Vergelijkingsstudie van standaardzorg versus combinatie van groeifactoren voor myelodysplastische syndromen met een laag risico (REGIME)
4 februari 2025 bijgewerkt door: Barts & The London NHS Trust
REGIME: een gerandomiseerde gecontroleerde studie van langdurige behandeling met darbepoetin-alfa, met of zonder recombinant humaan granulocytkoloniestimulerende factor, versus beste ondersteunende zorg bij patiënten met myelodysplastische syndromen (MDS) met een laag risico.
REGIME vergelijkt twee behandelingen, met Darbepoetin Alpha (DA) en Filgrastim (Granulocyte Colony Stimulating Factor, G-CSF), met de standaardbehandeling voor Myelodysplastisch Syndroom (MDS).
Na het geven van geïnformeerde toestemming zullen patiënten een aantal tests ondergaan om te bevestigen dat ze in aanmerking komen. Zodra is bevestigd dat patiënten in aanmerking komen, worden ze willekeurig toegewezen aan een van de drie behandelingsgroepen: A: Darbepoetin Alpha (DA), B: Darbepoetin Alpha en Filgrastim (DA+G-CSF), C: Alleen bloedtransfusie. Patiënten zullen gedurende 24 weken eenmaal per maand naar de kliniek moeten gaan. Als een patiënt na 24 weken gunstig op de behandeling heeft gereageerd, kan hij het behandelingsregime tot 52 weken voortzetten. Na week 24 moeten alle patiënten de kliniek nog twee keer bezoeken, in week 36 en 52.
Patiënten zullen nog eens 5 jaar worden gevolgd om verlies van respons, transformatie naar acute myeloïde leukemie en/of refractaire anemie met overtollige blasten en overlijden vast te stellen.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
360
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B15 2TT
- Birmingham Cancer Research UK Clinical Trial Unit
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1A 7BE
- St Bartholomew's Hospital
-
London, Verenigd Koninkrijk, EC1M 6BQ
- CECM Institute of Cancer
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- King's College Hospital Haematoloy Laboratory
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Mannen en vrouwen ouder dan 18 jaar (geen maximale leeftijdsgrens)
- ECOG-prestatiestatus 0-2
- Levensverwachting meer dan 6 maanden
Een bevestigde diagnose van MDS - WHO-type:
- refractaire anemie (RA)
- hypoplastische RA komt niet in aanmerking voor/of mislukte immunosuppressieve therapie (ALG, ciclosporine)
- refractaire anemie met ring sideroblasten (RARS)
- refractaire cytopenie met multilineaire dysplasie
- myelodysplastisch syndroom niet te classificeren
- IPSS laag of Int-1, maar met BM-explosies van minder dan 5%
- Een hemoglobineconcentratie van minder dan 10 g/dl en/of afhankelijkheid van rode bloedlichaampjes
- In staat om de implicaties van deelname aan het onderzoek te begrijpen en schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Uitsluitingscriteria:
- MDS met beenmergblasten van meer dan of gelijk aan 5%
- Myelodysplastisch syndroom geassocieerd met del(5q)(q31-33)-syndroom
- Chronische myelomonocytaire leukemie (monocyten groter dan 1,0x109/l)
- Therapiegerelateerde MDS
- Splenomegalie, met milt groter dan of gelijk aan 5 cm vanaf de linker ribbenboog
- Bloedplaatjes minder dan 30x109/l
- Ongecorrigeerde hematinedeficiëntie. Patiënt depletie naar ijzer, B12 en foliumzuur volgens lokale laboratoriumbereiken
- Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden en alle mannen moeten bereid zijn om een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken (hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding) voor de duur van het onderzoek en tot 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksmedicatie. Opmerking: proefpersonen worden niet beschouwd als vruchtbaar als ze chirurgisch steriel zijn (ze hebben een hysterectomie, bilaterale afbinding van de eileiders of bilaterale ovariëctomie ondergaan) of ze zijn postmenopauzaal
- Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze met het onderzoek beginnen.
