Regime de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) para pacientes com distúrbios não malignos (RIC)
23 de junho de 2026 atualizado por: Children's Hospital of Philadelphia
Este é um estudo piloto de Fase II para avaliar o enxerto e a toxicidade de pacientes com doenças não malignas usando um regime de condicionamento de intensidade reduzida no cenário de transplante alogênico para doenças não malignas. A medula óssea ou o sangue do cordão serão aceitáveis como fonte de células-tronco.
Recentemente, regimes de condicionamento de intensidade reduzida (RIC) têm sido usados tanto para pacientes adultos com leucemias quanto para pacientes pediátricos com doenças não malignas. Esses regimes são melhor tolerados, resultando em menor morbidade e mortalidade relacionadas ao transplante. O quimerismo misto estável, embora insuficiente para a erradicação de leucemias, pode ser suficiente para curar pacientes com doenças não malignas.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Existem dois regimes de condicionamento neste protocolo para crianças >6 meses. Alentuzumab (Campath), Fludarabina e Melfalano são usados. Os regimes diferem pelo tempo e dosagem de Alemtuzumab (Campath). Os dois tempos são distal e intermediário.
- O campath distal é iniciado 22 dias antes do transplante alogênico.
- O campath intermediário é iniciado 14 dias antes do transplante alogênico.
O regime de condicionamento para crianças com imunodeficiências <6 meses omite melfalano e substitui dois dias de bussulfano. Este regime é usado com sucesso no Reino Unido e foi bem-sucedido em uma criança de 3 meses no Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP) que enxertou com um doador haploidêntico.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
56
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 meses a 25 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade > 6 meses - 25 anos
Doenças elegíveis para Distal Alemtuzumab:
- Síndrome de imunodisregulação poliendocrinopatia enteropatia ligada ao cromossomo X (IPEX)
- Anemia falciforme
- talassemia maior
- Insuficiência da medula óssea
Doenças elegíveis para alentuzumabe intermediário
- Linfo-histiocitose hemofagocítica outras síndromes de ativação de macrófagos, histiocitose de Langerhans grave
- Deficiência imunológica combinada grave, deficiência de adenosina desaminase, imunodeficiência comum variável
- Síndrome de Wiskott-Aldrich
Critérios do órgão:
- Cardíaco: Fração de encurtamento do ecocardiograma >27%
- Renal: Creatinina sérica inferior a 1,5 vezes o limite superior do normal para a idade
- Hepático: os testes de função hepática devem ser inferiores a 5 vezes o limite superior do normal
- Sem infecções ativas
Critério de exclusão
1. Infecções bacterianas, fúngicas ou virais descontroladas
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Reduced-Intensity Conditioning (RIC) HSCT
Participants receive reduced-intensity conditioning with alemtuzumab-, fludarabine-, and melphalan-based regimens, varying by timing of alemtuzumab (distal or intermediate).
Regimens are based on established protocols used in non-malignant disorders.
Alemtuzumab is administered prior to other agents to reduce risk of declining donor chimerism.
Participants then undergo allogeneic stem cell transplantation with standard post-transplant care.
|
A pre-transplant conditioning approach designed to provide sufficient immunosuppression to enable donor cell engraftment while minimizing regimen-related toxicity compared to myeloablative conditioning.
Regimens are adapted based on patient age and underlying disease characteristics using the following agents: Campath, Fludarabine, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF).
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Enxerto
Prazo: Pós-transplante -100 dias
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o enxerto de pacientes com distúrbios não malignos será avaliado usando um regime de condicionamento de intensidade reduzida
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Pós-transplante -100 dias
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Event-free Survival
Prazo: 1 year post transplant
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Event-free survival is defined as the time interval to either primary or late graft failure, disease recurrence, or death.
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1 year post transplant
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Chakrabarti S, Mackinnon S, Chopra R, Kottaridis PD, Peggs K, O'Gorman P, Chakraverty R, Marshall T, Osman H, Mahendra P, Craddock C, Waldmann H, Hale G, Fegan CD, Yong K, Goldstone AH, Linch DC, Milligan DW. High incidence of cytomegalovirus infection after nonmyeloablative stem cell transplantation: potential role of Campath-1H in delaying immune reconstitution. Blood. 2002 Jun 15;99(12):4357-63. doi: 10.1182/blood.v99.12.4357.
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- Bhatla D, Davies SM, Shenoy S, Harris RE, Crockett M, Shoultz L, Smolarek T, Bleesing J, Hansen M, Jodele S, Jordan M, Filipovich AH, Mehta PA. Reduced-intensity conditioning is effective and safe for transplantation of patients with Shwachman-Diamond syndrome. Bone Marrow Transplant. 2008 Aug;42(3):159-65. doi: 10.1038/bmt.2008.151. Epub 2008 May 26.
- Parikh SH, Mendizabal A, Benjamin CL, Komanduri KV, Antony J, Petrovic A, Hale G, Driscoll TA, Martin PL, Page KM, Flickinger K, Moffet J, Niedzwiecki D, Kurtzberg J, Szabolcs P. A novel reduced-intensity conditioning regimen for unrelated umbilical cord blood transplantation in children with nonmalignant diseases. Biol Blood Marrow Transplant. 2014 Mar;20(3):326-36. doi: 10.1016/j.bbmt.2013.11.021. Epub 2013 Dec 1.
- King A, Shenoy S. Evidence-based focused review of the status of hematopoietic stem cell transplantation as treatment of sickle cell disease and thalassemia. Blood. 2014 May 15;123(20):3089-94; quiz 3210. doi: 10.1182/blood-2013-01-435776. Epub 2014 Feb 7. No abstract available.
- Oshrine BR, Olson TS, Bunin N. Mixed chimerism and graft loss in pediatric recipients of an alemtuzumab-based reduced-intensity conditioning regimen for non-malignant disease. Pediatr Blood Cancer. 2014 Oct;61(10):1852-9. doi: 10.1002/pbc.25113. Epub 2014 Jun 17.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2008
Conclusão Primária (Real)
1 de julho de 2024
Conclusão do estudo (Real)
1 de junho de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
15 de janeiro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
15 de janeiro de 2010
Primeira postagem (Estimado)
18 de janeiro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
23 de junho de 2026
Última verificação
1 de junho de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Hemoglobinopatias
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Agentes Antineoplásicos Imunológicos
- Busulfan
- Alentuzumabe
Outros números de identificação do estudo
- 08-005658
- CHP 894 (Outro identificador: Children's Hospital of Philadelphia)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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