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Regime di condizionamento a intensità ridotta (RIC) per pazienti con disturbi non maligni (RIC)

23 febbraio 2024 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia

Questo è uno studio pilota di fase II per valutare l'attecchimento e la tossicità di pazienti con malattie non maligne utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta nell'ambito del trapianto allogenico per malattie non maligne. Il midollo osseo o il sangue cordonale saranno accettabili come fonte di cellule staminali.

Recentemente, i regimi di condizionamento a intensità ridotta (RIC) sono stati utilizzati sia per i pazienti adulti con leucemie che per i pazienti pediatrici con malattie non maligne. Questi regimi sono meglio tollerati, con conseguente minore morbilità e mortalità correlate al trapianto. Il chimerismo misto stabile, sebbene insufficiente per l'eradicazione delle leucemie, può essere sufficiente per curare i pazienti con malattie non maligne.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ci sono due regimi di condizionamento in questo protocollo per i bambini > 6 mesi. Vengono utilizzati Alemtuzumab (Campath), Fludarabina e Melfalan. I regimi differiscono per i tempi e il dosaggio di Alemtuzumab (Campath). I due tempi sono distali e intermedi.

  • Il campath distale viene avviato 22 giorni prima del trapianto allogenico.
  • Il campath intermedio viene avviato 14 giorni prima del trapianto allogenico.

Il regime di condizionamento per i bambini con immunodeficienze <6 mesi omette melfalan e sostituisce due giorni di busulfan. Questo regime è utilizzato con successo nel Regno Unito e ha avuto successo in un neonato di 3 mesi presso il Children's Hospital di Philadelphia (CHOP) che si è innestato con un donatore aploidentico.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

75

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 mesi a 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >6 mesi-25 anni

  2. Malattie idonee per Alemtuzumab distale:

    • Sindrome da immunodisregolazione poliendocrinopatia enteropatia legata all'X (IPEX).
    • Anemia falciforme
    • Talassemia maggiore
    • Insufficienza del midollo osseo

  3. Malattie ammissibili per l'intermedio Alemtuzumab

    • Linfoistiocitosi emofagocitica altre sindromi da attivazione macrofagica, istiocitosi di Langerhans grave
    • Immunodeficienza combinata grave, deficit di adenosina deaminasi, immunodeficienza comune variabile
    • Sindrome di Wiskott-Aldrich

  4. Criteri dell'organo:

    • Cardiaco: frazione di accorciamento dell'ecocardiogramma >27%
    • Renale: creatinina sierica inferiore a 1,5 volte il limite superiore del normale per l'età
    • Epatico: i test di funzionalità epatica devono essere inferiori a 5 volte il limite superiore della norma
  5. Nessuna infezione attiva

Criteri di esclusione

1. Infezioni batteriche, fungine o virali incontrollate

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: RIC: Campath distale

Trattamento diurno

Giorno - 22 Ricovero: Alemtuzumab (Campath) dose di prova IV o SQ (sottocutanea) (sottocutanea) per 2 ore

Giorno: da 21 a 19 Alemtuzumab IV/SQ (sottocute)

Giorno - da 7 a -3 Riammissione in ospedale Fludarabina IV

Giorno - 2 Melfalan IV

Giorno - 1 Iniziare l'infusione di ciclosporina

Giorno 0 Trapianto: Midollo osseo o infusione di sangue del cordone ombelicale
Droga: RIC: Campath distale
Campath, Fludarabina, Melfalan, Ciclosporina, Cellcept (MMF)
Altri nomi:
  • Regime di condizionamento a intensità ridotta
Sperimentale: RIC: Campath intermedio

Trattamento diurno

Giorno - 14-10 Ricovero: Alemtuzumab (Campath) IV o SQ (via sottocutanea)

Giorno - da 7 a -3 Fludarabina IV

Giorno - 2 Melfalan 140 mg/m2 IV

Giorno - 1 Inizia l'infusione di ciclosporina

Giorno 0 Trapianto: Midollo osseo o infusione di sangue del cordone ombelicale
Droga: RIC: Campath intermedio
Campath, Fludarabina, Melfalan, Ciclosporina, Cellcept (MMF)
Altri nomi:
  • Regime di condizionamento a intensità ridotta
Sperimentale: RIC: Mini busulfano

Trattamento diurno

Giorno - 8 Alemtuzumab (Campath) IV o SQ (via sottocutanea)

Giorno - 7 Alemtuzumab (Campath) IV o SQ (via sottocutanea)

Giorno - 6 Alemtuzumab (Campath) IV o SQ (via sottocutanea) Busulfan IV Fludarabina IV

Giorno - 5 Alemtuzumab (Campath) IV o SQ (via sottocutanea) Busulfan IV Fludarabina IV

Giorno - 4 Alemtuzumab (Campath) IV o SQ (via sottocutanea) Fludarabina IV

Giorno - 3 Fludarabina IV

Giorno - 2 Fludarabina IV Infusione di ciclosporina

Giorno - 1 Riposo

Giorno 0 Trapianto: Midollo osseo o infusione di sangue del cordone ombelicale
Droga: RIC: Mini busulfano
Campath, Fludarabina, Busulfan, Ciclosporina, Cellcept (MMF)
Altri nomi:
  • Regime di condizionamento a intensità ridotta

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Attecchimento
Lasso di tempo: Post trapianto -100 giorni
l'attecchimento di pazienti con patologie non maligne sarà valutato utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta
Post trapianto -100 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
La sopravvivenza libera da eventi sarà valutata in base all'intervallo di tempo al fallimento del trapianto primario o tardivo, alla recidiva della malattia o alla morte.
1 anno dopo il trapianto

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Children's Hospital of Philadelphia

Investigatori

  • Investigatore principale: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2008

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 gennaio 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 gennaio 2010

Primo Inserito (Stimato)

18 gennaio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 08-005658
  • CHP 894 (Altro identificatore: Children's Hospital of Philadelphia)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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