Étude comparative des soins standard par rapport à une combinaison d'agents de facteurs de croissance pour les syndromes myélodysplasiques à faible risque (REGIME)
4 février 2025 mis à jour par: Barts & The London NHS Trust
RÉGIME : Un essai contrôlé randomisé sur le traitement prolongé par la darbépoétine alpha, avec ou sans facteur de stimulation des colonies de granulocytes humains recombinants, par rapport aux meilleurs soins de soutien chez les patients atteints de syndromes myélodysplasiques (SMD) à faible risque.
REGIME compare deux traitements, avec la darbépoétine alpha (DA) et le filgrastim (facteur de stimulation des colonies de granulocytes, G-CSF), au traitement standard du syndrome myélodysplasique (SMD).
Après avoir donné leur consentement éclairé, les patients subiront un certain nombre de tests pour confirmer leur admissibilité. Une fois l'éligibilité confirmée, les patients seront assignés au hasard à l'un des trois groupes de traitement : A : darbepoetin alpha (DA), B : darbepoetin alpha et filgrastim (DA+G-CSF), C : transfusion sanguine uniquement. Les patients devront se présenter à la clinique une fois par mois pendant 24 semaines. Après 24 semaines, si un patient a réagi favorablement au traitement, il peut continuer le traitement jusqu'à 52 semaines. Après la semaine 24, tous les patients devront se présenter à la clinique deux fois de plus, aux semaines 36 et 52.
Les patients seront suivis pendant 5 années supplémentaires pour enregistrer la perte de réponse, la transformation en leucémie myéloïde aiguë et/ou en anémie réfractaire avec excès de blastes et le décès.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
360
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Birmingham, Royaume-Uni, B15 2TT
- Birmingham Cancer Research UK Clinical Trial Unit
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London, Royaume-Uni, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
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London, Royaume-Uni, EC1M 6BQ
- CECM Institute of Cancer
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- King's College Hospital Haematoloy Laboratory
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Hommes et femmes âgés de plus de 18 ans (pas de limite d'âge supérieure)
- Statut de performance ECOG 0-2
- Espérance de vie supérieure à 6 mois
Un diagnostic confirmé de SMD - type OMS :
- anémie réfractaire (AR)
- PR hypoplasique inéligible pour/ou échec d'un traitement immunosuppresseur (ALG, cyclosporine)
- anémie réfractaire avec sidéroblastes en anneau (RARS)
- cytopénie réfractaire avec dysplasie multilignée
- syndrome myélodysplasique inclassable
- IPSS faible ou Int-1, mais avec des explosions BM inférieures à 5 %
- Une concentration en hémoglobine inférieure à 10 g/dl et/ou une dépendance à la transfusion de globules rouges
- Capable de comprendre les implications de la participation à l'essai et de donner un consentement éclairé écrit.
Critère d'exclusion:
- SMD avec blastes médullaires supérieurs ou égaux à 5 %
- Syndrome myélodysplasique associé au syndrome del(5q)(q31-33)
- Leucémie myélomonocytaire chronique (monocytes supérieurs à 1,0x109/l)
- MDS lié à la thérapie
- Splénomégalie, avec rate supérieure ou égale à 5 cm du rebord costal gauche
- Plaquettes inférieures à 30x109/l
- Carence hématinique non corrigée. Patient épuisé en fer, B12 et folate selon les plages de laboratoire locales
- Femmes enceintes ou allaitantes.
- Les femmes en âge de procréer et tous les hommes doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception efficace (méthode contraceptive hormonale ou barrière ; abstinence) pendant la durée de l'étude et jusqu'à 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Remarque : les sujets ne sont pas considérés comme susceptibles de procréer s'ils sont chirurgicalement stériles (ils ont subi une hystérectomie, une ligature bilatérale des trompes ou une ovariectomie bilatérale) ou s'ils sont ménopausés.
- Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant de commencer l'étude.
