Regime di condizionamento a intensità ridotta (RIC) per pazienti con disturbi non maligni (RIC)
23 giugno 2026 aggiornato da: Children's Hospital of Philadelphia
Questo è uno studio pilota di fase II per valutare l'attecchimento e la tossicità di pazienti con malattie non maligne utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta nell'ambito del trapianto allogenico per malattie non maligne. Il midollo osseo o il sangue cordonale saranno accettabili come fonte di cellule staminali.
Recentemente, i regimi di condizionamento a intensità ridotta (RIC) sono stati utilizzati sia per i pazienti adulti con leucemie che per i pazienti pediatrici con malattie non maligne. Questi regimi sono meglio tollerati, con conseguente minore morbilità e mortalità correlate al trapianto. Il chimerismo misto stabile, sebbene insufficiente per l'eradicazione delle leucemie, può essere sufficiente per curare i pazienti con malattie non maligne.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Ci sono due regimi di condizionamento in questo protocollo per i bambini > 6 mesi. Vengono utilizzati Alemtuzumab (Campath), Fludarabina e Melfalan. I regimi differiscono per i tempi e il dosaggio di Alemtuzumab (Campath). I due tempi sono distali e intermedi.
- Il campath distale viene avviato 22 giorni prima del trapianto allogenico.
- Il campath intermedio viene avviato 14 giorni prima del trapianto allogenico.
Il regime di condizionamento per i bambini con immunodeficienze <6 mesi omette melfalan e sostituisce due giorni di busulfan. Questo regime è utilizzato con successo nel Regno Unito e ha avuto successo in un neonato di 3 mesi presso il Children's Hospital di Philadelphia (CHOP) che si è innestato con un donatore aploidentico.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
56
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 mesi a 25 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età >6 mesi-25 anni
Malattie idonee per Alemtuzumab distale:
- Sindrome da immunodisregolazione poliendocrinopatia enteropatia legata all'X (IPEX).
- Anemia falciforme
- Talassemia maggiore
- Insufficienza del midollo osseo
Malattie ammissibili per l'intermedio Alemtuzumab
- Linfoistiocitosi emofagocitica altre sindromi da attivazione macrofagica, istiocitosi di Langerhans grave
- Immunodeficienza combinata grave, deficit di adenosina deaminasi, immunodeficienza comune variabile
- Sindrome di Wiskott-Aldrich
Criteri dell'organo:
- Cardiaco: frazione di accorciamento dell'ecocardiogramma >27%
- Renale: creatinina sierica inferiore a 1,5 volte il limite superiore del normale per l'età
- Epatico: i test di funzionalità epatica devono essere inferiori a 5 volte il limite superiore della norma
- Nessuna infezione attiva
Criteri di esclusione
1. Infezioni batteriche, fungine o virali incontrollate
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Reduced-Intensity Conditioning (RIC) HSCT
Participants receive reduced-intensity conditioning with alemtuzumab-, fludarabine-, and melphalan-based regimens, varying by timing of alemtuzumab (distal or intermediate).
Regimens are based on established protocols used in non-malignant disorders.
Alemtuzumab is administered prior to other agents to reduce risk of declining donor chimerism.
Participants then undergo allogeneic stem cell transplantation with standard post-transplant care.
|
A pre-transplant conditioning approach designed to provide sufficient immunosuppression to enable donor cell engraftment while minimizing regimen-related toxicity compared to myeloablative conditioning.
Regimens are adapted based on patient age and underlying disease characteristics using the following agents: Campath, Fludarabine, Melphalan, Cyclosporine, Cellcept (MMF).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Attecchimento
Lasso di tempo: Post trapianto -100 giorni
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l'attecchimento di pazienti con patologie non maligne sarà valutato utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta
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Post trapianto -100 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Event-free Survival
Lasso di tempo: 1 year post transplant
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Event-free survival is defined as the time interval to either primary or late graft failure, disease recurrence, or death.
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1 year post transplant
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Timothy J Olson, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Chakrabarti S, Mackinnon S, Chopra R, Kottaridis PD, Peggs K, O'Gorman P, Chakraverty R, Marshall T, Osman H, Mahendra P, Craddock C, Waldmann H, Hale G, Fegan CD, Yong K, Goldstone AH, Linch DC, Milligan DW. High incidence of cytomegalovirus infection after nonmyeloablative stem cell transplantation: potential role of Campath-1H in delaying immune reconstitution. Blood. 2002 Jun 15;99(12):4357-63. doi: 10.1182/blood.v99.12.4357.
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- Oshrine BR, Olson TS, Bunin N. Mixed chimerism and graft loss in pediatric recipients of an alemtuzumab-based reduced-intensity conditioning regimen for non-malignant disease. Pediatr Blood Cancer. 2014 Oct;61(10):1852-9. doi: 10.1002/pbc.25113. Epub 2014 Jun 17.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 gennaio 2008
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
1 giugno 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 gennaio 2010
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
15 gennaio 2010
Primo Inserito (Stimato)
18 gennaio 2010
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
21 luglio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie ematologiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie emiche e linfatiche
- Sindromi da deficit immunologico
- Emoglobinopatie
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Agenti antineoplastici, immunologici
- Busulfano
- Alemtuzumab
Altri numeri di identificazione dello studio
- 08-005658
- CHP 894 (Altro identificatore: Children's Hospital of Philadelphia)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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NO
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