Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Режим кондиционирования пониженной интенсивности (RIC) для пациентов с незлокачественными заболеваниями (RIC)

23 февраля 2024 г. обновлено: Children's Hospital of Philadelphia

Это пилотное исследование фазы II для оценки приживления и токсичности трансплантата у пациентов с незлокачественными заболеваниями с использованием режима кондиционирования с пониженной интенсивностью в условиях аллогенной трансплантации для лечения незлокачественных заболеваний. Костный мозг или пуповинная кровь приемлемы в качестве источника стволовых клеток.

В последнее время режимы кондиционирования пониженной интенсивности (RIC) использовались как для взрослых пациентов с лейкемией, так и для детей с незлокачественными заболеваниями. Эти режимы лучше переносятся, что приводит к меньшей заболеваемости и смертности, связанных с трансплантацией. Стабильный смешанный химеризм, хотя и недостаточен для эрадикации лейкозов, может быть достаточным для излечения пациентов с незлокачественными заболеваниями.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом протоколе есть два режима кондиционирования для детей старше 6 месяцев. Используются алемтузумаб (кампат), флударабин и мелфалан. Схемы различаются по срокам и дозировке алемтузумаба (Campath). Два тайминга - дистальный и промежуточный.

  • Дистальный кампат начинается за 22 дня до аллогенной трансплантации.
  • Промежуточный кампат начинается за 14 дней до аллогенной трансплантации.

Режим кондиционирования для детей с иммунодефицитом <6 месяцев исключает мелфалан и заменяет двухдневный бусульфан. Этот режим успешно используется в Соединенном Королевстве и оказался успешным у 3-месячного младенца в Детской больнице Филадельфии (CHOP), которому привили гаплоидентичного донора.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

75

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 6 месяцев до 25 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст >6 месяцев - 25 лет

  2. Заболевания, подходящие для дистального алемтузумаба:

    • Иммунодисрегуляция, полиэндокринопатия, энтеропатия, сцепленная с Х-хромосомой (IPEX) синдром
    • Серповидно-клеточная анемия
    • большая талассемия
    • Отказ костного мозга

  3. Заболевания, подходящие для промежуточного уровня Алемтузумаб

    • Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз, другие синдромы активации макрофагов, тяжелый гистиоцитоз Лангерганса
    • Тяжелый комбинированный иммунодефицит, дефицит аденозиндезаминазы, общий вариабельный иммунодефицит
    • Синдром Вискотта-Олдрича

  4. Органные критерии:

    • Сердечная: фракция укорочения эхокардиограммы> 27%
    • Почки: креатинин сыворотки менее чем в 1,5 раза превышает верхнюю границу возрастной нормы.
    • Печень: функциональные пробы печени должны быть менее чем в 5 раз выше верхней границы нормы.
  5. Нет активных инфекций

Критерий исключения

1. Неконтролируемые бактериальные, грибковые или вирусные инфекции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: RIC: дистальный кампат

Дневное лечение

День – 22. Стационарное лечение: тестовая доза алемтузумаба (Campath) внутривенно или п/к (подкожно) (подкожно) в течение 2 часов.

День - с 21 по 19 Алемтузумаб в/в/п/к (подкожно)

День - с 7 по -3 Повторная госпитализация Флударабин IV

День - 2 Мелфалан IV

День - 1 Начать инфузию циклоспорина

День 0 Трансплантация: инфузия костного мозга или пуповинной крови
Лекарство: RIC: дистальный кампат
Кампат, флударабин, мелфалан, циклоспорин, селлсепт (ММФ)
Другие имена:
  • Режим кондиционирования пониженной интенсивности
Экспериментальный: RIC: промежуточный кампат

Дневное лечение

День — с 14 по 10 Стационарное лечение: алемтузумаб (Campath) внутривенно или п/к (подкожно)

День - с 7 по -3 Флударабин IV

День - 2 Мелфалан 140 мг/м2 в/в

День - 1 Начало инфузии циклоспорина

День 0 Трансплантация: инфузия костного мозга или пуповинной крови
Лекарство: RIC: промежуточный кампат
Кампат, флударабин, мелфалан, циклоспорин, селлсепт (ММФ)
Другие имена:
  • Режим кондиционирования пониженной интенсивности
Экспериментальный: RIC: мини-бусульфан

Дневное лечение

День – 8 Алемтузумаб (Campath) внутривенно или п/к (подкожно)

День - 7 Алемтузумаб (Campath) внутривенно или п/к (подкожно)

День – 6 Алемтузумаб (Campath) в/в или п/к (подкожно) Бусульфан в/в Флударабин в/в

День - 5 Алемтузумаб (кампат) в/в или п/к (подкожно) бусульфан в/в флударабин в/в

День - 4 Алемтузумаб (кампат) в/в или п/к (подкожно) флударабин в/в

День - 3 Флударабин IV

День - 2 Флударабин В/в Инфузия циклоспорина

День - 1 отдых

День 0 Трансплантация: инфузия костного мозга или пуповинной крови
Лекарство: RIC: мини-бусульфан
Кампат, флударабин, бусульфан, циклоспорин, селлсепт (ММФ)
Другие имена:
  • Режим кондиционирования пониженной интенсивности

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Приживление
Временное ограничение: После трансплантации -100 дней
приживление у пациентов с незлокачественными заболеваниями будет оцениваться с использованием режима кондиционирования пониженной интенсивности
После трансплантации -100 дней

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживание
Временное ограничение: 1 год после трансплантации
Бессобытийная выживаемость будет оцениваться по временному интервалу до первичной или поздней недостаточности трансплантата, рецидива заболевания или смерти.
1 год после трансплантации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospital of Philadelphia

Следователи

  • Главный следователь: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2008 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 января 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 января 2010 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

18 января 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

28 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 08-005658
  • CHP 894 (Другой идентификатор: Children's Hospital of Philadelphia)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования RIC: дистальный кампат

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться