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Estudio de Fase 2 que Evalúa Apitegromab para el Tratamiento de la FSHD

1 de septiembre de 2026 actualizado por: Scholar Rock, Inc.

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico y de 52 semanas que evalúa la eficacia y la seguridad de Apitegromab en participantes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FORGE)

Un estudio aleatorizado de Fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de apitegromab como monoterapia en participantes con FSHD

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Este estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico está diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de apitegromab en participantes con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD)

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
60

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
        • Reclutamiento
        • National Neuromuscular Research Institute
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Participantes de sexo masculino o femenino, de 18 a 60 años de edad en el momento del consentimiento informado.
  2. Diagnóstico genético de FSHD tipo 1 o FSHD tipo 2, confirmado con la documentación apropiada de un laboratorio acreditado.
  3. Puntuación de gravedad clínica de 1,5 a 3,0 (puntuación de Ricci; rango de 0 a 5), inclusive, en el cribado.
  4. Tiempo de prueba de caminata/carrera de 10 metros en la línea de base ≤5 segundos.

Criterios de exclusión:

  1. Antecedentes de reacción de hipersensibilidad a un mAb o proteína recombinante que contenga un dominio Fc (por ejemplo, una proteína de fusión receptor-Fc soluble), apitegromab o excipientes de apitegromab.
  2. Tratamiento con otros fármacos en investigación en un ensayo clínico dentro de los 3 meses o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del cribado.
  3. Tratamiento previo con apitegromab, o con otras terapias anti-miostatina, incluidos antagonistas del receptor de activina.
  4. Uso actual o previo de esteroides anabólicos, hormonas de crecimiento, agonistas del receptor del péptido similar al glucagón tipo 1 u otras sustancias con efectos conocidos sobre el músculo.
  5. Uso de terapias con efectos potencialmente significativos sobre el músculo (por ejemplo, andrógenos, factor de crecimiento similar a la insulina, hormona de crecimiento, beta-agonista sistémico, toxina botulínica, o relajantes musculares o suplementos que mejoran el músculo) o efectos potencialmente significativos neuromusculares (por ejemplo, inhibidores de la acetilcolinesterasa) dentro de los 60 días anteriores al cribado.
  6. Uso de corticosteroides sistémicos dentro de los 60 días previos al cribado. Se permiten esteroides inhalados o tópicos.
  7. Embarazada o en período de lactancia.
  8. Contraindicaciones para la resonancia magnética que pueden incluir, entre otras, ciertos dispositivos electrónicos implantados, implantes cocleares, cuerpos extraños metálicos, clips vasculares e implantes metálicos; o claustrofobia, alergias al agente de contraste, incapacidad para permanecer quieto, o dispositivos médicos externos que no puedan retirarse.

Antecedentes de alcoholismo o consumo de drogas ilícitas (drogas que son ilegales y no han sido recetadas).

Tomar medicamentos que impidan la coagulación o la agregación plaquetaria o tener antecedentes o un trastorno de coagulopatía activo.

Cualquier condición aguda o comórbida que interfiera con el bienestar del participante dentro de los 7 días previos al cribado, incluida infección sistémica activa, necesidad de tratamiento agudo u observación hospitalaria por cualquier motivo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Apitegromab
10 mg/kg IV
Droga: Apitegromab
Apitegromab (SRK-015) is a fully human anti-promyostatin monoclonal antibody (mAb) that specifically binds to human pro/latent myostatin, inhibiting myostatin activation. Apitegromab will be administered every 4 weeks by intravenous (IV) infusion.
Otros nombres:
  • SRK-015
Comparador de placebos: Placebo
Placebo IV
Droga: Placebo
El placebo se administra cada 4 semanas por infusión intravenosa (IV) y no contiene el ingrediente activo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la eficacia de apitegromab en comparación con placebo en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 52 semanas
Porcentaje de cambio desde el valor basal en el volumen total de masa muscular magra (LMV) medido mediante resonancia magnética (RM) de cuerpo completo en la semana 52
52 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar más a fondo la eficacia de apitegromab en comparación con placebo en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 24 semanas
Cambio porcentual desde el valor basal en el LMV total medido mediante resonancia magnética de cuerpo completo en la semana 24
24 semanas
Evaluar más a fondo la eficacia de apitegromab en comparación con placebo en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 24 semanas y 52 semanas
Cambio desde el valor inicial en parámetros musculares adicionales, como la fracción de grasa muscular en la semana 24 y la semana 52
24 semanas y 52 semanas
Evaluar adicionalmente la eficacia de apitegromab en comparación con placebo en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 24 semanas y 52 semanas
Cambio desde el valor basal en parámetros musculares adicionales, como la infiltración de grasa muscular, en la semana 24 y la semana 52
24 semanas y 52 semanas
Evaluar la farmacocinética de apitegromab en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 52 semanas
Concentraciones séricas de apitegromab
52 semanas
Evaluar la farmacodinámica de apitegromab en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 52 semanas
Concentraciones séricas de miostatina latente total
52 semanas
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de apitegromab en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 52 semanas
Incidencia de anticuerpos anti-fármaco contra apitegromab en suero
52 semanas
Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de apitegromab en participantes con FSHD
Periodo de tiempo: 52 Semanas
Incidencia de eventos adversos y eventos adversos graves
52 Semanas

Otras medidas de resultado

Otras medidas de resultado

Para ensayos clínicos, una medida planificada descrita en el protocolo que se utiliza para determinar el efecto de una intervención/tratamiento en los participantes. Para estudios de observación, una medida u observación que se utiliza para describir patrones de enfermedades o rasgos, o asociaciones con exposiciones, factores de riesgo o tratamiento. Los tipos de medidas de resultado incluyen la medida de resultado primaria y la medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar la(s) mejora(s) a lo largo del tiempo en la función motora de participantes con FSHD que reciben apitegromab
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde el valor basal en la prueba muscular cuantitativa en kilogramos-fuerza. Una puntuación más alta indica una mayor función.
52 semanas
Evaluar la(s) mejora(s) en la función motora a lo largo del tiempo en participantes con FSHD que reciben apitegromab
Periodo de tiempo: 52 Semanas
Cambio respecto al valor basal en el área superficial relativa evaluada mediante el espacio de trabajo alcanzable. Una puntuación más alta indica una mayor funcionalidad.
52 Semanas
Evaluar la(s) mejora(s) a lo largo del tiempo en la función motora en participantes con FSHD que reciben apitegromab
Periodo de tiempo: 52 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación total de la medida de resultado compuesta para FSHD (FSHD-COM) (escala de 0 a 72; una puntuación más alta indica una mayor discapacidad)
52 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Scholar Rock, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
30 de julio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de diciembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de febrero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de febrero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de febrero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
2 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
1 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SRK-015-009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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