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L'essai REC-994 sur la malformation caverneuse cérébrale symptomatique (SYCAMORE)

1 août 2025 mis à jour par: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Un essai clinique de phase 2 randomisé, en double aveugle et contrôlé par placebo pour évaluer l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du REC-994 dans le traitement des malformations caverneuses cérébrales symptomatiques

Il s'agit d'une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à étudier l'innocuité, l'efficacité et la pharmacocinétique du REC-994 (200 mg et 400 mg) par rapport à un placebo chez des sujets présentant une malformation caverneuse cérébrale (CCM) symptomatique.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Partie 1: Les participants recevront un traitement sur une période de 12 mois. Partie 2: Extension à long terme en option (LTE) pour les participants terminant la partie 1 et qui sont admissibles à un traitement prolongé avec Rec-994.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

62

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, États-Unis, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, États-Unis, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22908
        • University of Virginia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. 18 ans ou plus avec des lésions CCM anatomiques démontrées par IRM cérébrale
  2. Avoir un CCM symptomatique
  3. Avoir fourni un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude
  4. N'ont PAS participé à un essai clinique utilisant un agent expérimental dans les 28 jours ou dans les 6 demi-vies du médicament expérimental (selon la plus longue) avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  1. Symptômes considérés par l'investigateur de l'étude comme étant causés exclusivement par des lésions neuronales irréversibles d'un accident vasculaire cérébral antérieur ou d'une instrumentation neurochirurgicale
  2. Antécédents d'irradiation crânienne ou de traitement chirurgical/radiochirurgical de la lésion CCM symptomatique primaire
  3. Enceinte ou allaitante
  4. Ne pas pouvoir ou ne pas vouloir participer aux évaluations IRM (p. ex., claustrophobie, implant métallique ou stimulateur cardiaque implanté)
  5. Dysfonctionnement hépatique ou maladie hépatique active telle que définie par des transaminases sériques de base> 2x la limite supérieure de la normale (LSN)
  6. Avoir une fonction rénale sévèrement altérée (eGFR <60ml/min) ou une maladie rénale active
  7. Avoir déjà reçu un diagnostic de troubles des muscles squelettiques (myopathie) de toute cause ou avoir un taux de base de créatine kinase> 5x LSN
  8. Antécédents d'alcoolisme ou de toxicomanie dans l'année précédant le dépistage
  9. Anomalie de laboratoire cliniquement significative
  10. Avoir eu une hémorragie intracérébrale dans les 3 mois suivant le dépistage ou toute chirurgie cérébrale dans les 6 mois suivant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: REC-994 200mg
REC-994 200 mg po une fois par jour (QD) (1 comprimé REC-994 de 200 mg, 1 comprimé placebo correspondant)
Médicament: Placebo
Comprimés placebos
Médicament: REC-994
REC-994 Comprimés de 200 mg
Comparateur actif: REC-994 400mg
REC-994 400 mg po QD (2 comprimés REC-994 de 200 mg)
Médicament: REC-994
REC-994 Comprimés de 200 mg
Comparateur placebo: Placebo
Matching Placebo po QD (2 comprimés placebo correspondants)
Médicament: Placebo
Comprimés placebos

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement dans les résultats signalés par le patient (indice cérébral de santé de malformation caverneux)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement dans les résultats des patients (échelle de Rankin modifiée)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement chez le patient signalé des résultats (score des symptômes)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement des symptômes associés à la maladie (nombre d'événements hémorragiques cérébraux confirmés par l'IRM)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Concentrations plasmatiques de Rec-994
Délai: Jusqu'à 12 mois
Jusqu'à 12 mois

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Changement des symptômes associés à la maladie (taille et nombre de lésions sur IRM)
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Recursion Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 octobre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2021

Première publication (Réel)

20 octobre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 août 2025

Dernière vérification

1 juillet 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • REC-994-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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