Uso compassionevole di 131I-MIBG per pazienti con feocromocitoma maligno

Criterio di inclusione:

• Diagnosi: PHEO/PGL refrattario o recidivato con diagnosi originale basata sull'istopatologia del tumore o sul riscontro di cellule tumorali PHEO/PGL nel midollo osseo. La diagnosi può anche basarsi sulla presenza di un elevato livello di metanefrine frazionate nel plasma o di un elevato livello di catecolamine/metanefrine nelle urine con captazione diagnostica del MIBG.
• Età: > 2 anni e in grado di cooperare con le restrizioni sulla radioprotezione durante il periodo di terapia.
• Stato della malattia: deve essere determinato che i tumori FEO/PGL non siano suscettibili di resezione chirurgica sicura o che siano metastatici. La malattia valutabile mediante scansione MIBG deve essere presente entro 6 settimane dall'ingresso nello studio e successivamente a qualsiasi terapia intermedia.
• Aspettativa di vita: superiore a 3 mesi.
• Lanksy e Karnofsky Performance Status: 70% o superiore.
• Terapia precedente: i pazienti possono entrare in questo studio con o senza aver avuto altra terapia per il tumore ricorrente. Possono essere trattati pazienti che non sono stati sottoposti a chemioterapia o radioterapia. Possono essere trattati anche pazienti che non hanno risposto alla chemioterapia o alla radioterapia standard. I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti tossici di qualsiasi terapia precedente. Devono essere trascorse almeno 2 settimane da qualsiasi terapia antitumorale e il paziente deve soddisfare i seguenti criteri ematologici. Devono essere trascorsi tre mesi in caso di completamento della radiazione in uno dei seguenti campi: craniospinale totale, addominale totale, polmone intero, irradiazione corporea totale). La terapia con citochine (ad es. G-CSF, GM-CSF, IL-6, eritropoietina) deve essere interrotta almeno 24 ore prima della terapia con MIBG. È consentita una precedente terapia con 131I-MIBG se > 8 settimane dal trattamento precedente. La dose cumulativa per tutta la vita di 131I-MIBG, compreso il trattamento pianificato, non deve superare i 36 mCi/kg.
• Funzionalità epatica: bilirubina < 2 volte il limite superiore della norma (ULN). Eccezione: sindrome di Gilbert); AST < 10 volte l'ULN.
• Funzionalità renale: Creatinina =< 2x ULN.
• Criteri ematopoietici I pazienti devono avere un'adeguata funzione ematopoietica (senza trasfusioni): ANC >750 x 10E9/L; Piastrine >50 x 10E9/L se le cellule staminali non sono disponibili; se sono disponibili cellule staminali, il paziente deve essere indipendente dalle trasfusioni di piastrine con una conta piastrinica di almeno 20 x 10E9/L. Emoglobina >10 g/dl al momento del trattamento (trasfusione consentita). I pazienti con granulocitopenia e/o trombocitopenia dovuta a tumore metastatico al midollo osseo possono essere idonei dopo discussione con il Dr. Fitzgerald o un incaricato.
• Funzione polmonare normale come manifestata da assenza di dispnea a riposo o intolleranza all'esercizio, assenza di richiesta di ossigeno.
• Nessuna disfunzione cardiaca clinicamente significativa, ECG ed EJ normali >50%

Criteri di esclusione:

• Pazienti con malattia di qualsiasi sistema di organi principali che comprometterebbe la loro capacità di resistere alla terapia. Qualsiasi danno d'organo significativo deve essere discusso con il presidente dello studio o il vicepresidente prima dell'ingresso del paziente.
• Pazienti con proteinuria in assenza di infezione urinaria 4 settimane prima della data di trattamento pianificata.
• A causa del potenziale teratogeno dei farmaci in studio, non saranno ammessi pazienti in gravidanza o in allattamento. I pazienti in età fertile devono praticare un efficace metodo di controllo delle nascite durante la partecipazione a questo studio, per evitare possibili gravidanze.
• Pazienti in emodialisi.
• Pazienti con infezioni attive che soddisfano i criteri di tossicità di grado 3-4.