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

2 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispotilaat, joilla on suuri talassemia, sirppisolusairaus (SCD), matala tai keskiaste 1 (INT 1), riski myelodysplastisesta oireyhtymästä (MDS) tai muista anemioista ja verensiirtoon liittyvästä hemosideroosista.
  • Potilaat, jotka olivat parhaillaan Exjade-hoitoa tai aloittivat sen tai jatkavat sitä.
  • Potilaat, jotka olivat yli 2-vuotiaita (eli 2-vuotiaita tai vanhempia).

Poissulkemiskriteerit:

  • Seerumin kreatiniini ylittää iän normaalin ylärajan (ULN).
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2,5 kertaa ULN. - Korkean riskin keskitaso-2 tai korkea riski MDS tai akuutti leukemia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Deferasiroksi
Osallistujille annettiin päivittäin deferasiroksin aloitusannos 20 mg/kg suun kautta maksimiannokseen 40 mg/kg/vrk.
Lääke: deferasiroksi:
Osallistujille annettiin päivittäin deferasiroksin aloitusannos 20 mg/kg suun kautta maksimiannokseen 40 mg/kg/vrk.
Muut nimet:
  • Exjade
  • Deferasiroksi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on erilaiset makupisteet viikolla 8 ja 12
Aikaikkuna: Viikko 8 ja viikko 12
Osallistujat arvioivat maistuvuuden viiden pisteen Facial Hedonic -asteikolla, joka määritettiin seuraavasti: inhoaa äärimmäisen; hieman vastenmielistä; ei pidä tai ei pidä; vähän kuin; kuten erittäin ateria ja antotapa. Alle 5-vuotiaille osallistujille asteikon täytti vanhempi tai huoltaja.
Viikko 8 ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE), vakavia haittatapahtumia (SAE), keskeyttäminen ja keskeytys
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 16
Haittatapahtumat (AE) määriteltiin epäsuotuisiksi ja tahattomiksi diagnoosiksi, oireiksi, oireiksi (mukaan lukien epänormaali laboratoriolöydös), oireyhtymäksi tai sairaudeksi, joka joko esiintyy tutkimuksen aikana, joka on ollut poissa lähtötilanteessa tai, jos se esiintyy lähtötilanteessa, näyttää pahenevan . Vakavilla haittatapahtumilla (SAE) määriteltiin kaikki epäsuotuisat lääketieteelliset tapahtumat, jotka johtavat kuolemaan, ovat hengenvaarallisia, vaativat (tai pitkittävät) sairaalahoitoa, aiheuttavat jatkuvan tai merkittävän vamman/työkyvyttömyyden, johtavat synnynnäisiin poikkeaviin tai synnynnäisiin epämuodostumisiin tai ovat muita tiloja, jotka tutkijoiden arvion mukaan merkittäviä vaaroja. Potilaat, jotka olivat lopettaneet hoidon pysyvästi tai pitäneet hoidon tauolla/poikkeaneet protokollasta haittatapahtuman vuoksi, määriteltiin henkilöiksi, joilla hoito keskeytettiin pysyvästi ja tilapäinen keskeytys, vastaavasti.
Päivä 1 - viikko 16
Plasman deferasiroksikonsentraatio viikoilla 8, 12 ja 16
Aikaikkuna: Ennen annosta (0), 1, 2, 4 ja 6 tuntia (annoksen jälkeen) viikolla 8, 12 ja 16
Jokaiselta tutkimukseen osallistuneelta koehenkilöltä otettiin verinäytteitä jokaisella käynnillä mahdollisimman lähellä 24 tuntia annoksen jälkeen, ja plasman alimmat pitoisuudet arvioitiin.
Ennen annosta (0), 1, 2, 4 ja 6 tuntia (annoksen jälkeen) viikolla 8, 12 ja 16
Muutos seerumin ferritiinin lähtötasosta viikolla 16
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16 (tutkimuksen loppu)
Ferritiiniproteiini varastoi rautaa ja tarjoaa yleistä rautatasoa. Korkeampi ferritiinipitoisuus veressä osoitti korkeampaa rautapitoisuutta. Kahdella peräkkäisellä käynnillä havaitut vaihtelut seerumin normaaleista ferritiinitasoista (500 ng/ml) johtivat deferasiroksiannoksen säätämiseen.
Perustaso, viikko 16 (tutkimuksen loppu)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Novartis Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Perjantai 1. toukokuuta 2009

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Sunnuntai 1. elokuuta 2010

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 16. helmikuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 17. helmikuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 18. helmikuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Tiistai 20. heinäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 19. heinäkuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CICL670AUS32
  • 2011-004217-17 (EudraCT-numero)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia