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Vésicules extracellulaires comme biomarqueurs potentiels et cible thérapeutique dans la maladie de Gaucher

3 avril 2026 mis à jour par: University of Minnesota
Il s'agit d'une étude observationnelle destinée à générer des données préliminaires pour comprendre comment le dysfonctionnement lysosomal peut affecter la biogenèse des vésicules extracellulaires, son contenu et sa fonction. L'objectif principal du projet proposé est de déchiffrer comment la biogenèse des vésicules extracellulaires (VE) et son rôle dans la communication intercellulaire peuvent être altérés en raison de défauts de la fonction lysosomale. Collectivement, ces défauts de la biogenèse et de la fonction des VE peuvent contribuer à la neuroinflammation observée dans les maladies de surcharge lysosomale. Étant donné que les véhicules électriques peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique, leur caractérisation peut être utile pour identifier de nouveaux biomarqueurs. En présence d'une mutation GBA1, la diminution de l'activité de la GCase réduira la fonction globale des lysosomes et augmentera la sécrétion d'EV. De plus, il y aura des différences dans la taille de l'EV, sa cargaison comprenant des lipides, de l'ARN et des protéines et leurs agrégats. Par rapport aux témoins sains, les véhicules électriques isolés de patients atteints de la maladie de Gaucher (GD) et de porteurs de GBA1 sont supposés présenter des différences significatives en termes de caractéristiques et de contenu, ce qui peut contribuer à notre compréhension du lien entre les lysosomes et les maladies neurologiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Observationnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.
  • Nom: Reena Kartha, PhD, MS
  • Numéro de téléphone: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Marcia Terluk, PhD
  • Numéro de téléphone: 612-625-7972
  • E-mail: mrterluk@umn.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
          • Reena Kartha, PhD, MS
          • Numéro de téléphone: 612-626-2436
          • E-mail: rvkartha@umn.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

patients atteints de MG (n = 10 non traités), porteurs obligatoires (n = 10) et volontaires sains (fréquence appariée pour l'âge et le sexe ; n = 10) pour cette étude. Dans la prochaine phase de ce projet, nous examinerons l'effet du traitement GD sur les caractéristiques EV en nous concentrant sur les patients qui sont actuellement traités et en comparant diverses thérapies et en les corrélant avec des biomarqueurs établis.

La description

Critère d'intégration:

  • Âge entre 18 et 80 ans
  • Réservé aux participants non traités, porteurs obligatoires et témoins sains.
  • Les participants atteints de MG doivent avoir un diagnostic de MG confirmé, une mutation confirmée pour les porteurs et des témoins sains confirmés comme n'ayant pas de mutation GBA1 par séquençage du gène.

Critère d'exclusion:

  • Exclure les participants qui ont une hémopathie maligne ou d'autres conditions comorbides non contrôlées.
  • Exclure les participants qui suivent actuellement une thérapie pour leur DG
  • Exclure les participants qui ont une hémopathie maligne ou d'autres conditions comorbides non contrôlées.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte

Groupe / Cohorte

Groupe ou sous-groupe de participants à une étude observationnelle dont les résultats biomédicaux ou sanitaires sont évalués.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
volontaires sains
Autre: aucune intervention
pas d'intervention, il s'agit d'une étude observationnelle
patients atteints de MG
Autre: aucune intervention
pas d'intervention, il s'agit d'une étude observationnelle
obliger les transporteurs
Autre: aucune intervention
pas d'intervention, il s'agit d'une étude observationnelle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Quantité de VE
Délai: ligne de base
Examinez les quantités d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
ligne de base
Quantité de VE
Délai: 3 mois
Examinez les quantités d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
3 mois
Taille des véhicules électriques
Délai: ligne de base
Examinez les tailles d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
ligne de base
Taille des véhicules électriques
Délai: 3 mois
Examinez les tailles d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
3 mois
Contenu des véhicules électriques
Délai: ligne de base
Examinez le contenu des vésicules isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
ligne de base
Contenu des véhicules électriques
Délai: 3 mois
Examinez le contenu des vésicules isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
University of Minnesota

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Chercheur principal: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Chercheur principal: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
14 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
31 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
31 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 avril 2023

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
6 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
6 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
3 avril 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • EV

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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