Utilisation compassionnelle du 131I-MIBG pour les patients atteints de phéochromocytome malin

Critère d'intégration:

• Diagnostic : PHEO/PGL réfractaire ou en rechute avec un diagnostic initial basé sur l'histopathologie tumorale ou la découverte de cellules tumorales PHEO/PGL dans la moelle osseuse. Le diagnostic peut également être basé sur la présence de métanéphrines plasmatiques fractionnées élevées ou de catécholamines/métanéphrines urinaires élevées avec fixation diagnostique de MIBG.
• Âge : > 2 ans et capable de coopérer avec les restrictions de sécurité radiologique pendant la période de traitement.
• Statut de la maladie : Il doit être déterminé que les tumeurs PHEO/PGL ne se prêtent pas à une résection chirurgicale sûre ou sont métastatiques. La maladie évaluable par balayage MIBG doit être présente dans les 6 semaines suivant l'entrée à l'étude et après tout traitement intermédiaire.
• Espérance de vie : supérieure à 3 mois.
• État de performance de Lanksy et Karnofsky : 70 % ou plus.
• Traitement antérieur : les patients peuvent entrer dans cette étude avec ou sans avoir reçu un autre traitement pour une tumeur récurrente. Les patients qui n'ont pas reçu de chimiothérapie ou de radiothérapie peuvent être traités. Les patients qui n'ont pas répondu à la chimiothérapie ou à la radiothérapie standard peuvent également être traités. Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets toxiques de tout traitement antérieur. Au moins 2 semaines doivent s'être écoulées depuis tout traitement antitumoral et le patient doit répondre aux critères hématologiques ci-dessous. Trois mois doivent s'être écoulés dans le cas d'une irradiation complète dans l'un des champs suivants : irradiation craniospinale totale, abdominale totale, poumon entier, irradiation corporelle totale). Le traitement par cytokines (par exemple G-CSF, GM-CSF, IL-6, érythropoïétine) doit être interrompu au moins 24 heures avant le traitement par MIBG. Un traitement antérieur par 131I-MIBG est autorisé si > 8 semaines après le traitement précédent. La dose cumulée à vie de 131I-MIBG, y compris le traitement prévu, ne doit pas dépasser 36 mCi/kg.
• Fonction hépatique : bilirubine < 2 x la limite supérieure de la normale (LSN). Exception : syndrome de Gilbert) ; ASAT < 10x LSN.
• Fonction rénale : Créatinine =< 2x LSN.
• Critères hématopoïétiques Les patients doivent avoir une fonction hématopoïétique adéquate (sans transfusion) : ANC > 750 x 10E9/L ; Plaquettes > 50 x 10E9/L si les cellules souches ne sont pas disponibles ; si des cellules souches sont disponibles, le patient doit être indépendant des transfusions de plaquettes avec une numération plaquettaire d'au moins 20 x 10E9/L. Hémoglobine > 10 g/dl au moment du traitement (transfusion autorisée). Les patients atteints de granulocytopénie et/ou de thrombocytopénie due à une tumeur métastatique de la moelle osseuse peuvent être éligibles après discussion avec le Dr Fitzgerald ou une personne désignée.
• Fonction pulmonaire normale se manifestant par l'absence de dyspnée au repos ou d'intolérance à l'effort, pas de besoin en oxygène.
• Pas de dysfonctionnement cardiaque cliniquement significatif, ECG et EJ normaux > 50 %

Critère d'exclusion:

• Patients atteints d'une maladie de tout système organique majeur qui compromettrait leur capacité à résister au traitement. Toute déficience organique importante doit être discutée avec le directeur ou le vice-président de l'étude avant l'entrée du patient.
• Patients présentant une protéinurie en l'absence d'infection urinaire 4 semaines avant la date de traitement prévue.
• En raison du potentiel tératogène des médicaments à l'étude, aucune patiente enceinte ou allaitante ne sera autorisée. Les patientes en âge de procréer doivent pratiquer une méthode efficace de contraception lors de leur participation à cette étude, afin d'éviter une éventuelle grossesse.
• Patients sous hémodialyse.
• Patients présentant des infections actives répondant aux critères de toxicité de grade 3-4.