Kombinerad järnkelationsterapi

Patienter med beta-talassemi (Cooleys anemi) fortsätter att lida av den transfusionsinducerade järnöverbelastningen på grund av otillräckligheten i nuvarande järnkeleringsterapi. Överensstämmelse med användningen av det enda FDA-godkända läkemedlet för att ta bort överskott av järn från patienter (Desferal) fortsätter att vara ett stort problem trots övertygande bevis för att det markant minskar sjukligheten och förlänger livet. Den fulla potentialen av järnkelatbehandling kommer inte att realiseras förrän ett oralt effektivt läkemedel är tillgängligt. Denna lilla studie testar premissen att en kombination av läkemedel som ett nytt tillvägagångssätt för järnkelatbehandling kan minska biverkningar och öka effektiviteten. Om båda läkemedlen kan ges oralt kan det finnas en större chans att hitta ett lämpligt alternativ till Desferal. Flera kombinationer av experimentella järnkelatbildande läkemedel används i detta försök.