Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Režim kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) pro pacienty s nemaligními poruchami (RIC)

28. dubna 2026 aktualizováno: Children's Hospital of Philadelphia

Toto je pilotní studie fáze II k vyhodnocení přihojení a toxicity u pacientů s nezhoubnými onemocněními za použití kondicionačního režimu se sníženou intenzitou v nastavení alogenní transplantace u nezhoubných onemocnění. Jako zdroj kmenových buněk bude přijatelná kostní dřeň nebo pupečníková krev.

V poslední době se režimy kondicionování se sníženou intenzitou (RIC) používají jak u dospělých pacientů s leukémií, tak u dětských pacientů s nemaligními onemocněními. Tyto režimy jsou lépe tolerovány, což vede k nižší morbiditě a mortalitě související s transplantací. Stabilní smíšený chimérismus, i když nedostatečný pro eradikaci leukémií, může být dostatečný k vyléčení pacientů s nezhoubnými chorobami.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V tomto protokolu existují dva přípravné režimy pro děti > 6 měsíců. Používá se alemtuzumab (Campath), fludarabin a melfalan. Režimy se liší načasováním a dávkováním alemtuzumabu (Campath). Dvě časování jsou distální a střední.

  • Distální kampath je zahájena 22 dní před alogenní transplantací.
  • Intermediate campath je zahájena 14 dní před alogenní transplantací.

Kondicionační režim pro děti s imunodeficiencí < 6 měsíců vynechává melfalan a nahrazuje dva dny busulfanu. Tento režim je úspěšně používán ve Spojeném království a byl úspěšný u 3měsíčního kojence v Dětské nemocnici ve Filadelfii (CHOP), kterému byl implantován haploidentický dárce.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

75

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >6 měsíců - 25 let

  2. Nemoci způsobilé pro distální alemtuzumab:

    • Imunodysregulační polyendokrinopatie, enteropatie X-vázaný syndrom (IPEX).
    • Srpkovitá anémie
    • Thalasemia major
    • Selhání kostní dřeně

  3. Nemoci způsobilé pro středně pokročilý alemtuzumab

    • Hemofagocytární lymfohistiocytóza jiné syndromy aktivace makrofágů, těžká Langerhansova histiocytóza
    • Těžká kombinovaná imunodeficience, deficit adenosindeaminázy, běžná variabilní imunodeficience
    • Wiskott-Aldrichův syndrom

  4. Kritéria pro orgány:

    • Srdeční: Echokardiogram zkracující frakce > 27 %
    • Renální: Sérový kreatinin nižší než 1,5násobek horní hranice normálu pro věk
    • Jaterní: jaterní testy musí být nižší než 5násobek horní hranice normálu
  5. Žádné aktivní infekce

Kritéria vyloučení

1. Nekontrolované bakteriální, plísňové nebo virové infekce

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: RIC: Distální kampath

Denní léčba

Den - 22 Stacionář: Alemtuzumab (Campath) testovací dávka IV nebo SQ (subkutánně) (subkutánně) po dobu 2 hodin

Den - 21 až 19 Alemtuzumab IV/SQ (subkutánně)

Den - 7 až -3 Převzetí do nemocnice Fludarabin IV

Den - 2 Melfalan IV

Den - 1 Zahajte infuzi cyklosporinu

Den 0 Transplantace: Infuze kostní dřeně nebo pupečníkové krve
Lék: RIC: Distální kampath
Campath, Fludarabin, Melfalan, Cyklosporin, Cellcept (MMF)
Ostatní jména:
  • Režim kondicionování se sníženou intenzitou
Experimentální: RIC: Středně pokročilý kampath

Denní léčba

Den - 14 až 10 Stacionář: Alemtuzumab (Campath) IV nebo SQ (subkutánně)

Den - 7 až -3 Fludarabin IV

Den - 2 Melfalan 140 mg/m2 IV

Den - 1 Zahájí se infuze cyklosporinu

Den 0 Transplantace: Infuze kostní dřeně nebo pupečníkové krve
Lék: RIC: Středně pokročilý kampath
Campath, Fludarabin, Melfalan, Cyklosporin, Cellcept (MMF)
Ostatní jména:
  • Režim kondicionování se sníženou intenzitou
Experimentální: RIC: Mini Busulfan

Denní léčba

Den 8 Alemtuzumab (Campath) IV nebo SQ (subkutánně)

Den 7 Alemtuzumab (Campath) IV nebo SQ (subkutánně)

Den - 6 Alemtuzumab (Campath) IV nebo SQ (subkutánně) Busulfan IV Fludarabin IV

Den - 5 Alemtuzumab (Campath) IV nebo SQ (subkutánně) Busulfan IV Fludarabin IV

Den - 4 Alemtuzumab (Campath) IV nebo SQ (subkutánně) Fludarabin IV

Den - 3 Fludarabin IV

Den - 2 Fludarabin IV Infuze cyklosporinu

Den - 1 Odpočinek

Den 0 Transplantace: Infuze kostní dřeně nebo pupečníkové krve
Lék: RIC: Mini Busulfan
Campath, Fludarabin, Busulfan, Cyklosporin, Cellcept (MMF)
Ostatní jména:
  • Režim kondicionování se sníženou intenzitou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přihojení
Časové okno: Po transplantaci - 100 dní
přihojení štěpu u pacientů s nemaligními poruchami bude hodnoceno pomocí kondičního režimu se sníženou intenzitou
Po transplantaci - 100 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití
Časové okno: 1 rok po transplantaci
Přežití bez příhody bude hodnoceno podle časového intervalu do primárního nebo pozdního selhání štěpu, recidivy onemocnění nebo smrti.
1 rok po transplantaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospital of Philadelphia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

1. července 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. ledna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. ledna 2010

První zveřejněno (Odhadovaný)

18. ledna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 08-005658
  • CHP 894 (Jiný identifikátor: Children's Hospital of Philadelphia)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RIC: Distální kampath

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Netherlands

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit