A 131I-MIBG könyörületes használata rosszindulatú feochromocytomában szenvedő betegek számára

Bevételi kritériumok:

• Diagnózis: Refrakter vagy relapszus PHEO/PGL, eredeti diagnózissal a daganatszövettanon vagy a csontvelőben található PHEO/PGL tumorsejteken. A diagnózis alapozható a magas plazmafrakcionált metanefrinek vagy a vizeletben magas katekolaminok/metanefrinek jelenlétén is, diagnosztikus MIBG-felvétellel.
• Életkor: > 2 év és képes együttműködni a sugárbiztonsági korlátozásokkal a terápia ideje alatt.
• Betegség állapota: Meg kell állapítani, hogy a PHEO/PGL daganatok nem alkalmasak biztonságos műtéti eltávolításra, vagy áttétesek. A MIBG-szkenneléssel értékelhető betegségnek a vizsgálatba való belépéstől számított 6 héten belül és minden közbenső terápia után jelen kell lennie.
• Várható élettartam: több mint 3 hónap.
• Lanksy és Karnofsky teljesítmény állapota: 70% vagy magasabb.
• Előzetes terápia: A betegek részt vehetnek ebbe a vizsgálatba a kiújuló daganatok más terápiájával vagy anélkül. Olyan betegek is kezelhetők, akik nem részesültek kemoterápiában vagy sugárterápiában. Olyan betegek is kezelhetők, akik nem reagáltak a szokásos kemoterápiára vagy sugárterápiára. A betegeknek teljesen fel kell gyógyulniuk bármely korábbi kezelés toxikus hatásaiból. Legalább 2 hétnek el kell telnie minden daganatellenes kezelés óta, és a betegnek meg kell felelnie az alábbi hematológiai kritériumoknak. Három hónapnak el kell telnie a következő területek bármelyikének besugárzása esetén: teljes craniospinalis, teljes hasi, teljes tüdő, teljes test besugárzása). A citokinterápiát (pl. G-CSF, GM-CSF, IL-6, eritropoetin) a MIBG-kezelés előtt legalább 24 órával fel kell függeszteni. Korábbi 131I-MIBG terápia megengedett, ha az előző kezeléstől számított 8 hétnél több. A 131I-MIBG kumulatív élettartamra szóló dózisa a tervezett kezeléssel együtt nem haladhatja meg a 36 mCi/kg-ot.
• Májfunkció: bilirubin < 2x a normál felső határ (ULN). Kivétel: Gilbert-szindróma); AST < 10x ULN.
• Veseműködés: Kreatinin =< 2x ULN.
• Hematopoietikus kritériumok A betegeknek megfelelő hematopoietikus funkcióval kell rendelkezniük (transzfúzió nélkül): ANC >750 x 10E9/L; Vérlemezkék >50 x 10E9/L, ha nem állnak rendelkezésre őssejtek; ha rendelkezésre állnak őssejtek, a betegnek legalább 20 x 10E9/l thrombocytaszámmal függetlennek kell lennie a vérlemezke-transzfúziótól. Hemoglobin >10g/dl a kezelés időpontjában (transzfúzió megengedett). A csontvelőbe metasztatikus daganat miatt granulocitopéniában és/vagy thrombocytopeniában szenvedő betegek a Dr. Fitzgeralddal vagy a megbízottal folytatott megbeszélés után jogosultak lehetnek.
• Normál tüdőfunkció, amely nyugalmi nehézlégzés vagy testmozgás intolerancia hiányában, oxigénigény hiányában nyilvánul meg.
• Nincs klinikailag jelentős szívműködési zavar, normál EKG és EJ >50%

Kizárási kritériumok:

• Betegek, akiknek bármely jelentős szervrendszerében olyan betegségben szenvednek, amely veszélyeztetné a terápia ellenálló képességét. Bármilyen jelentős szervi károsodást meg kell beszélni a vizsgálati elnökkel vagy alelnökkel a beteg belépése előtt.
• Proteinuriában szenvedő betegek húgyúti fertőzés hiányában 4 héttel a tervezett kezelési időpont előtt.
• A vizsgált gyógyszerek teratogén potenciálja miatt terhes vagy szoptató betegeket nem engedélyeznek. A fogamzóképes korú betegeknek hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálatban való részvétel során, hogy elkerüljék az esetleges terhességet.
• Hemodializált betegek.
• Olyan aktív fertőzésben szenvedő betegek, akik megfelelnek a 3-4. fokozatú toxicitási kritériumoknak.