Arvioi turvallisuus ja onkoliittinen adenovirus VCN-01 -aktiivisuus potilailla, joilla on refraktaarinen retinoblastooma (RTB)

Sisällyttämiskriteerit:

1. Potilaat, joilla on retinoblastooma, jossa on geenin RB1 somaattinen mutaatio ja aktiivinen kasvain yhdessä silmässä, tai RB1:n itumutaatio, jossa on aktiivinen kasvain/kasvaimet silmässä ja vastapuolen silmä, joka ei ole vahingoittunut, enukleoitunut tai ilman kasvainaktiivisuutta. Molemmissa tapauksissa relapsoitunut tai refraktaarinen systeemisen, valtimonsisäisen tai lasiaisensisäisen kemoterapian tai sädehoidon kanssa lähetepaikan saatavuuden mukaan, jolle enukleaatio on ainoa suositeltava hoito tapausta hoitavan lääkäriryhmän lausunnon perusteella. alkuperäinen viittaussivusto.
2. Normaali munuaisten toiminta: seerumin kreatiniini: <45 μmol/L (0-2 vuotta); <57 μmol/L (3-6 vuotta); <60 μmol/L (7-10 vuotta); <80μmol/L (11-13 vuotta).
3. Normaali Maksan toiminta: seerumin ALT: <0,52 μkat/L (9 kuukautta -12 vuotta); seerumin AST: 61-80 g/l (8 kuukautta - 5 vuotta); 63-83 g/l (5-9 vuotta); 63-82 g/l (9-12 vuotta).
4. Riittävä luuydinreservi, joka ilmenee absoluuttisena neutrofiilimääränä> 1000/mm3, verihiutaleina> 100 000/mm3 ja hemoglobiinina> 8 g/dl, ilman verensiirtoa tai sytokiinitukea vähintään kuukautta ennen tutkimukseen osallistumista.
5. Ikä yli vuoden ja alle 12 vuotta tutkimukseen mukaan ottaessa.
6. Tietoinen suostumuslomake allekirjoitettu.

Poissulkemiskriteerit:

1. Sellaisten tekijöiden läsnäolo, jotka vaativat välitöntä sairaan silmän enukleaatiota, kuten glaukooma, rubeoosi iridis, etukammion osallistuminen.
2. Liitännäissairaudet: Hallitsematon epilepsia antikonvulsiivisella hoidolla, sydänsairaus, jota hoito ei kompensoi.
3. Aktiiviset infektiot.
4. Muut krooniset tai aktiiviset akuutit sairaudet, jotka tutkijan kriteerinä olivat poissulkemiskriteerinä.
5. Aiempi heikennettyjen tai elävien rokotteiden saaminen 30 päivän aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä.
6. Mikä tahansa syy immunosuppressioon.
7. Kolmipuolinen retinoblastooma.
8. Ulkoinen leviäminen.
9. Retinoblastooman hoito kemoterapialla tai sädehoidolla millä tahansa tavalla 30 päivän aikana ennen tutkimukseen sisällyttämistä.
10. Potilaat, jotka eivät voi suorittaa tutkimusta psykologisista tai sosiaalisista syistä.
11. Raskaus. Naispotilaiden, joilla on lisääntymispotentiaalia, tulee suostua verestä tai virtsasta tehtävään raskaustestiin ja tuloksen tulee olla negatiivinen päästäkseen tutkimukseen.