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Vesículas Extracelulares como Potenciais Biomarcadores e Alvo Terapêutico na Doença de Gaucher

3 de abril de 2026 atualizado por: University of Minnesota
Este é um estudo observacional destinado a gerar dados preliminares para entender como a disfunção lisossômica pode afetar a biogênese de vesículas extracelulares, seu conteúdo e função. O objetivo principal do projeto proposto é decifrar como a biogênese da vesícula extracelular (EV) e seu papel na comunicação intercelular podem ser prejudicados como consequência de defeitos na função lisossômica. Coletivamente, esses defeitos na biogênese e função de EV podem contribuir para a neuroinflamação observada em doenças de armazenamento lisossômico. Como os EVs podem atravessar a barreira hematoencefálica, sua caracterização pode ser valiosa na identificação de novos biomarcadores. Na presença de uma mutação de GBA1, a diminuição da atividade da GCase diminuirá a função geral do lisossomo e aumentará a secreção de EVs. Além disso, haverá diferenças no tamanho de EV, sua carga incluindo lipídios, RNA e proteínas e seus agregados. Em comparação com controles saudáveis, EVs isolados de pacientes com doença de Gaucher (DG) e portadores de GBA1 têm a hipótese de mostrar diferenças significativas em termos de características e conteúdo, o que pode contribuir para nossa compreensão da ligação entre lisossomos e doença neurológica.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.
  • Nome: Reena Kartha, PhD, MS
  • Número de telefone: 612-626-2436
  • E-mail: rvkartha@umn.edu

Estude backup de contato

  • Nome: Marcia Terluk, PhD
  • Número de telefone: 612-625-7972
  • E-mail: mrterluk@umn.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Recrutamento
        • University of Minnesota
        • Contato:
          • Reena Kartha, PhD, MS
          • Número de telefone: 612-626-2436
          • E-mail: rvkartha@umn.edu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

pacientes com DG (n=10 não tratados), portadores obrigatórios (n=10) e voluntários saudáveis ​​(frequência pareada por idade e sexo; n=10) para este estudo. Na próxima fase deste projeto, examinaremos o efeito do tratamento de DG nas características de EV, concentrando-nos em pacientes que estão sendo tratados atualmente, comparando várias terapias e correlacionando-as com biomarcadores estabelecidos.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade entre 18-80 anos
  • Restrito a participantes não tratados, portadores obrigatórios e controles saudáveis.
  • Os participantes com DG devem ter diagnóstico confirmado de DG, mutação confirmada para portadores e controles saudáveis ​​confirmados para não ter mutação GBA1 por sequenciamento de genes.

Critério de exclusão:

  • Excluir participantes que tenham qualquer malignidade hematológica ou outras comorbidades não controladas.
  • Excluir participantes que estão atualmente em terapia para seu DG
  • Excluir participantes que tenham qualquer malignidade hematológica ou outras comorbidades não controladas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte

Grupo / Coorte

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo observacional que é avaliado quanto a resultados biomédicos ou de saúde.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
voluntários saudáveis
Outro: nenhuma intervenção
sem intervenção, este é um estudo observacional
pacientes com DG
Outro: nenhuma intervenção
sem intervenção, este é um estudo observacional
transportadoras obrigatórias
Outro: nenhuma intervenção
sem intervenção, este é um estudo observacional

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quantidade de EVs
Prazo: linha de base
Examine as quantidades de EV isoladas de amostras de plasma coletadas de pacientes com DG e portadores e compare com indivíduos saudáveis.
linha de base
Quantidade de EVs
Prazo: 3 meses
Examine as quantidades de EV isoladas de amostras de plasma coletadas de pacientes com DG e portadores e compare com indivíduos saudáveis.
3 meses
Tamanho dos EVs
Prazo: linha de base
Examine os tamanhos de EV isolados de amostras de plasma coletadas de pacientes com DG e portadores e compare com indivíduos saudáveis.
linha de base
Tamanho dos EVs
Prazo: 3 meses
Examine os tamanhos de EV isolados de amostras de plasma coletadas de pacientes com DG e portadores e compare com indivíduos saudáveis.
3 meses
Conteúdo de EVs
Prazo: linha de base
Examine o conteúdo de vesículas isoladas de amostras de plasma coletadas de pacientes com DG e portadores e compare com indivíduos saudáveis.
linha de base
Conteúdo de EVs
Prazo: 3 meses
Examine o conteúdo de vesículas isoladas de amostras de plasma coletadas de pacientes com DG e portadores e compare com indivíduos saudáveis.
3 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Minnesota

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Reena Kartha, PhD, MS, University of Minnesota
  • Investigador principal: Subbaya Subramanian, PhD, MS, University of Minnesota

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
14 de agosto de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
31 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
24 de abril de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
6 de maio de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
3 de abril de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • EV

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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