- Ongecontroleerde hypertensie, eerdere veneuze trombo-embolie of ongecontroleerde hart- of longziekte
- Eerdere ernstige bijwerkingen van de onderzoeksmedicatie of de componenten ervan
- Patiënten die eerder zijn behandeld met ESA's ± G-CSF binnen 4 weken na aanvang van het onderzoek
- Patiënten die momenteel experimentele therapie krijgen, b.v. met thalidomide, of die deelnemen aan een andere CTIMP.
- Medische of psychiatrische ziekte waardoor de patiënt niet in staat is of is om geïnformeerde toestemming te geven.
- Patiënten met een maligniteit die een actieve behandeling nodig hebben (behalve hormonale therapie).
- Patiënten met een voorgeschiedenis van convulsies
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Faculteitstoewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Darbepoetin Alfa
|
Aranesp 500 mcg injectieflacons eenmaal per 2 weken.
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: G-CSF
|
300 mcg injectieflacons tweemaal per week, 3-4 dagen uit elkaar
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: Beste ondersteunende zorg
Ondersteuning van transfusie van rode bloedcellen om een voorspeld hemoglobine na transfusie van 11,0 tot 12,0 g/dl te bereiken met een zodanige hoeveelheid en frequentie dat de minimale hemoglobine nooit lager is dan 8,0 g/dl
|
Erytrocytentransfusieondersteuning om een voorspeld hemoglobine na transfusie van 11,0 tot 12,0 g/dl te bereiken met een zodanige hoeveelheid en frequentie dat de minimale hemoglobine nooit lager is dan 8,0 g/dl of zodanig dat de patiënt nooit overmatig symptomatisch is, volgens lokale transfusie richtlijnen/beleid.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Kwaliteit van leven - om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Weken 0
|
Om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
|
Weken 0
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastisch syndroom met laag risico te vergelijken (MDS) die gerandomiseerd zijn om een langdurige behandeling met DA alleen te krijgen, DA met G -CSF of de beste ondersteunende zorg alleen
Tijdsspanne: Week 0
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 0
|
|
Kwaliteit van leven - om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Weken 12
|
Om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
|
Weken 12
|
|
Kwaliteit van leven - om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Weken 24
|
Om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
|
Weken 24
|
|
Kwaliteit van leven - om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Weken 36
|
Om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
|
Weken 36
|
|
Kwaliteit van leven - om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Weken 52
|
Om de kwaliteit van leven van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Weken 52
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastic Syndroom (MDS) -patiënten met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Week 4
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 4
|
|
Hemoglobine -respons - om de hemoglobine -respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) van het laagrisico te vergelijken
Tijdsspanne: Week 8
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 8
|
|
Hemoglobine -respons - om de hemoglobine -respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) van het laagrisico te vergelijken
Tijdsspanne: Week 12
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 12
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastic Syndroom (MDS) -patiënten met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Week 16
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 16
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastic Syndroom (MDS) -patiënten met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: week 20
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
week 20
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastic Syndroom (MDS) -patiënten met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: week 24
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
week 24
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastic Syndroom (MDS) -patiënten met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Week 36
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 36
|
|
Hemoglobine -respons - Om de hemoglobine -respons van Myelodysplastic Syndroom (MDS) -patiënten met laag risico te vergelijken
Tijdsspanne: Week 52
|
Om de hemoglobine-respons van Myelodysplastisch syndroom (MDS) met een laag risico te vergelijken
|
Week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: elke week
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
elke week
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 4
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 4
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 8
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 8
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 12
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 12
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 16
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 16
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 20
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 20
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 24
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 24
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 36
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 36
|
|
Nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling
Tijdsspanne: week 52
|
Het nut van prognostische factor en voorspellende factorbeoordeling beoordelen, in het bijzonder tegen het voorspellende model voorgesteld door Hellstrom-Lindberg.
|
week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Samir G Agrawal, MRCP FRCPath PhD, Barts and the London NHS Trust
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2010
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 oktober 2015
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 oktober 2015
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 juli 2010
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
6 september 2010
Eerst geplaatst (Geschat)
8 september 2010
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- MDS201001
- 2009-017462-23 (EudraCT-nummer)
- CRUK/08/009 (Ander subsidie-/financieringsnummer: CR-UK)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .