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Évaluer l'innocuité et l'activité de l'adénovirus oncolitique VCN-01 chez les patients atteints de rétinoblastome réfractaire (RTB)

26 août 2024 mis à jour par: Fundació Sant Joan de Déu

Étude de phase I, site unique, en ouvert avec escalade de dose, pour évaluer l'innocuité et l'activité de l'adénovirus oncolitique VCN-01 chez les patients atteints de rétinoblastome réfractaire

Étude de phase I, monosite, en ouvert avec escalade de dose, pour évaluer la sécurité et l'activité de l'adénovirus oncolitique VCN-01 chez les patients atteints de rétinoblastome réfractaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Essai clinique de phase I, étude monocentrique, ouverte, à dose croissante, pour évaluer l'innocuité du VCN-01 et, accessoirement, son activité anti-tumorale. L'échantillon d'essai est composé d'environ 13 patients âgés de 1 à 12 ans.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
13

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

1 an à 12 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Patients atteints de rétinoblastome avec une mutation somatique du gène RB1 et une tumeur active dans un seul œil, ou une mutation germinale de RB1 avec une ou plusieurs tumeurs actives dans un œil et l'œil controlatéral non affecté, énucléé ou sans activité tumorale. Dans les deux cas, en rechute ou réfractaire à l'utilisation d'une chimiothérapie ou d'une radiothérapie systémique, intra-artérielle ou intra-vitréenne, selon les disponibilités de son site de référence, chez qui l'énucléation est le seul traitement recommandé après avis de l'équipe médicale prenant en charge le cas à le site de référence d'origine.
  2. Fonction rénale normale : créatinine sérique : <45μmol/L (0-2 ans) ; <57μmol/L (3-6 ans); <60μmol/L (7-10 ans); <80μmol/L (11-13 ans).
  3. Fonction hépatique normale : ALT sérique : <0,52μkat/L (de 9 mois à 12 ans) ; AST sérique : 61-80 g/L (8 mois - 5 ans) ; 63-83 g/L (5-9 ans) ; 63-82 g/L (9-12 ans).
  4. Réserve de moelle adéquate se manifestant par un nombre absolu de neutrophiles> 1000 / mm3, plaquettes> 100 000 / mm3 et hémoglobine> 8 g ​​/ dl, sans support transfusionnel ou cytokine au moins un mois avant l'entrée à l'étude.
  5. Âge supérieur à un an et inférieur à 12 ans au moment de l'inclusion dans l'étude.
  6. Formulaire de consentement éclairé signé.

Critère d'exclusion:

  1. Présence de facteurs nécessitant une énucléation immédiate de l'œil affecté tels que glaucome, rubeosis iridis, atteinte de la chambre antérieure.
  2. Comorbidités : épilepsie non contrôlée avec traitement anticonvulsivant, maladie cardiaque non compensée par un traitement.
  3. Infections actives.
  4. Autres maladies aiguës chroniques ou actives qui, selon le critère du chercheur, étaient un critère d'exclusion.
  5. Antécédents d'avoir reçu des vaccins atténués ou vivants dans les 30 jours précédant l'inclusion dans l'étude.
  6. Toute cause d'immunosuppression.
  7. Rétinoblastome trilatéral.
  8. Propagation extraoculaire.
  9. - Antécédents d'avoir reçu un traitement pour le rétinoblastome avec chimiothérapie ou radiothérapie par tout moyen dans les 30 jours précédant l'inclusion dans l'étude.
  10. Les patients qui ne peuvent pas terminer les procédures d'étude pour des raisons psychologiques ou sociales.
  11. Grossesse. Les patientes ayant un potentiel de procréation doivent accepter de subir un test de grossesse sanguin ou urinaire et le résultat doit être négatif pour participer à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Augmentation de la dose de VCN-01
Dose inférieure : 2E+9 particules virales/œil Dose moyenne : 2E+10 particules virales/œil Dose élevée : 2E+11 particules virales/œil
Génétique: VCN-01
VCN-01 injection intravitréenne

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 180 jours
La sécurité et la tolérabilité de deux injections intravitréennes de VCN-01 seront déterminées avec escalade de dose jusqu'à ce que la dose maximale tolérée (MTD) soit établie sur la base de l'évaluation des événements indésirables et de l'observation de toute toxicité limitant la dose (TLD).
180 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Réponse tumorale
Délai: 28 jours
Taux de réponse tumorale (ORR) au VCN-01 à 28 jours après l'administration.
28 jours
VCN-01
Délai: 180 jours
Présence du virus dans les échantillons sanguins, l'humeur aqueuse, la surface oculaire et les écouvillons nasaux, et sa différence entre les particules virales avant et après le traitement pour évaluer le profil d'excrétion du CNV-01.
180 jours
Réponse immunitaire
Délai: 180 jours
La présence d'anticorps neutralisants dans les échantillons de sang chez les patients de l'étude pour évaluer la réponse immunitaire.
180 jours

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Histopathologie des yeux énucléés après traitement avec VCN-01
Délai: 180 jours
Présence de VCN-01 dans des échantillons d'humeur vitrée d'yeux énucléés
180 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Fundació Sant Joan de Déu

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Jaume Catalá Mora, Dr, Hospital Sant Joan de Déu

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
6 septembre 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
14 juin 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
14 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
17 août 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
14 septembre 2017

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
15 septembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
27 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
26 août 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • FSJD-RTB-2015

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données individuelles anonymisées des participants seront partagées avec les Autorités à la fin du plan de développement clinique par le CTD (Document Technique Commun). Les résultats seront publiés dans une publication scientifique

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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