Thérapie combinée de chélation du fer

Les patients atteints de bêta-thalassémie (anémie de Cooley) continuent de souffrir de la surcharge en fer induite par la transfusion en raison des insuffisances de la thérapie actuelle de chélation du fer. Le respect de l'utilisation du seul médicament approuvé par la FDA pour éliminer l'excès de fer des patients (Desferal) continue d'être un problème majeur malgré des preuves convaincantes qu'il réduit considérablement la morbidité et prolonge la vie. Le plein potentiel de la thérapie par chélation du fer ne sera pas réalisé tant qu'un médicament efficace par voie orale ne sera pas disponible. Ce petit essai teste la prémisse selon laquelle une combinaison de médicaments en tant que nouvelle approche de la thérapie par chélation du fer peut réduire les effets secondaires et augmenter l'efficacité. Si les deux médicaments peuvent être administrés par voie orale, il peut y avoir une meilleure chance de trouver une alternative appropriée à Desferal. Plusieurs combinaisons de médicaments chélateurs du fer expérimentaux sont utilisées dans cet essai.