Estudio y Tratamiento de Enfermedades Musculares Inflamatorias
Estudios sobre la historia natural y la patogénesis de la polimiositis, dermatomiositis y enfermedades relacionadas
Este estudio de enfermedades musculares inflamatorias (polimiositis y dermatomiositis y trastornos relacionados) examinará las causas de estas enfermedades y describirá las características clínicas (signos y síntomas) asociadas con ellas. La inflamación y la degeneración de los músculos esqueléticos en estos trastornos provocan debilidad y desgaste muscular. La piel, los pulmones y otros órganos también pueden verse afectados.
Los pacientes de 16 años de edad y mayores con polimiositis, dermatomiositis o un trastorno relacionado pueden ser elegibles para este estudio. Los participantes se someterán a una historia clínica y un examen físico completos, incluidos análisis de sangre y orina de rutina. Los procedimientos adicionales para el diagnóstico, el tratamiento o la investigación pueden incluir:
- Muestra de sangre para estudios genéticos.
- Biopsia muscular: extracción de una muestra de tejido para su examen microscópico. Bajo anestesia local, se hace una incisión de 1/2 a 1 pulgada de largo en el muslo o en la parte superior del brazo y se extrae una pequeña porción de músculo.
- Electromiografía: medición de la actividad eléctrica de un músculo. Se inserta una aguja a través de la piel en un músculo para registrar su actividad eléctrica.
- Imágenes por resonancia magnética: visualización de órganos o tejidos mediante un campo magnético y ondas de radio. El paciente se acuesta en una mesa dentro de un cilindro estrecho (el escáner de resonancia magnética) con un fuerte campo magnético para el escaneo.
- Prueba manual de fuerza muscular por un fisioterapeuta.
- Estudios de deglución mediante ultrasonido (imágenes mediante ondas de sonido) y rayos X (trago de bario) para evaluar las habilidades de deglución y habla.
- Cuestionarios sobre la capacidad de deglución y la capacidad para realizar las actividades de la vida diaria
- Pruebas de función pulmonar: medición del movimiento de aire dentro y fuera de los pulmones. El paciente respira en una máquina para evaluar la función pulmonar.
- Radiografías de tórax para evaluar la función pulmonar.
- Electrocardiograma y, si es necesario, monitorización Holter (medición de la actividad eléctrica del corazón) y ecocardiograma (imágenes por ultrasonido del corazón) para evaluar la función cardíaca.
- Aféresis: recolección de glóbulos blancos para investigación. La sangre entera se recolecta a través de una aguja que se coloca en una vena del brazo. La sangre circula a través de una máquina que la separa en sus componentes. Se extraen los glóbulos blancos y el resto de la sangre se devuelve al cuerpo a través de la misma aguja o a través de una segunda colocada en el otro brazo.
- Biopsia muscular guiada por resonancia magnética: medición del glucógeno en el tejido muscular mediante imágenes de resonancia magnética. Ciertos pacientes pueden someterse a este procedimiento experimental para comparar los hallazgos de la resonancia magnética con los de la biopsia muscular. Los músculos afectados se identifican mediante resonancia magnética y se realiza la incisión de la biopsia. Luego se usa una resonancia magnética para guiar la aguja de la biopsia hacia el músculo y se extrae una pequeña pieza.
A los pacientes que sean elegibles para estudios de tratamiento experimental se les ofrecerá la oportunidad de unirse a ellos. Otros serán informados de las recomendaciones de tratamiento.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Julie G Thompson, R.N.
- Número de teléfono: (301) 480-3191
- Correo electrónico: julie.thompson@nih.gov
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Andrew L Mammen, M.D.
- Número de teléfono: (301) 594-6667
- Correo electrónico: andrew.mammen@nih.gov
Ubicaciones de estudio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Todos los pacientes elegibles están invitados a participar en este protocolo. Los pacientes son adultos y menores, de 16 años o más, con posible enfermedad muscular idiopática (sospechada o confirmada). Dado que tanto hombres como mujeres se ven afectados por la enfermedad, se estudiarán ambos sexos. Todos los grupos étnicos y raciales están en riesgo y serán incluidos. Serán elegibles las mujeres embarazadas y las mujeres que pretendan quedar embarazadas durante el estudio, ya que esta enfermedad afecta a ambos segmentos de la población. Este protocolo propone la inclusión responsable de las mujeres embarazadas y la justificación de esto deriva en parte del hecho de que las mujeres (que padecen enfermedades autoinmunes y reumáticas) carecen de datos para tomar decisiones informadas sobre el cuidado de la salud durante el embarazo.
