131I-MIBG:n myötätuntoinen käyttö potilaille, joilla on pahanlaatuinen feokromosytooma

Sisällyttämiskriteerit:

• Diagnoosi: Refraktorinen tai uusiutunut PHEO/PGL, jonka alkuperäinen diagnoosi perustuu kasvaimen histopatologiaan tai PHEO/PGL-kasvainsolujen löytöihin luuytimessä. Diagnoosi voi myös perustua korkean plasman fraktioitujen metanefriinien tai korkean virtsan katekoliamiinien/metanefriinien esiintymiseen diagnostisen MIBG:n oton kanssa.
• Ikä: > 2 vuotta ja pystyy toimimaan yhteistyössä säteilyturvallisuusrajoitusten kanssa hoidon aikana.
• Sairauden tila: On määritettävä, että joko PHEO/PGL-kasvaimet eivät sovellu turvalliseen kirurgiseen resektioon tai ovat metastaattisia. MIBG-skannauksella arvioitavan sairauden on oltava läsnä 6 viikon kuluessa tutkimukseen saapumisesta ja mahdollisen välihoidon jälkeen.
• Odotettu elinikä: yli 3 kuukautta.
• Lanksyn ja Karnofskyn suorituskykytila: 70 % tai enemmän.
• Aikaisempi hoito: Potilaat voivat osallistua tähän tutkimukseen joko toistuvan kasvaimen kanssa tai ilman muuta hoitoa. Potilaita voidaan hoitaa, jotka eivät ole saaneet kemoterapiaa tai sädehoitoa. Potilaita voidaan myös hoitaa, jotka eivät ole reagoineet tavanomaiseen kemoterapiaan tai sädehoitoon. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aiemman hoidon toksisista vaikutuksista. Kaikista kasvaimia estävästä hoidosta on oltava kulunut vähintään 2 viikkoa, ja potilaan on täytettävä alla olevat hematologiset kriteerit. Kolmen kuukauden olisi pitänyt kulua, jos säteilytys on suoritettu loppuun jollekin seuraavista kentistä: kraniospinaalinen, vatsan kokonaismäärä, koko keuhko, koko kehon säteilytys). Sytokiinihoito (esim. G-CSF, GM-CSF, IL-6, erytropoietiini) on lopetettava vähintään 24 tuntia ennen MIBG-hoitoa. Aikaisempi 131I-MIBG-hoito on sallittu, jos yli 8 viikkoa edellisestä hoidosta. 131I-MIBG:n kumulatiivinen elinikäinen annos, mukaan lukien suunniteltu hoito, ei saa ylittää 36 mCi/kg.
• Maksan toiminta: bilirubiini < 2x normaalin yläraja (ULN). Poikkeus: Gilbertin oireyhtymä); AST < 10x ULN.
• Munuaisten toiminta: Kreatiniini = < 2x ULN.
• Hematopoieettiset kriteerit Potilailla on oltava riittävä hematopoieettinen toiminta (ilman verensiirtoa): ANC > 750 x 10E9/L; Verihiutaleet > 50 x 10E9/l, jos kantasoluja ei ole saatavilla; jos kantasoluja on saatavilla, potilaan tulee olla riippumaton verihiutaleiden siirroista ja verihiutaleiden määrä on vähintään 20 x 10E9/l. Hemoglobiini > 10 g/dl hoidon aikana (siirto sallittu). Potilaat, joilla on granulosytopenia ja/tai trombosytopenia, joka johtuu luuytimeen metastasoituneesta kasvaimesta, voivat olla kelvollisia neuvoteltuaan tri. Fitzgeraldin tai edustajan kanssa.
• Normaali keuhkojen toiminta, joka ilmenee ilman hengenahdistusta levossa tai liikunta-intoleranssia, ei hapen tarvetta.
• Ei kliinisesti merkittävää sydämen toimintahäiriötä, normaali EKG ja EJ > 50 %

Poissulkemiskriteerit:

• Potilaat, joilla on minkä tahansa tärkeän elinjärjestelmän sairaus, joka vaarantaisi heidän kykynsä kestää hoitoa. Kaikista merkittävistä elinten vajaatoiminnasta tulee keskustella tutkimusjohtajan tai varapuheenjohtajan kanssa ennen potilaan saapumista.
• Potilaat, joilla on proteinuria ilman virtsatieinfektiota 4 viikkoa ennen suunniteltua hoitopäivää.
• Tutkimuslääkkeiden teratogeenisen potentiaalin vuoksi raskaana olevia tai imettäviä potilaita ei sallita. Hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on harjoitettava tehokasta ehkäisymenetelmää osallistuessaan tähän tutkimukseen mahdollisen raskauden välttämiseksi.
• Hemodialyysissä olevat potilaat.
• Potilaat, joilla on aktiivisia infektioita, jotka täyttävät asteen 3–4 toksisuuskriteerit.