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Konditionierungsregime mit reduzierter Intensität (RIC) für Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen (RIC)

28. April 2026 aktualisiert von: Children's Hospital of Philadelphia

Dies ist eine Phase-II-Pilotstudie zur Bewertung der Transplantation und Toxizität von Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen unter Verwendung eines Konditionierungsschemas mit reduzierter Intensität im Rahmen einer allogenen Transplantation für nicht-maligne Erkrankungen. Knochenmark oder Nabelschnurblut sind als Stammzellenquelle akzeptabel.

Kürzlich wurden Konditionierungsschemata mit reduzierter Intensität (RIC) sowohl für erwachsene Patienten mit Leukämie als auch für pädiatrische Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen verwendet. Diese Behandlungsschemata werden besser vertragen, was zu einer geringeren transplantationsbedingten Morbidität und Mortalität führt. Stabiler gemischter Chimärismus, der für die Eradikation von Leukämien unzureichend ist, kann ausreichen, um Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen zu heilen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In diesem Protokoll gibt es zwei Konditionierungsschemata für Kinder > 6 Monate. Alemtuzumab (Campath), Fludarabin und Melphalan werden verwendet. Die Behandlungsschemata unterscheiden sich durch das Timing und die Dosierung von Alemtuzumab (Campath). Die beiden Zeitpunkte sind distal und intermediär.

  • Der distale Campath wird 22 Tage vor der allogenen Transplantation eingeleitet.
  • Zwischencampath wird 14 Tage vor der allogenen Transplantation initiiert.

Das Konditionierungsschema für Kinder mit Immundefekten < 6 Monaten lässt Melphalan weg und ersetzt zwei Tage Busulfan. Dieses Regime wird im Vereinigten Königreich erfolgreich angewendet und war erfolgreich bei einem 3 Monate alten Säugling im Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), der mit einem haploidentischen Spender transplantiert wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Monate bis 25 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >6 Monate - 25 Jahre

  2. Krankheiten, die für distales Alemtuzumab geeignet sind:

    • Immundysregulation Polyendokrinopathie Enteropathie X-chromosomal (IPEX) Syndrom
    • Sichelzellenanämie
    • Thalassämie major
    • Knochenmarkversagen

  3. Krankheiten, die für Alemtuzumab in der Zwischenstufe geeignet sind

    • Hämophagozytische Lymphohistiozytose, andere Makrophagenaktivierungssyndrome, schwere Langerhans-Histiozytose
    • Schwere kombinierte Immunschwäche, Adenosindeaminase-Mangel, gemeinsame variable Immunschwäche
    • Wiskott-Aldrich-Syndrom

  4. Organkriterien:

    • Herz: Verkürzungsfraktion des Echokardiogramms > 27 %
    • Nieren: Serumkreatinin weniger als das 1,5-fache der altersbedingten Obergrenze
    • Leber: Leberfunktionstests müssen weniger als das 5-fache der oberen Normgrenze betragen
  5. Keine aktiven Infektionen

Ausschlusskriterien

1. Unkontrollierte bakterielle, Pilz- oder Virusinfektionen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: RIC: Distaler Campath

Tagesbehandlung

Tag – 22 Stationär: Alemtuzumab (Campath) Testdosis IV oder SQ (subkutan) (subkutan) über 2 Stunden

Tag – 21 bis 19 Alemtuzumab IV/ SQ (subkutan)

Tag - 7 bis -3 Wiederaufnahme ins Krankenhaus Fludarabine IV

Tag - 2 Melphalan IV

Tag - 1 Beginn der Cyclosporin-Infusion

Tag 0 Transplantation: Knochenmark- oder Nabelschnurblutinfusion
Arzneimittel: RIC: Distaler Campath
Campath, Fludarabin, Melphalan, Cyclosporin, Cellcept (MMF)
Andere Namen:
  • Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität
Experimental: RIC:Intermediate Campath

Tagesbehandlung

Tag – 14 bis 10 Stationär: Alemtuzumab (Campath) IV oder SQ (subkutan)

Tag - 7 bis -3 Fludarabin IV

Tag - 2 Melphalan 140 mg/m2 i.v

Tag - 1 Die Cyclosporin-Infusion beginnt

Tag 0 Transplantation: Knochenmark- oder Nabelschnurblutinfusion
Arzneimittel: RIC:Intermediate Campath
Campath, Fludarabin, Melphalan, Cyclosporin, Cellcept (MMF)
Andere Namen:
  • Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität
Experimental: RIC: Mini-Busulfan

Tagesbehandlung

Tag - 8 Alemtuzumab (Campath) IV oder SQ (subkutan)

Tag - 7 Alemtuzumab (Campath) IV oder SQ (subkutan)

Tag - 6 Alemtuzumab (Campath) IV oder SQ (subkutan) Busulfan IV Fludarabin IV

Tag - 5 Alemtuzumab (Campath) IV oder SQ (subkutan) Busulfan IV Fludarabin IV

Tag - 4 Alemtuzumab (Campath) IV oder SQ (subkutan) Fludarabin IV

Tag - 3 Fludarabin IV

Tag - 2 Fludarabin IV Cyclosporin-Infusion

Tag - 1 Ruhe

Tag 0 Transplantation: Knochenmark- oder Nabelschnurblutinfusion
Arzneimittel: RIC: Mini-Busulfan
Campath, Fludarabin, Busulfan, Cyclosporin, Cellcept (MMF)
Andere Namen:
  • Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Einpflanzung
Zeitfenster: Nach der Transplantation – 100 Tage
Die Transplantation von Patienten mit nicht-malignen Erkrankungen wird unter Verwendung eines Konditionierungsschemas mit reduzierter Intensität bewertet
Nach der Transplantation – 100 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: 1 Jahr nach der Transplantation
Das ereignisfreie Überleben wird anhand des Zeitintervalls entweder bis zum primären oder späten Transplantatversagen, dem Wiederauftreten der Krankheit oder dem Tod bewertet.
1 Jahr nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Ermittler

  • Hauptermittler: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. Januar 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Januar 2010

Zuerst gepostet (Geschätzt)

18. Januar 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 08-005658
  • CHP 894 (Andere Kennung: Children's Hospital of Philadelphia)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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