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Étude de phase 2 évaluant l'apitegromab pour le traitement de la FSHD

1 septembre 2026 mis à jour par: Scholar Rock, Inc.

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, de 52 semaines évaluant l'efficacité et la sécurité de l'apitegromab chez des participants atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FORGE)

Une étude randomisée de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'apitegromab en monothérapie chez les participants atteints de FSHD

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Recrutement

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

Cette étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique est conçue pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'apitegromab chez les participants atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Estimé)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
60

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Recrutement
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Participants hommes ou femmes, âgés de 18 à 60 ans au moment du consentement éclairé.
  2. Diagnostic génétique de FSHD de type 1 ou FSHD de type 2, confirmé par la documentation appropriée d'un laboratoire accrédité.
  3. Score de sévérité clinique de 1,5 à 3,0 (score de Ricci ; échelle de 0 à 5), inclus, au moment du dépistage.
  4. Temps de base au test de marche/course de 10 mètres ≤ 5 secondes.

Critères d'exclusion :

  1. Antécédents de réaction d'hypersensibilité à un mAb ou à une protéine recombinante portant un domaine Fc (par exemple, une protéine de fusion récepteur-soluble-Fc), à l'apitegromab, ou aux excipients de l'apitegromab.
  2. Traitement avec d'autres médicaments expérimentaux dans un essai clinique dans les 3 mois ou les 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant le dépistage.
  3. Traitement antérieur avec l'apitegromab, ou avec d'autres thérapies anti-myostatine, y compris les antagonistes des récepteurs de l'activine.
  4. Utilisation actuelle ou antérieure de stéroïdes anabolisants, d'hormones de croissance, d'agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon ou d'autres substances aux effets connus sur les muscles.
  5. Utilisation de thérapies avec des effets potentiellement significatifs sur les muscles (par exemple, androgènes, facteur de croissance analogue à l'insuline, hormone de croissance, bêta-agoniste systémique, toxine botulique, ou relaxants musculaires ou suppléments améliorant la masse musculaire) ou avec des effets potentiellement significatifs sur la neuromusculaire (par exemple, inhibiteurs de l'acétylcholinestérase) dans les 60 jours précédant le dépistage.
  6. Utilisation de corticostéroïdes systémiques dans les 60 jours précédant le dépistage. Les stéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés.
  7. Enceinte ou allaitante.
  8. Contre-indications à l'IRM pouvant inclure, sans s'y limiter, certains dispositifs électroniques implantés, implants cochléaires, corps étrangers métalliques, clips vasculaires et implants métalliques ; ou claustrophobie, allergies aux agents de contraste, incapacité à rester immobile, ou dispositifs médicaux externes qui ne peuvent être retirés.

Antécédents d'alcoolisme ou de consommation de drogues illicites (drogues illégales et non prescrites).

Prise de médicaments entravant la coagulation ou l'agrégation plaquettaire ou antécédents ou trouble de la coagulation actif.

Toute affection aiguë ou comorbide interférant avec le bien-être du participant dans les 7 jours précédant le dépistage, y compris une infection systémique active, la nécessité d'un traitement aigu ou une observation en hospitalisation pour quelque raison que ce soit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Apitegromab
10 mg/kg IV
Médicament: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation. Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Autres noms:
  • SRK-015
Comparateur placebo: Placebo
Placebo IV
Médicament: Placebo
Le placebo est administré toutes les 4 semaines par perfusion intraveineuse (IV) et ne contient pas le principe actif.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base du volume total de muscle maigre (LMV) mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) corporelle totale à la semaine 52
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer plus avant l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 24 semaines
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du volume musculaire lombaire total mesuré par IRM du corps entier à la semaine 24
24 semaines
Évaluer plus avant l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 24 semaines et 52 semaines
Évolution par rapport à la valeur de référence des paramètres musculaires supplémentaires, tels que la fraction de graisse musculaire à la semaine 24 et à la semaine 52
24 semaines et 52 semaines
Évaluer plus avant l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 24 semaines et 52 semaines
Modification par rapport à la valeur initiale de paramètres musculaires supplémentaires, tels que l'infiltration graisseuse musculaire, à la semaine 24 et à la semaine 52
24 semaines et 52 semaines
Évaluer la pharmacocinétique de l’apitégromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Concentrations sériques d'apitegromab
52 semaines
Évaluer la pharmacodynamie de l'apitegromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Concentrations sériques de la myostatine latente totale
52 semaines
Évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'apitegromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament dirigés contre l'apitegromab dans le sérum
52 semaines
Évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'apitegromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
52 semaines

Autres mesures de résultats

Autres mesures de résultats

Pour les essais cliniques, une mesure planifiée décrite dans le protocole qui est utilisée pour déterminer l'effet d'une intervention/d'un traitement sur les participants. Pour les études d'observation, une mesure ou une observation qui est utilisée pour décrire des modèles de maladies ou de traits, ou des associations avec des expositions, des facteurs de risque ou un traitement. Les types de mesures de résultats comprennent la mesure de résultat primaire et la mesure de résultat secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'amélioration(s) au fil du temps de la fonction motrice chez les participants atteints de FSHD recevant l'apitegromab
Délai: 52 semaines
Variation par rapport à la valeur de référence dans le test musculaire quantitatif en kilogramme-force. Un score plus élevé indique une meilleure fonction.
52 semaines
Évaluer l'amélioration(s) de la fonction motrice au fil du temps chez les participants atteints de FSHD recevant de l'apitegromab
Délai: 52 semaines
Changement par rapport au niveau de base de la surface relative évaluée par l'espace de travail accessible.
Un score plus élevé indique une meilleure fonction.
52 semaines
Évaluer l'amélioration(s) de la fonction motrice au fil du temps chez les participants atteints de FSHD recevant l'apitegromab
Délai: 52 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale du score total de la mesure composite des résultats pour la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD-COM) (échelle de 0 à 72 ; un score plus élevé indique une atteinte plus importante)
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Scholar Rock, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
30 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
10 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
24 février 2026

Première publication (Réel)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
27 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
1 septembre 2026

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SRK-015-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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