Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 2-studie ter evaluatie van apitegromab voor de behandeling van FSHD

1 september 2026 bijgewerkt door: Scholar Rock, Inc.

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multicenter, 52-weken studie naar de werkzaamheid en veiligheid van Apitegromab bij deelnemers met facioscapulohumerale spierdystrofie (FORGE)

Een gerandomiseerde fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van apitegromab als monotherapie te evalueren bij deelnemers met FSHD

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Werving

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, multicentrische studie is ontworpen om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van apitegromab te evalueren bij deelnemers met facioscapulohumerale musculaire dystrofie (FSHD)

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
60

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  1. Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 18 tot 60 jaar oud op het moment van geïnformeerde toestemming.
  2. Genetische diagnose van FSHD Type 1 of FSHD Type 2, bevestigd met de juiste documentatie van een geaccrediteerd laboratorium.
  3. Klinische ernstscore van 1,5 tot 3,0 (Ricci-score; bereik 0 tot 5), inclusief, bij screening.
  4. Baseline 10-meter loop/rentest tijd ≤5 seconden.

Uitsluitingscriteria:

  1. Eerdere geschiedenis van een overgevoeligheidsreactie op een mAb of recombinant eiwit met een Fc-domein (bijv. een oplosbare receptor-Fc-fusie-eiwit), apitegromab, of hulpstoffen van apitegromab.
  2. Behandeling met andere onderzoeksgeneesmiddelen in een klinische studie binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, wat langer is, voorafgaand aan screening.
  3. Eerdere behandeling met apitegromab, of met andere anti-myostatine therapieën, inclusief activine-receptorantagonisten.
  4. Huidig of eerder gebruik van anabole steroïden, groeihormonen, glucagon-like peptide-1 receptoragonist of andere stoffen met bekende effecten op spieren.
  5. Gebruik van therapieën met mogelijk significante spierverslappings effecten (bijv. androgenen, insuline-achtige groeifactor, groeihormoon, systemische beta-agonist, botulinumtoxine, of spierverslappers of spierversterkende supplementen) of mogelijk significante neuromusculaire effecten (bijv. acetylcholinesterase-remmers) binnen 60 dagen voorafgaand aan screening.
  6. Gebruik van systemische of corticosteroïden binnen 60 dagen voorafgaand aan screening. Geïnhaleerde of topische steroïden zijn toegestaan.
  7. Zwangere of borstvoeding gevende personen.
  8. Contra-indicaties voor MRI die kunnen omvatten, maar niet beperkt zijn tot, bepaalde geïmplanteerde elektronische apparaten, cochleaire implantaten, metalen vreemde lichamen, vasculaire clips en metalen implantaten; of claustrofobie, contrastmiddelallergieën, onvermogen om stil te liggen, of externe medische apparaten die mogelijk niet verwijderd kunnen worden.

Geschiedenis van alcoholisme of illegaal drugsgebruik (drugs die illegaal zijn en niet zijn voorgeschreven).

Gebruik van medicatie die de stolling of plaatjesaggregatie belemmert of een geschiedenis of actieve stollingsstoornis heeft.

Elke acute of comorbiditeit die het welzijn van de deelnemer verstoort binnen 7 dagen voorafgaand aan screening, inclusief actieve systemische infectie, de behoefte aan acute behandeling, of klinische observatie om welke reden dan ook.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Apitegromab
10 mg/kg IV
Geneesmiddel: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation. Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Andere namen:
  • SRK-015
Placebo-vergelijker: Placebo
Placebo IV
Geneesmiddel: Placebo
Placebo wordt elke 4 weken toegediend via intraveneuze (IV) infusie en bevat niet het actieve ingrediënt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeel de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 52 Weken
Procentuele verandering vanaf baseline in het totale spiervolume (LMV) zoals gemeten door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van het hele lichaam bij week 52
52 Weken

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verder de werkzaamheid van apitegromab beoordelen in vergelijking met een placebo bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 24 weken
Percentage verandering ten opzichte van de baseline in totale LMV gemeten door full body MRI bij week 24
24 weken
Verder de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo beoordelen bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 24 weken en 52 weken
Verandering vanaf baseline in aanvullende spierparameters, zoals de spiervetfractie bij week 24 en week 52
24 weken en 52 weken
Verder de werkzaamheid van apitegromab in vergelijking met placebo beoordelen bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 24 weken en 52 weken
Verandering vanaf baseline in aanvullende spierparameters, zoals spiervetinfiltratie, na week 24 en week 52
24 weken en 52 weken
Evalueer de farmacokinetiek van apitegromab bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 52 weken
Serumconcentraties van apitegromab
52 weken
Evalueer de farmacodynamiek van apitegromab bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 52 weken
Serumconcentraties van totaal latent myostatine
52 weken
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van apitegromab bij deelnemers met FSHD
Tijdsspanne: 52 weken
Incidentie van anti-medicijnantilichamen tegen apitegromab in serum
52 weken
Evalueer de veiligheid en verdraagbaarheid van apitegromab bij FSHD-deelnemers
Tijdsspanne: 52 Weken
Incidentie van ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen
52 Weken

Andere uitkomstmaten

Andere uitkomstmaten

Voor klinische proeven, een geplande meting beschreven in het protocol die wordt gebruikt om het effect van een interventie/behandeling op deelnemers te bepalen. Voor observationele studies, een meting of observatie die wordt gebruikt om patronen van ziekten of eigenschappen, of associaties met blootstellingen, risicofactoren of behandeling te beschrijven. Soorten uitkomstmaten zijn onder meer primaire uitkomstmaat en secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer verbetering(en) in de loop van de tijd in motorische functie bij deelnemers met FSHD die apitegromab krijgen
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering ten opzichte van de baseline in kwantitatief spieronderzoek in kilogram-kracht.
Een hogere score duidt op een betere functie.
52 Weken
Evalueer verbetering(en) in de loop van de tijd in motorische functie bij deelnemers met FSHD die apitegromab krijgen
Tijdsspanne: 52 Weken
Verandering vanaf baseline in relatieve oppervlakte zoals beoordeeld door bereikbare werkruimte. Hogere score duidt op betere functie.
52 Weken
Evalueer verbetering(en) in de loop van de tijd in motorische functie bij deelnemers met FSHD die apitegromab ontvangen
Tijdsspanne: 52 weken
Verandering ten opzichte van de baseline in de totale score van de FSHD samengestelde uitkomstmaat (FSHD-COM) (0-72 schaal; hogere score duidt op grotere beperking)
52 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Scholar Rock, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
30 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 juni 2028

Studie voltooiing (Geschat)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
10 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
24 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
27 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
2 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
1 september 2026

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • SRK-015-009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen