Undersøgelse og behandling af inflammatoriske muskelsygdomme

• INKLUSIONSKRITERIER:

Alle kvalificerede patienter inviteres til at deltage i denne protokol. Patienterne er voksne og mindreårige, 16 år eller derover, med mulig idiopatisk muskelsygdom (mistænkt eller bekræftet). Da både mænd og kvinder er ramt af sygdommen, vil begge køn blive undersøgt. Alle etniske og racemæssige grupper er i fare og vil blive inkluderet. Gravide kvinder og kvinder, der har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen, vil være berettigede, da denne sygdom påvirker begge dele af befolkningen. Denne protokol foreslår ansvarlig inklusion af gravide kvinder, og begrundelsen for dette stammer til dels fra det faktum, at kvinder (som lider af autoimmune og gigtsygdomme) mangler data, som de kan træffe informerede beslutninger om sundhedspleje under graviditeten.

INKLUSION AF GRVIDDE KVINDER:

Størstedelen af ​​patienter med autoimmun sygdom er kvinder, og af disse personer er størstedelen i den fødedygtige alder. Desuden er graviditet en risikofaktor for fluktuationer i autoimmun sygdomsaktivitet, herunder organ- og livstruende opblussen. Størstedelen af ​​vores undersøgelsespopulation består af kvinder. Udelukkelsen af ​​kvinder, der bliver gravide fra systemiske undersøgelser ved hjælp af vores naturhistorieprotokol, truer både de enkelte kvinders velbefindende (på grund af protokollens standardbehandling) og den systematiske opdagelse af graviditetsspecifikke data vedr. det immunopatologiske grundlag for autoimmun sygdom. Skæv forståelse fra et begrænset naturhistorisk studie kan efterlade sårbare grupper åbne for uforholdsmæssig stor skade på grund af uligheder i forskning. Med andre ord, automatisk diskvalifikation på grund af graviditet nægter kvinder at handle i spørgsmålet om ligestilling mellem kønnene for adgang til forskning, og derudover forhindrer den systematiske udelukkelse af gravide kvinder generaliserbarhed af information for at hjælpe ressourcesvage og marginaliserede befolkninger i hele landet.

Sammenfattende,

• Omkostningerne ved udelukkelse af gravide kvinder med myositis 1) utilstrækkelig dokumentation for, hvordan man håndterer en sådan sygdom for befolkningen, og 2) manglende adgang til de bedste myositis-specifikke råd for personer, der er indskrevet i protokollen, og som sandsynligvis ikke har adgang til specialbehandling uden for NIH
• Omkostningerne ved udelukkelse i forskning med hensyn til føtal sikkerhed stammer fra det faktum, at præeklampsi, eclampsia, for tidlig fødsel og abort er højere hos kvinder, der ikke har adgang til subspecialpleje. I denne situation kan tilbageholdenhed hos ikke-specialister til at behandle aktiv autoimmun sygdom under graviditet eller manglende adgang til passende behandling føre til skade på kvinder og deres fostre.
• Den gravide krop besidder et unikt hormonelt og immunologisk miljø. På samme måde metaboliserer det medicin på en anden måde end ikke-gravide kvinder, endsige mænd. Derfor er der ingen rimelig vej mod at generere vigtig biomedicinsk viden ud over at inkludere gravide kvinder i denne protokol.

Spændingen mellem beskyttelse ved udelukkelse og formodningen om inklusion i forskningsprotokoller er blevet specifikt behandlet af US Institute of Medicine (nu National Academy of Medicine) og Task Force on Research Specifik for gravide kvinder og ammende kvinder for at rådgive sundhedsministeren og Human Services vedrørende huller i viden og forskning om sikre og effektive terapier til gravide og ammende kvinder, og begge har begge vejet ind som at favorisere formodningen om inklusion (https://www.nichd.nih.gov/about/advisory/PRGLAC ). Vores undersøgelse falder i tråd med disse holdningspapirer, da det er ansvarligt (det gavner patienter og deres fostre og giver relevante data til befolkningen som helhed), og fordi det er lavrisiko (det er kun standardbehandling og påberåber sig ikke eksperimentelle indgreb).

Raske frivillige vil kun være berettigede, hvis de er voksne på 18 år eller ældre, og kun hvis de er villige til at give informeret samtykke. Der er ingen fordel for de raske frivillige; deres inddragelse vil dog give uvurderlig information i sammenligning med patienterne med henblik på forskning.

Deltagelse af NIH-medarbejdere eller familiemedlemmer til studieteammedlemmer

NIH-medarbejdere og familiemedlemmer til undersøgelsesteammedlemmer kan tilmeldes denne undersøgelse, da denne population opfylder kriterierne for studieoptagelse. Hverken deltagelse eller afvisning af at deltage som subjekt i forskningen vil have en gavnlig eller negativ effekt på deltagerens ansættelse eller stilling på NIH.

Der vil blive gjort alt for at beskytte deltageroplysninger, men sådanne oplysninger kan være tilgængelige i lægejournaler og kan være tilgængelige for autoriserede brugere uden for undersøgelsesteamet på en både identificerbar og uidentificerbar måde.

NIH-informationsbladet om NIH-medarbejderforskningsdeltagelse vil blive gjort tilgængeligt. Se venligst afsnittet for samtykke fra NIH-medarbejdere.

EXKLUSIONSKRITERIER:

• Børn (alder under 16 år) er udelukket
• Personer med alvorlig aktiv infektion (såsom kræver intravenøs antibiotika) eller andre komorbiditeter, som efter investigatorens mening vil berettige udelukkelse.
• Forsøgspersoner eller deres juridiske værger, som ikke er i stand til eller uvillige til at give informeret samtykke/samtykke.