Studie og behandling av inflammatoriske muskelsykdommer

• INKLUSJONSKRITERIER:

Alle kvalifiserte pasienter inviteres til å delta i denne protokollen. Pasienter er voksne og mindreårige, 16 år eller høyere, med mulig idiopatisk muskelsykdom (mistenkt eller bekreftet). Siden både menn og kvinner er rammet av sykdommen, vil begge kjønn bli undersøkt. Alle etniske og rasegrupper er i faresonen og vil bli inkludert. Gravide kvinner og kvinner som har tenkt å bli gravide i løpet av studien vil være kvalifisert siden denne sykdommen rammer begge deler av befolkningen. Denne protokollen foreslår ansvarlig inkludering av gravide kvinner, og begrunnelsen for dette kommer delvis fra det faktum at kvinner (som lider av autoimmune og revmatiske sykdommer) mangler data for å ta informerte beslutninger om helsehjelp under graviditet.

INKLUDERING AV GRAVIDE:

Flertallet av pasientene med autoimmun sykdom er kvinner, og av disse personene er flertallet i fertil alder. Videre er graviditet en risikofaktor for fluktuasjoner i autoimmun sykdomsaktivitet, inkludert organ- og livstruende utbrudd. Størstedelen av vår studiepopulasjon består av kvinner. Utelukkelse av kvinner som blir gravide fra systemiske studier ved hjelp av vår naturhistorieprotokoll truer både velværet til de enkelte kvinnene (på grunn av standarden på omsorgstilbudet i protokollen) og systematisk oppdagelse av graviditetsspesifikke data vedr. det immunopatologiske grunnlaget for autoimmun sykdom. Skjev forståelse fra en begrenset naturhistorisk studie kan etterlate sårbare grupper åpne for uforholdsmessig skade på grunn av ulikheter i forskning. Med andre ord, automatisk inhabilitet på grunn av graviditet nekter kvinner aktør i spørsmålet om likestilling for tilgang til forskning, og i tillegg forhindrer systematisk ekskludering av gravide kvinner generaliserbarhet av informasjon for å hjelpe under-ressursmessige og marginaliserte befolkninger, landsdekkende.

Oppsummert,

• Kostnadene ved ekskludering av gravide kvinner med myositt 1) ​​utilstrekkelig bevis for hvordan man skal håndtere slik sykdom for befolkningen, og 2) mangel på tilgang til de beste myosittspesifikke rådene for individer som er registrert i protokollen som neppe vil ha tilgang til spesialbehandling utenfor NIH
• Kostnadene ved eksklusjon i forskning med hensyn til fostersikkerhet kommer av at svangerskapsforgiftning, eklampsi, prematur fødsel og spontanabort er høyere hos kvinner som ikke har tilgang til subspesialitet. I denne situasjonen kan tilbakeholdenhet hos ikke-spesialister til å behandle aktiv autoimmun sykdom under graviditet eller mangel på tilgang til passende behandling føre til skade på kvinner og deres fostre.
• Den gravide kroppen har et unikt hormonelt og immunologisk miljø. På samme måte metaboliserer det medisiner på en annen måte enn ikke-gravide kvinner, enn si menn. Derfor er det ingen rimelig vei mot å generere viktig biomedisinsk kunnskap annet enn å inkludere gravide kvinner i denne protokollen.

Spenningen mellom beskyttelse ved eksklusjon og antagelsen om inkludering i forskningsprotokoller er spesifikt tatt opp av US Institute of Medicine (nå National Academy of Medicine) og Task Force on Research Specific to Pregnant Women and Amming Women for å gi råd til helsesekretæren og Human Services angående hull i kunnskap og forskning på trygge og effektive terapier for gravide og ammende kvinner, og begge har begge veid inn som å favorisere antagelsen om inkludering (https://www.nichd.nih.gov/about/advisory/PRGLAC ). Vår studie faller i tråd med disse posisjonspapirene siden den er ansvarlig (den er til fordel for pasienter og deres fostre og gir relevante data til befolkningen for øvrig) og fordi den er lavrisiko (den er kun standardbehandling og påberoper seg ikke eksperimentelle intervensjoner).

Friske frivillige vil bare være kvalifisert hvis de er voksne i alderen 18 år eller eldre og bare hvis de er villige til å gi informert samtykke. Det er ingen fordel for de friske frivillige; deres inkludering vil imidlertid gi uvurderlig informasjon i forhold til pasientene for forskningsformål.

Deltakelse av NIH-ansatte eller familiemedlemmer til studieteammedlemmer

NIH-ansatte og familiemedlemmer til studieteammedlemmer kan bli registrert i denne studien ettersom denne populasjonen oppfyller studiekriteriene. Verken deltakelse eller avslag på å delta som subjekt i forskningen vil ha noen gunstig eller negativ effekt på deltakerens ansettelse eller stilling ved NIH.

Alt vil bli gjort for å beskytte deltakerinformasjon, men slik informasjon kan være tilgjengelig i medisinske journaler og kan være tilgjengelig for autoriserte brukere utenfor studieteamet på både en identifiserbar og uidentifiserbar måte.

NIH-informasjonsarket om deltakelse i NIH-stabsforskning vil bli gjort tilgjengelig. Se avsnittet for samtykke fra NIH-ansatte.

UTSLUTTELSESKRITERIER:

• Barn (alder under 16 år) er ekskludert
• Personer med alvorlig aktiv infeksjon (som som krever intravenøs antibiotika) eller andre komorbiditeter som etter etterforskerens oppfatning vil berettige ekskludering.
• Subjekter eller deres juridiske foresatte som ikke er i stand til eller ønsker å gi informert samtykke/samtykke.