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La prova di malformazione cavernosa cerebrale sintomatica di REC-994 (SYCAMORE)

1 agosto 2025 aggiornato da: Recursion Pharmaceuticals Inc.

Uno studio clinico di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di REC-994 nel trattamento della malformazione cavernosa cerebrale sintomatica

Questo è uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare la sicurezza, l'efficacia e la farmacocinetica di REC-994 (200 mg e 400 mg) rispetto al placebo in soggetti con malformazione cavernosa cerebrale (CCM) sintomatica.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Parte 1: i partecipanti riceveranno cure per un periodo di 12 mesi. Parte 2: estensione a lungo termine opzionale (LTE) per i partecipanti che completano la parte 1 e che hanno diritto a un trattamento esteso con REC-994.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
62

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85004
        • Xenoscience Inc
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207-8202
        • Lyerly Neurosurgery
      • Port Saint Lucie, Florida, Stati Uniti, 34987
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory
    • New Jersey
      • Ridgewood, New Jersey, Stati Uniti, 07450
        • Valley Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10027
        • Columbia University Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Thomas Jefferson University
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15260
        • University of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-8855
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. 18 anni di età o più con lesioni anatomiche CCM dimostrate dalla risonanza magnetica cerebrale
  2. Avere CCM sintomatico
  3. Avere fornito il consenso informato scritto per partecipare allo studio
  4. NON aver partecipato a uno studio clinico utilizzando un agente sperimentale entro 28 giorni o entro 6 emivite del farmaco sperimentale (qualunque sia il più lungo) prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. Sintomi ritenuti dallo sperimentatore dello studio causati esclusivamente da danno neuronale irreversibile da precedente ictus o strumentazione neurochirurgica
  2. Storia di irradiazione cranica o trattamento chirurgico/radiochirurgico della lesione CCM primaria sintomatica
  3. Incinta o allattamento
  4. Non essere in grado o non voler partecipare alle valutazioni MRI (p. es., claustrofobia, impianto metallico o pacemaker cardiaco impiantato)
  5. Disfunzione epatica o malattia epatica attiva come definita dalle transaminasi sieriche al basale > 2 volte il limite superiore della norma (ULN)
  6. Avere una funzione renale gravemente compromessa (eGFR <60 ml/min) o una malattia renale attiva
  7. Hanno avuto una precedente diagnosi di disturbi muscolo scheletrici (miopatia) di qualsiasi causa o hanno un livello basale di creatina chinasi > 5x ULN
  8. Storia di abuso di alcol o sostanze entro 1 anno prima dello screening
  9. Anomalia di laboratorio clinicamente significativa
  10. Hanno avuto un'emorragia intracerebrale entro 3 mesi dallo screening o qualsiasi intervento chirurgico al cervello entro 6 mesi dallo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: REC-994 200 mg
REC-994 200 mg PO una volta al giorno (QD) (1 compressa REC-994 da 200 mg, 1 compressa placebo corrispondente)
Droga: Placebo
Compresse placebo
Droga: REC-994
REC-994 compresse da 200 mg
Comparatore attivo: REC-994 400mg
REC-994 400 mg PO QD (2 compresse REC-994 da 200 mg)
Droga: REC-994
REC-994 compresse da 200 mg
Comparatore placebo: Placebo
Placebo corrispondente PO QD (2 compresse placebo corrispondenti)
Droga: Placebo
Compresse placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Modifica dei risultati segnalati dal paziente (indice di salute cavernoso cerebrale)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Modifica dei risultati segnalati dal paziente (scala Rankin modificata)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Cambiamento dei risultati segnalati dal paziente (punteggio di sintomi)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Cambiamento nei sintomi associati alla malattia (numero di eventi emorragici cerebrali confermati dalla risonanza magnetica)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Concentrazioni plasmatiche di REC-994
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Fino a 12 mesi

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento dei sintomi associati alla malattia (dimensione e numero di lesioni in risonanza magnetica)
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Recursion Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
8 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
8 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 agosto 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • REC-994-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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