Régime de conditionnement à intensité réduite (RIC) pour les patients atteints de troubles non malins (RIC)
23 juin 2026 mis à jour par: Children's Hospital of Philadelphia
Il s'agit d'une étude pilote de phase II visant à évaluer la prise de greffe et la toxicité des patients atteints de maladies non malignes en utilisant un régime de conditionnement à intensité réduite dans le cadre d'une greffe allogénique pour des maladies non malignes. La moelle osseuse ou le sang de cordon seront acceptables comme source de cellules souches.
Récemment, des régimes de conditionnement à intensité réduite (RIC) ont été utilisés pour les patients adultes atteints de leucémie et les patients pédiatriques atteints de maladies non malignes. Ces régimes sont mieux tolérés, entraînant une morbidité et une mortalité liées à la greffe moindres. Un chimérisme mixte stable, bien qu'insuffisant pour l'éradication des leucémies, peut être suffisant pour guérir les patients atteints de maladies non malignes.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il existe deux régimes de conditionnement dans ce protocole pour les enfants > 6 mois. L'alemtuzumab (Campath), la fludarabine et le melphalan sont utilisés. Les schémas thérapeutiques diffèrent par le moment et le dosage de l'alemtuzumab (Campath). Les deux timings sont distal et intermédiaire.
- Le campath distal est initié 22 jours avant la greffe allogénique.
- Le campath intermédiaire est initié 14 jours avant la greffe allogénique.
Le régime de conditionnement pour les enfants immunodéprimés de moins de 6 mois omet le melphalan et remplace deux jours de busulfan. Ce régime est utilisé avec succès au Royaume-Uni, et a réussi chez un nourrisson de 3 mois à l'hôpital pour enfants de Philadelphie (CHOP) qui a été greffé avec un donneur haploidentique.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
56
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 mois à 25 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Âge > 6 mois - 25 ans
Maladies éligibles à Distal Alemtuzumab :
- Syndrome de polyendocrinopathie entéropathie liée à l'X (IPEX) immunodysrégulation
- Drépanocytose
- Thalassémie majeure
- Insuffisance de la moelle osseuse
Maladies éligibles à l'alemtuzumab intermédiaire
- Lymphohistiocytose hémophagocytaire autres syndromes d'activation des macrophages, histiocytose de Langerhans sévère
- Déficit immunitaire combiné sévère, déficit en adénosine désaminase, déficit immunitaire commun variable
- Syndrome de Wiskott-Aldrich
Critères d'organe :
- Cardiaque : Fraction de raccourcissement de l'échocardiogramme > 27 %
- Rénal : créatinine sérique inférieure à 1,5 fois la limite supérieure de la normale pour l'âge
- Hépatique : les tests de la fonction hépatique doivent être inférieurs à 5 fois la limite supérieure de la normale
- Aucune infection active
Critère d'exclusion
1. Infections bactériennes, fongiques ou virales non contrôlées
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Reduced-Intensity Conditioning (RIC) HSCT
Participants receive reduced-intensity conditioning with alemtuzumab-, fludarabine-, and melphalan-based regimens, varying by timing of alemtuzumab (distal or intermediate).
Regimens are based on established protocols used in non-malignant disorders.
Alemtuzumab is administered prior to other agents to reduce risk of declining donor chimerism.
Participants then undergo allogeneic stem cell transplantation with standard post-transplant care.
|
A pre-transplant conditioning approach designed to provide sufficient immunosuppression to enable donor cell engraftment while minimizing regimen-related toxicity compared to myeloablative conditioning.
Regimens are adapted based on patient age and underlying disease characteristics using the following agents: Campath, Fludarabine, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF).
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Greffe
Délai: Post Transplantation -100 jours
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la greffe de patients atteints de troubles non malins sera évaluée à l'aide d'un régime de conditionnement d'intensité réduite
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Post Transplantation -100 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Event-free Survival
Délai: 1 year post transplant
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Event-free survival is defined as the time interval to either primary or late graft failure, disease recurrence, or death.
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1 year post transplant
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
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- King A, Shenoy S. Evidence-based focused review of the status of hematopoietic stem cell transplantation as treatment of sickle cell disease and thalassemia. Blood. 2014 May 15;123(20):3089-94; quiz 3210. doi: 10.1182/blood-2013-01-435776. Epub 2014 Feb 7. No abstract available.
- Oshrine BR, Olson TS, Bunin N. Mixed chimerism and graft loss in pediatric recipients of an alemtuzumab-based reduced-intensity conditioning regimen for non-malignant disease. Pediatr Blood Cancer. 2014 Oct;61(10):1852-9. doi: 10.1002/pbc.25113. Epub 2014 Jun 17.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 janvier 2008
Achèvement primaire (Réel)
1 juillet 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
1 juin 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
15 janvier 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
15 janvier 2010
Première publication (Estimé)
18 janvier 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 juillet 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
23 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système immunitaire
- Maladies hématologiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Syndromes d'immunodéficience
- Hémoglobinopathies
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents antinéoplasiques, alkylants
- Agents d'alkylation
- Agonistes myéloablatifs
- Agents antinéoplasiques immunologiques
- Busulfan
- Alemtuzumab
Autres numéros d'identification d'étude
- 08-005658
- CHP 894 (Autre identifiant: Children's Hospital of Philadelphia)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
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