Studie en behandeling van inflammatoire spierziekten

• INSLUITINGSCRITERIA:

Alle in aanmerking komende patiënten worden uitgenodigd om deel te nemen aan dit protocol. Patiënten zijn volwassenen en minderjarigen van 16 jaar of ouder met mogelijk idiopathische spierziekte (vermoedelijk of bevestigd). Aangezien zowel mannen als vrouwen de ziekte hebben, zullen beide geslachten worden bestudeerd. Alle etnische en raciale groepen lopen gevaar en zullen worden opgenomen. Zwangere vrouwen en vrouwen die van plan zijn om tijdens het onderzoek zwanger te worden, komen in aanmerking aangezien deze ziekte beide segmenten van de bevolking treft. Dit protocol stelt een verantwoorde inclusie van zwangere vrouwen voor en de rechtvaardiging hiervoor komt deels voort uit het feit dat vrouwen (die lijden aan auto-immuun- en reumatische aandoeningen) geen gegevens hebben op basis waarvan ze weloverwogen beslissingen kunnen nemen over de gezondheidszorg tijdens de zwangerschap.

INSLUITING VAN ZWANGERE VROUWEN:

De meerderheid van de patiënten met een auto-immuunziekte zijn vrouwen en van deze personen is de meerderheid in de vruchtbare leeftijd. Bovendien is zwangerschap een risicofactor voor fluctuaties in de activiteit van auto-immuunziekten, waaronder orgaan- en levensbedreigende opflakkeringen. De meerderheid van onze onderzoekspopulatie bestaat uit vrouwen. Het uitsluiten van vrouwen die zwanger worden van systemisch onderzoek door middel van ons natuurhistorisch protocol, bedreigt zowel het welzijn van de individuele vrouw (vanwege de zorgstandaard van het protocol) als de systematische ontdekking van zwangerschapsspecifieke gegevens over de immunopathologische basis van auto-immuunziekte. Scheef begrip van een beperkt natuurhistorisch onderzoek kan kwetsbare groepen blootstellen aan onevenredige schade als gevolg van ongelijkheid in onderzoek. Met andere woorden, automatische diskwalificatie als gevolg van zwangerschap ontzegt vrouwen zeggenschap in de kwestie van gendergelijkheid voor toegang tot onderzoek en bovendien verhindert de systematische uitsluiting van zwangere vrouwen de generaliseerbaarheid van informatie om landelijke en gemarginaliseerde bevolkingsgroepen te helpen.

Samengevat,

• De kosten van uitsluiting van zwangere vrouwen met myositis 1) onvoldoende bewijs over hoe een dergelijke ziekte voor de bevolking moet worden behandeld, en 2) gebrek aan toegang tot het beste myositis-specifieke advies voor personen die zijn ingeschreven in het protocol en die waarschijnlijk geen toegang hebben tot gespecialiseerde zorg buiten de NIH
• De kosten van uitsluiting in onderzoek met betrekking tot foetale veiligheid vloeien voort uit het feit dat pre-eclampsie, eclampsie, vroeggeboorte en miskraam hoger zijn bij vrouwen die geen toegang hebben tot subgespecialiseerde zorg. In deze situatie kan de terughoudendheid van niet-specialisten om actieve auto-immuunziekten tijdens de zwangerschap te behandelen of het ontbreken van toegang tot de juiste behandeling leiden tot schade aan vrouwen en hun foetussen.
• Het zwangere lichaam bezit een unieke hormonale en immunologische omgeving. Evenzo metaboliseert het medicijnen op een andere manier dan niet-zwangere vrouwen, laat staan ​​mannen. Daarom is er geen redelijke manier om belangrijke biomedische kennis te genereren, behalve om zwangere vrouwen in dit protocol op te nemen.

De spanning tussen bescherming door uitsluiting en het vermoeden van opname in onderzoeksprotocollen is specifiek aangepakt door het US Institute of Medicine (nu National Academy of Medicine) en de Task Force on Research Specific to Pregnant Women and Lactating Women om de minister van Volksgezondheid te adviseren en Human Services met betrekking tot hiaten in kennis en onderzoek naar veilige en effectieve therapieën voor zwangere en zogende vrouwen, en beide hebben beide gewogen als voorstander van het vermoeden van inclusie (https://www.nichd.nih.gov/about/advisory/PRGLAC ). Ons onderzoek sluit aan bij deze position papers omdat het verantwoordelijk is (het komt de patiënten en hun foetussen ten goede en levert relevante gegevens aan de bevolking in het algemeen) en omdat het een laag risico inhoudt (het is alleen standaardzorg en roept geen beroep op experimentele interventies).

Gezonde vrijwilligers komen alleen in aanmerking als ze volwassen zijn van 18 jaar of ouder en alleen als ze bereid zijn geïnformeerde toestemming te geven. Er is geen voordeel voor de gezonde vrijwilligers; hun opname zal echter informatie van onschatbare waarde opleveren in vergelijking met de patiënten voor onderzoeksdoeleinden.

Deelname van NIH-personeel of familieleden van leden van het onderzoeksteam

NIH-personeel en familieleden van leden van het studieteam kunnen worden ingeschreven voor deze studie, aangezien deze populatie voldoet aan de toelatingscriteria voor de studie. Noch deelname, noch weigering om als proefpersoon aan het onderzoek deel te nemen, zal een gunstig of ongunstig effect hebben op de tewerkstelling of positie van de deelnemer bij NIH.

Alles zal in het werk worden gesteld om de informatie van de deelnemers te beschermen, maar dergelijke informatie kan beschikbaar zijn in medische dossiers en kan beschikbaar zijn voor geautoriseerde gebruikers buiten het onderzoeksteam, zowel op een identificeerbare als op een niet-identificeerbare manier.

Het NIH-informatieblad over deelname van NIH-medewerkers aan onderzoek zal beschikbaar worden gesteld. Zie sectie voor toestemming van NIH-personeel.

UITSLUITINGSCRITERIA:

• Kinderen (jonger dan 16 jaar) zijn uitgesloten
• Proefpersonen met ernstige actieve infectie (zoals intraveneuze antibiotica nodig) of andere comorbiditeiten die naar de mening van de onderzoeker uitsluiting rechtvaardigen.
• Proefpersonen of hun wettelijke voogden die geen geïnformeerde toestemming/instemming kunnen of willen geven.