Ocena bezpieczeństwa i aktywności adenowirusa onkolitycznego VCN-01 u pacjentów z opornym na leczenie siatkówczakiem (RTB)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z siatkówczakiem z mutacją somatyczną genu RB1 i aktywnym guzem w jednym oku lub mutacją germinalną RB1 z aktywnym guzem/ami w oku i drugim oku bez zmian, z wyłuszczonym jądrem lub bez aktywności guza. W obu przypadkach nawracających lub opornych na chemioterapię lub radioterapię ogólnoustrojową, dotętniczą lub doszklistkową, zgodnie z dostępnością w ośrodku skierowania, u którego wyłuszczenie jest jedynym zabiegiem zalecanym w opinii zespołu medycznego leczącego przypadek w źródłowa witryna odsyłająca.
2. Prawidłowa czynność nerek: kreatynina w surowicy: <45 μmol/l (0-2 lata); <57μmol/L (3-6 lat); <60μmol/l (7-10 lat); <80μmol/l (11-13 lat).
3. Prawidłowa czynność wątroby: ALT w surowicy: <0,52μkat/L (od 9 miesięcy do 12 lat); AST w surowicy: 61-80 g/L (8 miesięcy - 5 lat); 63-83 g/l (5-9 lat); 63-82 g/l (9-12 lat).
4. Odpowiednia rezerwa szpikowa przejawiająca się bezwzględną liczbą neutrofili > 1000/mm3, płytkami krwi > 100 000/mm3 i hemoglobiną > 8 g/dl, bez wsparcia transfuzyjnego lub cytokinowego przynajmniej na miesiąc przed włączeniem do badania.
5. Wiek powyżej jednego roku i mniej niż 12 lat w momencie włączenia do badania.
6. Podpisany formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecność czynników wymagających natychmiastowego wyłuszczenia chorego oka, takich jak jaskra, rubeosis tęczówki, zajęcie komory przedniej oka.
2. Choroby współistniejące: niekontrolowana padaczka z leczeniem przeciwdrgawkowym, choroba serca niewyrównana leczeniem.
3. Aktywne infekcje.
4. Inne przewlekłe lub aktywne ostre choroby, które według kryterium badacza stanowiły kryterium wykluczenia.
5. Historia otrzymywania atenuowanych lub żywych szczepionek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
6. Jakakolwiek przyczyna immunosupresji.
7. Siatkówczak trójstronny.
8. Rozprzestrzenianie pozagałkowe.
9. Historia leczenia siatkówczaka za pomocą chemioterapii lub radioterapii w jakikolwiek sposób w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
10. Pacjenci, którzy nie mogą ukończyć procedur badawczych z powodów psychologicznych lub społecznych.
11. Ciąża. Pacjentki w wieku rozrodczym powinny wyrazić zgodę na wykonanie testu ciążowego z krwi lub moczu, a wynik testu powinien być negatywny, aby mogły zostać włączone do badania.