- Hypertension non contrôlée, antécédents de thromboembolie veineuse ou maladie cardiaque ou pulmonaire non contrôlée
- Événements indésirables graves antérieurs aux médicaments à l'étude ou à ses composants
- Patients ayant déjà reçu un traitement avec des ASE ± G-CSF dans les 4 semaines suivant l'entrée dans l'étude
- Les patients recevant actuellement un traitement expérimental, par ex. avec la thalidomide, ou qui participent à un autre CTIMP.
- Maladie médicale ou psychiatrique, qui rend le patient inapte ou incapable de donner un consentement éclairé.
- Patients atteints d'une tumeur maligne nécessitant un traitement actif (à l'exception de l'hormonothérapie).
- Patients ayant des antécédents de convulsions
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation factorielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Comparateur actif: Darbepoetin Alfa
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Aranesp 500 mcg flacons une fois toutes les 2 semaines.
Autres noms:
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Comparateur actif: G-CSF
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Flacons de 300 mcg deux fois par semaine, à 3-4 jours d'intervalle
Autres noms:
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Comparateur actif: Meilleurs soins de soutien
Soutien à la transfusion de globules rouges pour atteindre une hémoglobine post-transfusionnelle prévue de 11,0 à 12,0 g/dl à une quantité et une fréquence telles que l'hémoglobine minimale ne soit jamais inférieure à 8,0 g/dl
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Soutien à la transfusion de globules rouges pour atteindre une hémoglobine post-transfusionnelle prévue de 11,0 à 12,0 g/dl à une quantité et une fréquence telles que l'hémoglobine minimale ne soit jamais inférieure à 8,0 g/dl ou telle que le patient ne soit jamais excessivement symptomatique, selon la transfusion locale directives/politique.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Qualité de vie - Pour comparer la qualité de vie du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) Randomized pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seuls
Délai: semaines 0
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Pour comparer la qualité de vie des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
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semaines 0
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Réponse de l'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine du syndrome myélodysplasique à faible risque (SMD) randomisé pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seuls
Délai: Semaine 0
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 0
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Qualité de vie - Pour comparer la qualité de vie du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) Randomized pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seuls
Délai: Semaines 12
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Pour comparer la qualité de vie des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
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Semaines 12
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Qualité de vie - Pour comparer la qualité de vie du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) Randomized pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seuls
Délai: semaines 24
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Pour comparer la qualité de vie des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
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semaines 24
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Qualité de vie - Pour comparer la qualité de vie du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) Randomized pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seuls
Délai: Semaines 36
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Pour comparer la qualité de vie des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
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Semaines 36
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Qualité de vie - Pour comparer la qualité de vie du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) Randomized pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seuls
Délai: Semaines 52
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Pour comparer la qualité de vie des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
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Semaines 52
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: semaine 4
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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semaine 4
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 8
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 8
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 12
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 12
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 16
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 16
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 20
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 20
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 24
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 24
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 36
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 36
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Réponse d'hémoglobine - Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MD
Délai: Semaine 52
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Pour comparer la réponse de l'hémoglobine des patients randomisés du syndrome myélodysplasique à faible risque (MDS) pour recevoir un traitement prolongé avec DA seul, DA avec G-CSF ou les meilleurs soins de soutien seul
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Semaine 52
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: toutes les semaines
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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toutes les semaines
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 4
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 4
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 8
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 8
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 12
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 12
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 16
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 16
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 20
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 20
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 24
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 24
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 36
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 36
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Utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs
Délai: semaine 52
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Évaluer l'utilité de l'évaluation des facteurs pronostiques et des facteurs prédictifs, en particulier par rapport au modèle prédictif proposé par Hellstrom-Lindberg.
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semaine 52
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Samir G Agrawal, MRCP FRCPath PhD, Barts and the London NHS Trust
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 novembre 2010
Achèvement primaire (Réel)
31 octobre 2015
Achèvement de l'étude (Réel)
31 octobre 2015
Dates d'inscription aux études
Première soumission
26 juillet 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
6 septembre 2010
Première publication (Estimé)
8 septembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2025
Dernière vérification
1 février 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MDS201001
- 2009-017462-23 (Numéro EudraCT)
- CRUK/08/009 (Autre subvention/numéro de financement: CR-UK)
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