Appétence et tolérance du déférasirox pris avec les repas, avec différents liquides ou broyé et ajouté aux aliments
19 juillet 2021 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude ouverte à un seul bras sur la palatabilité et la tolérabilité du déférasirox pris avec les repas, avec différents liquides ou écrasé et ajouté aux aliments
Cette étude multicentrique, ouverte et à un seul bras a recruté 65 patients d'environ 20 centres.
Tous les patients qui répondaient aux critères de l'étude et qui prenaient, commençaient ou reprenaient un traitement par Deferasirox étaient autorisés.
L'étude débutera par une phase de rodage d'un mois, au cours de laquelle tous les patients ont reçu pour instruction de prendre le déférasirox conformément aux informations de prescription de leur médecin.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Après la phase de rodage, les patients sont entrés dans une phase d'évaluation de trois mois.
Au cours de la phase d'évaluation, les patients ont reçu cinq options générales pour prendre le déférasirox, y compris avec ou sans repas, écrasé et ajouté à un aliment mou ou mélangé dans un liquide de choix.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
65
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Oakland, California, États-Unis, 94609
- Children's Hospital and Research Center
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304-1812
- Stanford University
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Pleasant Hill, California, États-Unis, 94523
- Bay Area Cancer Research Group
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- University of Colorado Denver, Colorado Sickle Cell Treatment and Research Center
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
- Yale University School of Medicine
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Georgia
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Augusta, Georgia, États-Unis, 30912
- Medical College of Georgia
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
- Children's Memorial
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Louisiana
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New Orleans, Louisiana, États-Unis, 70118
- Tulane University Health Sciences Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21201
- University of Maryland Greenebaum Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02118
- Boston Medical Center
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Children's Hospital of Boston
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University School of Medicine
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
- The Cancer Center at Hackensack University Medical Center
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New Brunswick, New Jersey, États-Unis, 08901
- Cancer Institute Of New Jersey
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Paterson, New Jersey, États-Unis, 07503
- St Joseph Children's Hospital
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New York
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New Hyde Park, New York, États-Unis, 11040
- Schneider Children's Hospital
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New York, New York, États-Unis, 10065
- New York Presbyterian Hospital
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Valhalla, New York, États-Unis, 10595
- New York Medical College
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
- University of Oklahoma
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
- Penn State Children's Hospital
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
- St Christopher's Hospital for Children
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Texas Children's Cancer Center and Hematology Services
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins ou féminins atteints de thalassémie majeure, de drépanocytose (SCD), de syndrome myélodysplasique (SMD) à risque faible ou intermédiaire 1 (INT 1) ou d'autres anémies et d'hémosidérose transfusionnelle.
- Patients qui étaient sous, commençaient ou reprenaient un traitement par Exjade.
- Patients âgés de plus de 2 ans (c'est-à-dire âgés de 2 ans ou plus).
Critère d'exclusion:
- Créatinine sérique supérieure à la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge.
- Alanine aminotransférase (ALT) > 2,5 fois la LSN.-SMD à haut risque intermédiaire-2 ou à haut risque ou leucémie aiguë.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Déférasirox
Les participants ont reçu quotidiennement une dose initiale de déférasirox de 20 mg/kg par voie orale jusqu'à une dose maximale de 40 mg/kg/jour.
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Les participants ont reçu quotidiennement une dose initiale de déférasirox de 20 mg/kg par voie orale jusqu'à une dose maximale de 40 mg/kg/jour.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de participants ayant des scores d'appétence différents à la semaine 8 et à la semaine 12
Délai: Semaine 8 et Semaine 12
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L'appétence a été évaluée par les participants sur la base d'une échelle hédonique faciale en cinq points définie comme suit : n'aime pas beaucoup ; n'aime pas quelque peu; ni aimer ni détester ; un peu comme; comme extrêmement pour le repas et le mode d'administration.
Pour les participants de moins de 5 ans, l'échelle a été remplie par le parent ou le soignant.
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Semaine 8 et Semaine 12
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants avec événements indésirables (EI), événements indésirables graves (EIG), arrêt et interruption
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 16
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Les événements indésirables (EI) ont été définis comme tout diagnostic, symptôme, signe (y compris un résultat de laboratoire anormal), syndrome ou maladie défavorable et non intentionnel qui survient au cours de l'étude, qui était absent au départ ou, s'il était présent au départ, semble s'aggraver .
Les événements indésirables graves (EIG) ont été définis comme des événements médicaux indésirables qui entraînent la mort, mettent la vie en danger, nécessitent (ou prolongent) une hospitalisation, causent une invalidité/incapacité persistante ou importante, entraînent des anomalies congénitales ou des malformations congénitales, ou sont d'autres conditions qui de l'avis des enquêteurs, représentent des dangers importants.
Les sujets qui avaient arrêté définitivement le traitement ou maintenu le traitement en attente/dévié du protocole en raison d'un événement indésirable ont été définis comme des sujets avec arrêt définitif et interruption temporaire, respectivement.
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Jour 1 jusqu'à la semaine 16
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Concentration plasmatique minimale de déférasirox aux semaines 8, 12 et 16
Délai: Pré-dose (0), 1, 2, 4 et 6 heures (post-dose) aux semaines 8, 12 et 16
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Des échantillons de sang ont été prélevés à chaque visite aussi près que possible de 24 heures après l'administration de chaque sujet participant à l'étude et les concentrations plasmatiques minimales ont été estimées.
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Pré-dose (0), 1, 2, 4 et 6 heures (post-dose) aux semaines 8, 12 et 16
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Changement par rapport au départ de la ferritine sérique à la semaine 16
Délai: Baseline, Semaine 16 (Fin de l'étude)
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La protéine de ferritine stocke le fer et fournit des niveaux globaux de fer.
Une ferritine plus élevée dans le sang a montré une teneur en fer plus élevée.
Les fluctuations par rapport aux taux normaux de ferritine sérique (500 ng/mL) observées lors de deux visites consécutives ont conduit à un ajustement de la dose de déférasirox.
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Baseline, Semaine 16 (Fin de l'étude)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2009
Achèvement primaire (Réel)
1 août 2010
Achèvement de l'étude (Réel)
1 août 2010
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 février 2009
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 février 2009
Première publication (Estimation)
18 février 2009
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 juillet 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 juillet 2021
Dernière vérification
1 juillet 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies métaboliques
- Maladies génétiques, innées
- Troubles du métabolisme du fer
- Métabolisme, erreurs innées
- Métabolisme des métaux, erreurs innées
- Surcharge de fer
- Hémochromatose
- Hémosidérose
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents chélatants
- Agents séquestrants
- Agents chélateurs du fer
- Déférasirox
Autres numéros d'identification d'étude
- CICL670AUS32
- 2011-004217-17 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .