Étude et traitement des maladies musculaires inflammatoires

• CRITÈRE D'INTÉGRATION:

Tous les patients éligibles sont invités à participer à ce protocole. Les patients sont des adultes et des mineurs, âgés de 16 ans ou plus, avec une possible maladie musculaire idiopathique (suspectée ou confirmée). Étant donné que les hommes et les femmes sont touchés par la maladie, les deux sexes seront étudiés. Tous les groupes ethniques et raciaux sont à risque et seront inclus. Les femmes enceintes et les femmes qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'étude seront éligibles car cette maladie affecte les deux segments de la population. Ce protocole propose une inclusion responsable des femmes enceintes et la justification de cela découle en partie du fait que les femmes (qui souffrent de maladies auto-immunes et rhumatismales) manquent de données pour prendre des décisions éclairées sur les soins de santé pendant la grossesse.

INCLUSION DES FEMMES ENCEINTES :

La majorité des patients atteints de maladies auto-immunes sont des femmes et parmi ces personnes, la majorité sont en âge de procréer. De plus, la grossesse est un facteur de risque de fluctuations de l'activité des maladies auto-immunes, y compris les poussées menaçant les organes et la vie. La majorité de notre population d'étude est composée de femmes. L'exclusion des femmes qui deviennent enceintes de l'étude systémique par le biais de notre protocole d'histoire naturelle menace à la fois le bien-être des femmes individuelles (en raison de la norme de prestation de soins du protocole) et la découverte systématique de données spécifiques à la grossesse concernant la base immunopathologique des maladies auto-immunes. Une compréhension faussée d'une étude d'histoire naturelle restreinte peut exposer des groupes vulnérables à des dommages disproportionnés en raison d'iniquités dans la recherche. En d'autres termes, la disqualification automatique en raison de la grossesse prive les femmes de pouvoir dans la question de l'équité entre les sexes pour l'accès à la recherche et, en outre, l'exclusion systématique des femmes enceintes empêche la généralisation de l'information pour aider les populations sous-financées et marginalisées, à l'échelle nationale.

En résumé,

• Le coût de l'exclusion des femmes enceintes atteintes de myosite 1) preuves insuffisantes concernant la façon de gérer cette maladie pour la population, et 2) manque d'accès aux meilleurs conseils spécifiques à la myosite pour les personnes inscrites au protocole qui sont peu susceptibles d'avoir accès à des soins spécialisés en dehors du NIH
• Le coût de l'exclusion dans la recherche sur la sécurité fœtale découle du fait que la prééclampsie, l'éclampsie, la prématurité et les fausses couches sont plus élevées chez les femmes qui n'ont pas accès aux soins surspécialisés. Dans cette situation, la réticence des non-spécialistes à traiter une maladie auto-immune active pendant la grossesse ou le manque d'accès à un traitement approprié peut être préjudiciable aux femmes et à leurs fœtus.
• Le corps de la femme enceinte possède un environnement hormonal et immunologique unique. De même, il métabolise les médicaments d'une manière différente des femmes non enceintes, sans parler des hommes. Par conséquent, il n'y a pas de voie raisonnable vers la génération de connaissances biomédicales importantes autre que d'inclure les femmes enceintes dans ce protocole.

La tension entre la protection par exclusion et la présomption d'inclusion dans les protocoles de recherche a été spécifiquement abordée par l'US Institute of Medicine (aujourd'hui National Academy of Medicine) et le groupe de travail sur la recherche spécifique aux femmes enceintes et aux femmes allaitantes pour conseiller le secrétaire à la Santé and Human Services concernant les lacunes dans les connaissances et la recherche sur les thérapies sûres et efficaces pour les femmes enceintes et allaitantes, et les deux ont tous deux pesé en faveur de la présomption d'inclusion (https://www.nichd.nih.gov/about/advisory/PRGLAC ). Notre étude s'inscrit dans le cadre de ces prises de position puisqu'elle est responsable (elle profite aux patientes et à leurs fœtus et fournit des données pertinentes à l'ensemble de la population) et parce qu'elle présente un faible risque (c'est la norme de soins, seulement, et n'invoque pas interventions expérimentales).

Les volontaires en bonne santé ne seront éligibles que s'ils sont des adultes âgés de 18 ans ou plus et uniquement s'ils sont disposés à fournir un consentement éclairé. Il n'y a aucun avantage pour les volontaires sains; cependant leur inclusion fournira des informations inestimables par rapport aux patients à des fins de recherche.

Participation du personnel des NIH ou des membres de la famille des membres de l'équipe d'étude

Le personnel du NIH et les membres de la famille des membres de l'équipe de l'étude peuvent être inscrits à cette étude car cette population répond aux critères d'admission à l'étude. Ni la participation ni le refus de participer en tant que sujet à la recherche n'aura d'effet, bénéfique ou négatif, sur l'emploi ou la position du participant au NIH.

Tous les efforts seront faits pour protéger les informations des participants, mais ces informations peuvent être disponibles dans les dossiers médicaux et peuvent être disponibles pour les utilisateurs autorisés en dehors de l'équipe de l'étude à la fois de manière identifiable et non identifiable.

La fiche d'information des NIH sur la participation du personnel des NIH à la recherche sera disponible. Veuillez consulter la section pour le consentement du personnel des NIH.

CRITÈRE D'EXCLUSION:

• Les enfants (âgés de moins de 16 ans) sont exclus
• Sujets présentant une infection active grave (comme nécessitant des antibiotiques intraveineux) ou d'autres comorbidités qui, de l'avis de l'investigateur, justifieraient l'exclusion.
• Les sujets ou leurs tuteurs légaux qui ne peuvent ou ne veulent pas donner leur consentement/assentiment éclairé.