Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reduceret Intensity Conditioning (RIC) regime til patienter med ikke-maligne lidelser (RIC)

28. april 2026 opdateret af: Children's Hospital of Philadelphia

Dette er et fase II-pilotstudie til at evaluere engraftment og toksicitet hos patienter med ikke-maligne sygdomme ved hjælp af et konditioneringsregime med reduceret intensitet i forbindelse med allogen transplantation for ikke-maligne sygdomme. Knoglemarv eller navlestrengsblod vil være acceptabelt som stamcellekilde.

For nylig er regimer med reduceret intensitet (RIC) blevet brugt til både voksne patienter med leukæmier og pædiatriske patienter med ikke-maligne sygdomme. Disse regimer tolereres bedre, hvilket resulterer i mindre transplantationsrelateret morbiditet og dødelighed. Stabil blandet kimærisme, selvom den er utilstrækkelig til udryddelse af leukæmier, kan være tilstrækkelig til at helbrede patienter med ikke-maligne sygdomme.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er to konditioneringsregimer i denne protokol til børn >6 måneder. Alemtuzumab (Campath), Fludarabin og Melphalan anvendes. Regimerne adskiller sig efter timing og dosering af Alemtuzumab (Campath). De to tidspunkter er distale og mellemliggende.

  • Distal campath påbegyndes 22 dage før den allogene transplantation.
  • Intermediær campath påbegyndes 14 dage før allogen transplantation.

Konditioneringsregimet til børn med immundefekter <6 måneder udelader melphalan og erstatter to dages busulfan. Denne kur er med succes brugt i Det Forenede Kongerige og har haft succes hos et 3 måneder gammelt spædbarn på Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), som blev podet med en haploidentisk donor.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder til 25 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder >6 måneder-25 år

  2. Sygdomme, der er berettiget til distalt alemtuzumab:

    • Immunodysregulering polyendokrinopati enteropati X-linked (IPEX) syndrom
    • Seglcellesygdom
    • Thalassæmi major
    • Knoglemarvssvigt

  3. Sygdomme, der er berettiget til Intermediate Alemtuzumab

    • Hæmofagocytisk lymfohistiocytose andre makrofagaktiveringssyndromer, svær Langerhans histiocytose
    • Alvorlig kombineret immundefekt, adenosindeaminase-mangel, almindelig variabel immundefekt
    • Wiskott-Aldrich syndrom

  4. Organkriterier:

    • Hjerte: Ekkokardiogramforkortende fraktion >27 %
    • Nyre: Serumkreatinin mindre end 1,5 gange den øvre grænse for normal alder
    • Lever: leverfunktionsprøver skal være mindre end 5 gange den øvre normalgrænse
  5. Ingen aktive infektioner

Eksklusionskriterier

1. Ukontrollerede bakterie-, svampe- eller virusinfektioner

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: RIC: Distal Campath

Dagsbehandling

Dag - 22 Indlæggelse: Alemtuzumab (Campath) testdosis IV eller SQ (subkutant) (subkutant) over 2 timer

Dag - 21 til 19 Alemtuzumab IV/SQ (subkutant)

Dag - 7 til -3 Genindlæggelse på hospitalet Fludarabin IV

Dag - 2 Melphalan IV

Dag - 1 Begynd ciclosporin infusion

Dag 0 Transplantation: Infusion af knoglemarv eller navlestrengsblod
Medicin: RIC: Distal Campath
Campath, Fludarabin, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF)
Andre navne:
  • Konditioneringsregime med reduceret intensitet
Eksperimentel: RIC: Intermediate Campath

Dagsbehandling

Dag - 14 til 10 Indlæggelse: Alemtuzumab (Campath) IV eller SQ (subkutant)

Dag - 7 til -3 Fludarabin IV

Dag - 2 Melphalan 140 mg/m2 IV

Dag - 1 Cyclosporin-infusion starter

Dag 0 Transplantation: Infusion af knoglemarv eller navlestrengsblod
Medicin: RIC: Intermediate Campath
Campath, Fludarabin, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF)
Andre navne:
  • Konditioneringsregime med reduceret intensitet
Eksperimentel: RIC: Mini Busulfan

Dagsbehandling

Dag - 8 Alemtuzumab (Campath) IV eller SQ (subkutant)

Dag - 7 Alemtuzumab (Campath) IV eller SQ (subkutant)

Dag - 6 Alemtuzumab (Campath) IV eller SQ (subkutant) Busulfan IV Fludarabin IV

Dag - 5 Alemtuzumab (Campath) IV eller SQ (subkutant) Busulfan IV Fludarabin IV

Dag - 4 Alemtuzumab (Campath) IV eller SQ (subkutant) Fludarabin IV

Dag - 3 Fludarabin IV

Dag - 2 Fludarabin IV Cyclosporin infusion

Dag - 1 hvile

Dag 0 Transplantation: Infusion af knoglemarv eller navlestrengsblod
Medicin: RIC: Mini Busulfan
Campath, Fludarabin, Busulfan, Cyclosporine, Cellcept (MMF)
Andre navne:
  • Konditioneringsregime med reduceret intensitet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indpodning
Tidsramme: Efter transplantation -100 dage
Engraftment af patienter med ikke-maligne lidelser vil blive evalueret ved hjælp af et konditioneringsregime med reduceret intensitet
Efter transplantation -100 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Overlevelse
Tidsramme: 1 år efter transplantation
Begivenhedsfri overlevelse vil blive evalueret efter tidsintervallet til enten den primære eller sene transplantatsvigt, sygdomsgentagelse eller død.
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. januar 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. januar 2010

Først opslået (Anslået)

18. januar 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

4. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 08-005658
  • CHP 894 (Anden identifikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med RIC: Distal Campath

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner