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El ensayo de malformación cavernosa cerebral sintomática de REC-994 (SYCAMORE)

18 de junio de 2026 actualizado por: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Ensayo clínico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de REC-994 en el tratamiento de la malformación cavernosa cerebral sintomática

Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la seguridad, la eficacia y la farmacocinética de REC-994 (200 mg y 400 mg) en comparación con el placebo en sujetos con malformación cavernosa cerebral (MCC) sintomática.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Parte 1: Los participantes recibirán tratamiento durante un período de 12 meses. Parte 2: Extensión opcional a largo plazo (LTE) para los participantes que completan la Parte 1 y que son elegibles para el tratamiento extendido con REC-994.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
62

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Estados Unidos, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • EMORY
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Estados Unidos, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22908
        • University of Virginia

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. 18 años de edad o más con lesiones anatómicas de CCM demostradas por resonancia magnética cerebral
  2. Tiene CCM sintomático
  3. Haber dado su consentimiento informado por escrito para participar en el estudio
  4. NO haber participado en un ensayo clínico utilizando un agente en investigación dentro de los 28 días o dentro de las 6 vidas medias del fármaco en investigación (lo que sea más largo) antes de la Selección

Criterio de exclusión:

  1. Síntomas considerados por el investigador del estudio como causados ​​exclusivamente por daño neuronal irreversible por accidente cerebrovascular previo o instrumentación neuroquirúrgica
  2. Antecedentes de irradiación craneal o tratamiento quirúrgico/radioquirúrgico de la lesión primaria sintomática de CCM
  3. embarazada o amamantando
  4. No poder o no querer participar en evaluaciones de resonancia magnética (por ejemplo, claustrofobia, implante de metal o marcapasos cardíaco implantado)
  5. Disfunción hepática o enfermedad hepática activa definida por transaminasas séricas basales >2 veces el límite superior de lo normal (LSN)
  6. Tiene insuficiencia renal grave (eGFR <60 ml/min) o enfermedad renal activa
  7. Haber tenido un diagnóstico previo de trastornos del músculo esquelético (miopatía) de cualquier causa o tener un nivel basal de creatina quinasa> 5x ULN
  8. Historial de abuso de alcohol o sustancias dentro de 1 año antes de la selección
  9. Anomalía de laboratorio clínicamente significativa
  10. Ha tenido una hemorragia intracerebral dentro de los 3 meses posteriores a la selección o cualquier cirugía cerebral dentro de los 6 meses posteriores a la selección

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Comparador activo: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg po una vez al día (QD) (1 tableta de 200 mg de REC-994, 1 tableta de placebo correspondiente)
Droga: Placebo
Tabletas de placebo
Droga: REC-994
REC-994 tabletas de 200 mg
Comparador activo: REC-994 400 mg
REC-994 400 mg po QD (2 tabletas de 200 mg REC-994)
Droga: REC-994
REC-994 tabletas de 200 mg
Comparador de placebos: Placebo
Matchbo po QD (2 comprimidos de placebo coincidentes)
Droga: Placebo
Tabletas de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de los eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los resultados informados del paciente (índice de salud de malformación cavernosa cerebral)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en los resultados informados del paciente (escala modificada de Rankin)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en los resultados informados del paciente (puntuación de síntoma)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en los síntomas asociados a la enfermedad (número de eventos hemorrágicos cerebrales confirmados por resonancia magnética)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Concentraciones plasmáticas de REC-994
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
Hasta 12 meses

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en los síntomas asociados a la enfermedad (tamaño y número de lesiones en la resonancia magnética)
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Recursion Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
17 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
30 de junio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
30 de junio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
8 de octubre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
8 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
23 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
18 de junio de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • REC-994-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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