Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

L'essai REC-994 sur la malformation caverneuse cérébrale symptomatique (SYCAMORE)

18 juin 2026 mis à jour par: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du REC-994 dans le traitement des malformations caverneuses cérébrales symptomatiques

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à étudier l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du REC-994 (200 mg et 400 mg) par rapport à un placebo chez des sujets présentant une malformation caverneuse cérébrale (CCM) symptomatique.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Partie 1: Les participants recevront un traitement sur une période de 12 mois. Partie 2: Extension à long terme en option (LTE) pour les participants terminant la partie 1 et qui sont admissibles à un traitement prolongé avec Rec-994.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
62

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, États-Unis, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • EMORY
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, États-Unis, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. 18 ans ou plus avec des lésions CCM anatomiques démontrées par IRM cérébrale
  2. Avoir un CCM symptomatique
  3. Avoir fourni un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude
  4. N'ont PAS participé à un essai clinique utilisant un agent expérimental dans les 28 jours ou dans les 6 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue) avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  1. Symptômes considérés par l'investigateur de l'étude comme étant causés exclusivement par des lésions neuronales irréversibles d'un accident vasculaire cérébral antérieur ou d'une instrumentation neurochirurgicale
  2. Antécédents d'irradiation crânienne ou de traitement chirurgical/radiochirurgical de la lésion CCM symptomatique primaire
  3. Enceinte ou allaitante
  4. Ne pas pouvoir ou ne pas vouloir participer aux évaluations IRM (p. ex., claustrophobie, implant métallique ou stimulateur cardiaque implanté)
  5. Dysfonctionnement hépatique ou maladie hépatique active telle que définie par des transaminases sériques de base> 2x la limite supérieure de la normale (LSN)
  6. Avoir une fonction rénale sévèrement altérée (eGFR <60ml/min) ou une maladie rénale active
  7. Avoir déjà reçu un diagnostic de troubles des muscles squelettiques (myopathie) de toute cause ou avoir un taux de base de créatine kinase> 5x LSN
  8. Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie dans l'année précédant le dépistage
  9. Anomalie de laboratoire cliniquement significative
  10. Avoir eu une hémorragie intracérébrale dans les 3 mois suivant le dépistage ou toute chirurgie cérébrale dans les 6 mois suivant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Comparateur actif: REC-994 200mg
REC-994 200 mg po une fois par jour (QD) (1 comprimé REC-994 de 200 mg, 1 comprimé placebo correspondant)
Médicament: Placebo
Comprimés placebos
Médicament: REC-994
REC-994 Comprimés de 200 mg
Comparateur actif: REC-994 400mg
REC-994 400 mg po QD (2 comprimés REC-994 de 200 mg)
Médicament: REC-994
REC-994 Comprimés de 200 mg
Comparateur placebo: Placebo
Matching Placebo po QD (2 comprimés placebo correspondants)
Médicament: Placebo
Comprimés placebos

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Changement dans les résultats signalés par le patient (indice cérébral de santé de malformation caverneux)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement dans les résultats des patients (échelle de Rankin modifiée)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement chez le patient signalé des résultats (score des symptômes)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement des symptômes associés à la maladie (nombre d'événements hémorragiques cérébraux confirmés par l'IRM)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Concentrations plasmatiques de Rec-994
Délai: Jusqu'à 12 mois
Jusqu'à 12 mois

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Changement des symptômes associés à la maladie (taille et nombre de lésions sur IRM)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Recursion Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
17 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
8 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
8 octobre 2021

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
20 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
23 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
18 juin 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • REC-994-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres