Soucitné použití 131I-MIBG u pacientů s maligním feochromocytomem

Kritéria pro zařazení:

• Diagnóza: Refrakterní nebo relabující PHEO/PGL s původní diagnózou na základě nádorové histopatologie nebo nálezu nádorových buněk PHEO/PGL v kostní dřeni. Diagnóza může být také založena na přítomnosti vysoce plazmatických frakcionovaných metanefrinů nebo vysokých katecholaminů/metanefrinů v moči s diagnostickým vychytáváním MIBG.
• Věk: > 2 roky a schopen spolupracovat s bezpečnostními omezeními v průběhu léčby.
• Stav onemocnění: Musí být stanoveno, že buď nádory PHEO/PGL nejsou vhodné pro bezpečnou chirurgickou resekci, nebo jsou metastatické. Onemocnění hodnotitelné pomocí MIBG skenu musí být přítomno do 6 týdnů od vstupu do studie a následně po jakékoli intervenující terapii.
• Předpokládaná délka života: více než 3 měsíce.
• Stav výkonnosti Lanksy a Karnofsky: 70 % nebo vyšší.
• Předchozí terapie: Pacienti mohou vstoupit do této studie s nebo bez jiné terapie pro recidivující nádor. Mohou být léčeni pacienti, kteří nepodstoupili chemoterapii nebo radiační terapii. Mohou být také léčeni pacienti, kteří nereagovali na standardní chemoterapii nebo radiační terapii. Pacienti se musí plně zotavit z toxických účinků jakékoli předchozí terapie. Od jakékoli protinádorové terapie by měly uplynout alespoň 2 týdny a pacient musí splňovat níže uvedená hematologická kritéria. V případě dokončení ozařování do některého z následujících oborů by měly uplynout tři měsíce: celkové kraniospinální, celkové abdominální, celé plíce, celkové ozáření těla). Cytokinová terapie (např. G-CSF, GM-CSF, IL-6, erytropoetin) musí být ukončena minimálně 24 hodin před terapií MIBG. Předchozí léčba 131I-MIBG je povolena, pokud uplynulo > 8 týdnů od předchozí léčby. Kumulativní celoživotní dávka 131I-MIBG, včetně plánované léčby, by neměla překročit 36 ​​mCi/kg.
• Funkce jater: bilirubin < 2x horní hranice normy (ULN). Výjimka: Gilbertův syndrom); AST < 10x ULN.
• Funkce ledvin: Kreatinin =< 2x ULN.
• Kritérium krvetvorby Pacienti musí mít adekvátní hematopoetickou funkci (bez transfuze): ANC >750 x 10E9/L; krevní destičky >50 x 10E9/l, pokud nejsou k dispozici kmenové buňky; pokud jsou k dispozici kmenové buňky, pacient by měl být nezávislý na transfuzích krevních destiček s počtem krevních destiček alespoň 20 x 10E9/l. Hemoglobin >10 g/dl v době léčby (transfuze povolena). Pacienti s granulocytopenií a/nebo trombocytopenií způsobenou nádorem metastázujícím do kostní dřeně mohou být vhodní po diskuzi s Dr. Fitzgeraldem nebo pověřenou osobou.
• Normální funkce plic projevující se žádnou klidovou dušností nebo intolerancí zátěže, žádnou potřebou kyslíku.
• Žádná klinicky významná srdeční dysfunkce, normální EKG a EJ >50 %

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s onemocněním jakéhokoli hlavního orgánového systému, které by ohrozilo jejich schopnost vydržet terapii. Jakékoli významné poškození orgánů by mělo být projednáno s vedoucím studie nebo místopředsedou před vstupem pacienta.
• Pacienti s proteinurií při absenci močové infekce 4 týdny před plánovaným datem léčby.
• Vzhledem k teratogennímu potenciálu studovaných léků nebudou povoleny žádné pacientky, které jsou těhotné nebo kojící. Pacientky ve fertilním věku musí při účasti na této studii používat účinnou metodu antikoncepce, aby se zabránilo možnému otěhotnění.
• Pacienti, kteří jsou na hemodialýze.
• Pacienti s aktivní infekcí, kteří splňují kritéria toxicity stupně 3-4.