INCLUSIÓN DE MUJERES EMBARAZADAS:
La mayoría de los pacientes con enfermedad autoinmune son mujeres y de estos individuos, la mayoría están en edad fértil. Además, el embarazo es un factor de riesgo para las fluctuaciones en la actividad de la enfermedad autoinmune, incluidos los brotes que amenazan la vida y los órganos. La mayoría de nuestra población de estudio está compuesta por mujeres. La exclusión de las mujeres que quedan embarazadas del estudio sistémico por medio de nuestro protocolo de historia natural amenaza tanto el bienestar de las mujeres individuales (debido al nivel de atención proporcionado por el protocolo) como el descubrimiento sistemático de datos específicos del embarazo en relación con la base inmunopatológica de la enfermedad autoinmune. La comprensión sesgada de un estudio de historia natural restringido puede dejar a los grupos vulnerables expuestos a un daño desproporcionado debido a las desigualdades en la investigación. En otras palabras, la descalificación automática por embarazo niega la agencia de las mujeres en el tema de la equidad de género para el acceso a la investigación y, además, la exclusión sistemática de las mujeres embarazadas impide la generalización de la información para ayudar a las poblaciones marginadas y de escasos recursos a nivel nacional.
En resumen,
- El costo de la exclusión de mujeres embarazadas con miositis 1) evidencia insuficiente sobre cómo manejar dicha enfermedad para la población, y 2) falta de acceso a los mejores consejos específicos sobre miositis para las personas inscritas en el protocolo que probablemente no tengan acceso a atención especializada fuera del NIH
- El costo de la exclusión en la investigación con respecto a la seguridad fetal se deriva del hecho de que la preeclampsia, la eclampsia, el parto prematuro y el aborto espontáneo son mayores en mujeres que no tienen acceso a atención de subespecialidad. En esta situación, la reticencia por parte de los no especialistas a tratar la enfermedad autoinmune activa durante el embarazo o la falta de acceso al tratamiento adecuado puede provocar daños a la mujer y sus fetos.
- El cuerpo embarazado posee un ambiente hormonal e inmunológico único. De manera similar, metaboliza los medicamentos de una manera diferente a las mujeres no embarazadas, y mucho menos a los hombres. Por lo tanto, no existe un camino razonable para generar conocimiento biomédico importante que no sea incluir a las mujeres embarazadas en este protocolo.
La tensión entre la protección por exclusión y la presunción de inclusión en los protocolos de investigación ha sido abordada específicamente por el Instituto de Medicina de EE. UU. (ahora Academia Nacional de Medicina) y el Grupo de Trabajo sobre Investigación Específica para Mujeres Embarazadas y Mujeres Lactantes para asesorar al Secretario de Salud. y Servicios Humanos con respecto a las brechas en el conocimiento y la investigación sobre terapias seguras y efectivas para mujeres embarazadas y lactantes, y ambos han intervenido a favor de la presunción de inclusión (https://www.nichd.nih.gov/about/advisory/PRGLAC ). Nuestro estudio está en línea con estos documentos de posición ya que es responsable (beneficia a las pacientes y sus fetos y proporciona datos relevantes a la población en general) y porque es de bajo riesgo (es el estándar de atención, únicamente, y no invoca intervenciones experimentales).
Los voluntarios sanos serán elegibles solo si son adultos mayores de 18 años y solo si están dispuestos a dar su consentimiento informado. No hay ningún beneficio para los voluntarios sanos; sin embargo, su inclusión proporcionará información invaluable en comparación con los pacientes para fines de investigación.
Participación del personal de los NIH o familiares de los miembros del equipo de estudio
El personal de los NIH y los familiares de los miembros del equipo del estudio pueden participar en este estudio, ya que esta población cumple con los criterios de ingreso al estudio. Ni la participación ni la negativa a participar como sujeto de la investigación tendrán un efecto, ya sea beneficioso o adverso, en el empleo o puesto del participante en los NIH.
Se hará todo lo posible para proteger la información de los participantes, pero dicha información puede estar disponible en registros médicos y puede estar disponible para usuarios autorizados fuera del equipo de estudio de manera identificable o no identificable.
La hoja informativa de los NIH sobre la participación en investigaciones del personal de los NIH estará disponible. Consulte la sección para obtener el consentimiento del personal de los NIH.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
- Los niños (menores de 16 años) están excluidos
- Sujetos con infección activa grave (como los que requieren antibióticos intravenosos) u otras comorbilidades que, en opinión del investigador, justifiquen la exclusión.
- Sujetos o sus tutores legales que no pueden o no quieren dar su consentimiento/asentimiento informado.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Voluntarios Saludables
Pacientes sin enfermedad
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Pacientes con enfermedad muscular.
Pacientes con miopatías inflamatorias idiopáticas conocidas o sospechadas (IIM)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fuerza muscular
Periodo de tiempo: Fin de estudio
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Determinar su utilidad para diferenciar diferentes enfermedades musculares, identificar precozmente la afectación extramuscular de las enfermedades musculares, caracterizar el patrón de afectación muscular de las enfermedades estudiadas y si puede servir como herramienta diagnóstica para identificar mejor la inflamación y atrofia muscular.
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Fin de estudio
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Colaboradores e Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Andrew L Mammen, M.D., National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 910196
- 91-AR-0196
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .