Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) dla pacjentów z zaburzeniami niezłośliwymi (RIC)

28 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital of Philadelphia

Jest to badanie pilotażowe fazy II mające na celu ocenę wszczepienia i toksyczności u pacjentów z chorobami niezłośliwymi przy użyciu schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności w warunkach przeszczepu allogenicznego w przypadku chorób niezłośliwych. Szpik kostny lub krew pępowinowa będą dopuszczalne jako źródło komórek macierzystych.

Ostatnio schematy kondycjonowania o zmniejszonej intensywności (RIC) były stosowane zarówno u dorosłych pacjentów z białaczkami, jak i u dzieci z chorobami niezłośliwymi. Te schematy są lepiej tolerowane, co skutkuje mniejszą chorobowością i śmiertelnością związaną z przeszczepami. Stabilny mieszany chimeryzm, choć niewystarczający do eradykacji białaczek, może być wystarczający do wyleczenia pacjentów z chorobami niezłośliwymi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym protokole istnieją dwa schematy kondycjonowania dla dzieci >6 miesięcy. Stosuje się alemtuzumab (Campath), fludarabinę i melfalan. Schematy różnią się czasem i dawkowaniem alemtuzumabu (Campath). Dwa czasy są dystalne i pośrednie.

  • Dystalny kampacik jest inicjowany 22 dni przed allogenicznym przeszczepem.
  • Kampanię pośrednią inicjuje się 14 dni przed przeszczepem allogenicznym.

Schemat kondycjonowania dla dzieci z niedoborami odporności <6 miesięcy pomija melfalan i zastępuje dwa dni busulfanu. Ten schemat jest z powodzeniem stosowany w Wielkiej Brytanii i odniósł sukces u 3-miesięcznego niemowlęcia w Szpitalu Dziecięcym w Filadelfii (CHOP), u którego wszczepiono dawcę haploidentycznego.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 miesięcy do 25 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek > 6 miesięcy - 25 lat

  2. Choroby kwalifikujące się do dystalnego alemtuzumabu:

    • Immunodysregulacja poliendokrynopatia enteropatia sprzężona z chromosomem X (IPEX).
    • Anemia sierpowata
    • Talasemia major
    • Niewydolność szpiku kostnego

  3. Choroby kwalifikujące się do pośredniego alemtuzumabu

    • Limfohistiocytoza hemofagocytarna inne zespoły aktywacji makrofagów, ciężka histiocytoza Langerhansa
    • Ciężki złożony niedobór odporności, niedobór deaminazy adenozyny, pospolity zmienny niedobór odporności
    • Zespół Wiskotta-Aldricha

  4. Kryteria narządów:

    • Serce: Frakcja skracania echokardiogramu >27%
    • Nerki: Stężenie kreatyniny w surowicy poniżej 1,5-krotności górnej granicy normy dla wieku
    • Wątroba: testy czynnościowe wątroby muszą być mniejsze niż 5-krotność górnej granicy normy
  5. Brak aktywnych infekcji

Kryteria wyłączenia

1. Niekontrolowane infekcje bakteryjne, grzybicze lub wirusowe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: RIC: Dystalny Campath

Kuracja dzienna

Dzień - 22 Pacjent szpitalny: Alemtuzumab (Campath) dawka próbna IV lub SQ (podskórnie) (podskórnie) przez 2 godziny

Dzień - 21 do 19 Alemtuzumab IV/ SQ (podskórnie)

Dzień - 7 do -3 Ponowne przyjęcie do szpitala Fludarabina IV

Dzień - 2 Melfalan IV

Dzień - 1 Rozpocznij wlew cyklosporyny

Dzień 0 Przeszczep: Wlew szpiku kostnego lub krwi pępowinowej
Lek: RIC: Dystalny Campath
Campath, Fludarabina, Melfalan, Cyklosporyna, Cellcept (MMF)
Inne nazwy:
  • Schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności
Eksperymentalny: RIC: średniozaawansowany kampa

Kuracja dzienna

Dzień - od 14 do 10 Pacjent szpitalny: Alemtuzumab (Campath) IV lub SQ (podskórnie)

Dzień - 7 do -3 Fludarabina IV

Dzień - 2 Melfalan 140 mg/m2 IV

Dzień - 1 Rozpoczyna się infuzja cyklosporyny

Dzień 0 Przeszczep: Wlew szpiku kostnego lub krwi pępowinowej
Lek: RIC: średniozaawansowany kampa
Campath, Fludarabina, Melfalan, Cyklosporyna, Cellcept (MMF)
Inne nazwy:
  • Schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności
Eksperymentalny: RIC: Minibusulfan

Kuracja dzienna

Dzień - 8 Alemtuzumab (Campath) IV lub SQ (podskórnie)

Dzień - 7 Alemtuzumab (Campath) IV lub SQ (podskórnie)

Dzień - 6 Alemtuzumab (Campath) IV lub SQ (podskórnie) Busulfan IV Fludarabina IV

Dzień - 5 Alemtuzumab (Campath) IV lub SQ (podskórnie) Busulfan IV Fludarabina IV

Dzień - 4 Alemtuzumab (Campath) IV lub SQ (podskórnie) Fludarabina IV

Dzień - 3 Fludarabina IV

Dzień - 2 Fludarabina IV Infuzja cyklosporyny

Dzień - 1 Odpoczynek

Dzień 0 Przeszczep: Wlew szpiku kostnego lub krwi pępowinowej
Lek: RIC: Minibusulfan
Campath, Fludarabina, Busulfan, Cyklosporyna, Cellcept (MMF)
Inne nazwy:
  • Schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wszczepienie
Ramy czasowe: Po przeszczepie -100 dni
wszczepienie pacjentów z zaburzeniami niezłośliwymi zostanie ocenione przy użyciu schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności
Po przeszczepie -100 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
Przeżycie wolne od zdarzeń zostanie ocenione na podstawie przedziału czasowego do pierwotnego lub późnego niepowodzenia przeszczepu, nawrotu choroby lub zgonu.
1 rok po przeszczepie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

  • Główny śledczy: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 stycznia 2010

Pierwszy wysłany (Szacowany)

18 stycznia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 08-005658
  • CHP 894 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na RIC: Dystalny Campath

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj