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Vésicules extracellulaires comme biomarqueurs potentiels et cible thérapeutique dans la maladie de Gaucher

23 avril 2024 mis à jour par: University of Minnesota
Il s'agit d'une étude observationnelle destinée à générer des données préliminaires pour comprendre comment le dysfonctionnement lysosomal peut affecter la biogenèse des vésicules extracellulaires, son contenu et sa fonction. L'objectif principal du projet proposé est de déchiffrer comment la biogenèse des vésicules extracellulaires (VE) et son rôle dans la communication intercellulaire peuvent être altérés en raison de défauts de la fonction lysosomale. Collectivement, ces défauts de la biogenèse et de la fonction des VE peuvent contribuer à la neuroinflammation observée dans les maladies de surcharge lysosomale. Étant donné que les véhicules électriques peuvent traverser la barrière hémato-encéphalique, leur caractérisation peut être utile pour identifier de nouveaux biomarqueurs. En présence d'une mutation GBA1, la diminution de l'activité de la GCase réduira la fonction globale des lysosomes et augmentera la sécrétion d'EV. De plus, il y aura des différences dans la taille de l'EV, sa cargaison comprenant des lipides, de l'ARN et des protéines et leurs agrégats. Par rapport aux témoins sains, les véhicules électriques isolés de patients atteints de la maladie de Gaucher (GD) et de porteurs de GBA1 sont supposés présenter des différences significatives en termes de caractéristiques et de contenu, ce qui peut contribuer à notre compréhension du lien entre les lysosomes et les maladies neurologiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

30

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Reena Kartha, PhD, MS
  • Numéro de téléphone: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Marcia Terluk, PhD
  • Numéro de téléphone: 612-625-7972
  • E-mail: mrterluk@umn.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
        • Recrutement
        • University of Minnesota
        • Contact:
          • Reena Kartha, PhD, MS
          • Numéro de téléphone: 612-626-2436
          • E-mail: rvkartha@umn.edu

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

N/A

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

patients atteints de MG (n = 10 non traités), porteurs obligatoires (n = 10) et volontaires sains (fréquence appariée pour l'âge et le sexe ; n = 10) pour cette étude. Dans la prochaine phase de ce projet, nous examinerons l'effet du traitement GD sur les caractéristiques EV en nous concentrant sur les patients qui sont actuellement traités et en comparant diverses thérapies et en les corrélant avec des biomarqueurs établis.

La description

Critère d'intégration:

  • Âge entre 18 et 80 ans
  • Réservé aux participants non traités, porteurs obligatoires et témoins sains.
  • Les participants atteints de MG doivent avoir un diagnostic de MG confirmé, une mutation confirmée pour les porteurs et des témoins sains confirmés comme n'ayant pas de mutation GBA1 par séquençage du gène.

Critère d'exclusion:

  • Exclure les participants qui ont une hémopathie maligne ou d'autres conditions comorbides non contrôlées.
  • Exclure les participants qui suivent actuellement une thérapie pour leur DG
  • Exclure les participants qui ont une hémopathie maligne ou d'autres conditions comorbides non contrôlées.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
volontaires sains
Autre: aucune intervention
pas d'intervention, il s'agit d'une étude observationnelle
patients atteints de MG
Autre: aucune intervention
pas d'intervention, il s'agit d'une étude observationnelle
obliger les transporteurs
Autre: aucune intervention
pas d'intervention, il s'agit d'une étude observationnelle

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Quantité de VE
Délai: ligne de base
Examinez les quantités d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
ligne de base
Quantité de VE
Délai: 3 mois
Examinez les quantités d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
3 mois
Taille des véhicules électriques
Délai: ligne de base
Examinez les tailles d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
ligne de base
Taille des véhicules électriques
Délai: 3 mois
Examinez les tailles d'EV isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
3 mois
Contenu des véhicules électriques
Délai: ligne de base
Examinez le contenu des vésicules isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
ligne de base
Contenu des véhicules électriques
Délai: 3 mois
Examinez le contenu des vésicules isolées à partir d'échantillons de plasma prélevés sur des patients atteints de GD et de porteurs et comparez-les à des individus en bonne santé.
3 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Minnesota

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Chercheur principal: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 avril 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mars 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 avril 2023

Première publication (Réel)

6 mai 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

23 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EV

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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