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Étude de phase 2 évaluant l'apitegromab pour le traitement de la FSHD

1 septembre 2026 mis à jour par: Scholar Rock, Inc.

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, multicentrique, de 52 semaines évaluant l'efficacité et la sécurité de l'apitegromab chez des participants atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FORGE)

Une étude randomisée de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de l'apitegromab en monothérapie chez les participants atteints de FSHD

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique est conçue pour évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'apitegromab chez les participants atteints de dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD)

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

60

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Recrutement
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  1. Participants hommes ou femmes, âgés de 18 à 60 ans au moment du consentement éclairé.
  2. Diagnostic génétique de FSHD de type 1 ou FSHD de type 2, confirmé par la documentation appropriée d'un laboratoire accrédité.
  3. Score de sévérité clinique de 1,5 à 3,0 (score de Ricci ; échelle de 0 à 5), inclus, au moment du dépistage.
  4. Temps de base au test de marche/course de 10 mètres ≤ 5 secondes.

Critères d'exclusion :

  1. Antécédents de réaction d'hypersensibilité à un mAb ou à une protéine recombinante portant un domaine Fc (par exemple, une protéine de fusion récepteur-soluble-Fc), à l'apitegromab, ou aux excipients de l'apitegromab.
  2. Traitement avec d'autres médicaments expérimentaux dans un essai clinique dans les 3 mois ou les 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant le dépistage.
  3. Traitement antérieur avec l'apitegromab, ou avec d'autres thérapies anti-myostatine, y compris les antagonistes des récepteurs de l'activine.
  4. Utilisation actuelle ou antérieure de stéroïdes anabolisants, d'hormones de croissance, d'agonistes des récepteurs du peptide-1 de type glucagon ou d'autres substances aux effets connus sur les muscles.
  5. Utilisation de thérapies avec des effets potentiellement significatifs sur les muscles (par exemple, androgènes, facteur de croissance analogue à l'insuline, hormone de croissance, bêta-agoniste systémique, toxine botulique, ou relaxants musculaires ou suppléments améliorant la masse musculaire) ou avec des effets potentiellement significatifs sur la neuromusculaire (par exemple, inhibiteurs de l'acétylcholinestérase) dans les 60 jours précédant le dépistage.
  6. Utilisation de corticostéroïdes systémiques dans les 60 jours précédant le dépistage. Les stéroïdes inhalés ou topiques sont autorisés.
  7. Enceinte ou allaitante.
  8. Contre-indications à l'IRM pouvant inclure, sans s'y limiter, certains dispositifs électroniques implantés, implants cochléaires, corps étrangers métalliques, clips vasculaires et implants métalliques ; ou claustrophobie, allergies aux agents de contraste, incapacité à rester immobile, ou dispositifs médicaux externes qui ne peuvent être retirés.

Antécédents d'alcoolisme ou de consommation de drogues illicites (drogues illégales et non prescrites).

Prise de médicaments entravant la coagulation ou l'agrégation plaquettaire ou antécédents ou trouble de la coagulation actif.

Toute affection aiguë ou comorbide interférant avec le bien-être du participant dans les 7 jours précédant le dépistage, y compris une infection systémique active, la nécessité d'un traitement aigu ou une observation en hospitalisation pour quelque raison que ce soit.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Apitegromab
10 mg/kg IV
Médicament: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation. Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Autres noms:
  • SRK-015
Comparateur placebo: Placebo
Placebo IV
Médicament: Placebo
Le placebo est administré toutes les 4 semaines par perfusion intraveineuse (IV) et ne contient pas le principe actif.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Pourcentage de variation par rapport à la valeur de base du volume total de muscle maigre (LMV) mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM) corporelle totale à la semaine 52
52 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer plus avant l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 24 semaines
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du volume musculaire lombaire total mesuré par IRM du corps entier à la semaine 24
24 semaines
Évaluer plus avant l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 24 semaines et 52 semaines
Évolution par rapport à la valeur de référence des paramètres musculaires supplémentaires, tels que la fraction de graisse musculaire à la semaine 24 et à la semaine 52
24 semaines et 52 semaines
Évaluer plus avant l'efficacité de l'apitegromab par rapport au placebo chez les participants atteints de FSHD
Délai: 24 semaines et 52 semaines
Modification par rapport à la valeur initiale de paramètres musculaires supplémentaires, tels que l'infiltration graisseuse musculaire, à la semaine 24 et à la semaine 52
24 semaines et 52 semaines
Évaluer la pharmacocinétique de l’apitégromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Concentrations sériques d'apitegromab
52 semaines
Évaluer la pharmacodynamie de l'apitegromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Concentrations sériques de la myostatine latente totale
52 semaines
Évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'apitegromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Incidence des anticorps anti-médicament dirigés contre l'apitegromab dans le sérum
52 semaines
Évaluer la sécurité et la tolérabilité de l'apitegromab chez les participants atteints de FSHD
Délai: 52 semaines
Incidence des événements indésirables et des événements indésirables graves
52 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'amélioration(s) au fil du temps de la fonction motrice chez les participants atteints de FSHD recevant l'apitegromab
Délai: 52 semaines
Variation par rapport à la valeur de référence dans le test musculaire quantitatif en kilogramme-force. Un score plus élevé indique une meilleure fonction.
52 semaines
Évaluer l'amélioration(s) de la fonction motrice au fil du temps chez les participants atteints de FSHD recevant de l'apitegromab
Délai: 52 semaines
Changement par rapport au niveau de base de la surface relative évaluée par l'espace de travail accessible.
Un score plus élevé indique une meilleure fonction.
52 semaines
Évaluer l'amélioration(s) de la fonction motrice au fil du temps chez les participants atteints de FSHD recevant l'apitegromab
Délai: 52 semaines
Variation par rapport à la valeur initiale du score total de la mesure composite des résultats pour la dystrophie facio-scapulo-humérale (FSHD-COM) (échelle de 0 à 72 ; un score plus élevé indique une atteinte plus importante)
52 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Scholar Rock, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juillet 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2026

Première publication (Réel)

27 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SRK-015-009

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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