Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Évaluation génétique des patients atteints de NF1 et de scoliose

30 octobre 2019 mis à jour par: University of Minnesota

Évaluation génétique du ou des gènes de la scoliose chez les patients atteints de neurofibromatose 1 et de scoliose

La neurofibromatose (NF) est une maladie génétique courante qui provoque la croissance de tumeurs le long de divers types de nerfs et, en outre, peut affecter le développement des os et de la peau. Il survient chez 1:4000 personnes. La NF a été classée en trois types distincts : NF1, NF2 et Schwannomatose. La NF1 est au centre de cette étude.

La NF1 est un trouble extrêmement variable qui va de cas extrêmement bénins dans lesquels les seuls signes du trouble à l'âge adulte peuvent être de multiples taches café-au-lait et quelques neurofibromes dermiques, à des cas plus graves comme la défiguration, la scoliose et les troubles d'apprentissage. La scoliose (courbure anormale de la colonne vertébrale) est peut-être la déformation osseuse la plus courante dans la NF1 qui apparaît généralement dans la petite enfance. Il en existe deux types : la scoliose dystrophique et la scoliose non dystrophique. La scoliose dystrophique est généralement associée à d'autres déformations osseuses visibles à la radiographie et a un pronostic plus sombre que la scoliose non dystrophique. Il existe des preuves que des gènes autres que le gène NF1 sont responsables de la gravité variable des cas. Des études récentes ont identifié des marqueurs génétiques pour une autre affection appelée scoliose idiopathique de l'adolescent (scoliose qui se présente chez les adolescents sans cause connue). Nous pensons que les mêmes marqueurs génétiques peuvent également être présents chez les patients NF1 atteints de scoliose.

Notre objectif est principalement de déterminer si les mêmes marqueurs génétiques découverts dans la scoliose idiopathique de l'adolescent sont également présents chez les patients NF1 atteints de scoliose.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients NF 1 atteints de scoliose peuvent se présenter comme une scoliose non dystrophique ou dystrophique. La scoliose non dystrophique se comporte et évolue de manière similaire à celle des patients SIA. Par conséquent, nous émettons l'hypothèse que les patients atteints de neurofibromatose de type 1 atteints de scoliose non dystrophique ont des marqueurs de profil de risque de progression de la courbe similaires à ceux des patients atteints de scoliose idiopathique de l'adolescent. Les patients atteints de scoliose dystrophique n'auront pas le même profil de risque de progression de la courbe que l'AIS. L'objectif à long terme de cette étude est de développer éventuellement un test génétique chez les patients NF1 atteints de scoliose qui soit prédictif du type dystrophique ou non dystrophique. L'objectif à court terme de l'étude est de voir si les courbes non dystrophiques ont les mêmes polymorphismes mononucléotidiques (SNP) que dans l'AIS et si ces SNP sont pronostiques.

L'un des objectifs de cette étude est de développer et de valider un schéma de classement pour classer les changements dystrophiques chez les patients atteints de scoliose NF 1. Caractéristiques radiographiques de la déformation dystrophique décrites par Crawford et Durrani et. Al. distinguera la scoliose dystrophique de la scoliose non dystrophique. De plus, nous effectuerons des tests génétiques sur des patients atteints de NF 1 qui ont reçu un traitement clinique pour la scoliose. Bien que le gène NF1 ait été identifié, aucun marqueur génétique spécifique n'a été identifié chez les patients NF1 atteints de scoliose. L'évaluation génétique d'un groupe connu de patients NF1 atteints de scoliose nous permettra de mieux comprendre quels phénotypes de patients NF1 développeraient éventuellement des déformations de la colonne vertébrale.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

59

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 65 ans (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les candidats seront identifiés par des chirurgiens de la colonne vertébrale membres du Spinal Deformity Study Group. Les participants doivent être âgés de 8 à 65 ans. Il s'agira de personnes ayant reçu un diagnostic clinique de NF 1 et ayant subi une fusion vertébrale pour une scoliose (dystrophique ou non dystrophique). Les médecins participants expliqueront la recherche aux patients qualifiés ou à leurs tuteurs. Nous avons ajouté un dépliant que les médecins participants pourront distribuer à leurs patients. Le patient/tuteur peut alors emporter ce dépliant chez lui et contacter directement le personnel de l'étude, retirant ainsi le médecin participant et/ou son personnel du processus.

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de neurofibromatose de type 1 (critères NIH)[24]
  • Radiographies préopératoires appropriées de la colonne vertébrale
  • Fusion vertébrale faite pour la scoliose
  • De 8 à 65 ans

Critère d'exclusion:

  • Tumeurs paraspinales provoquant une scoliose
  • Les patients qui ne sont pas disponibles pour donner un échantillon sur écouvillon pour les tests génétiques seront exclus.

Critères d'inscription :

  • En général, les participants à cette étude doivent être des patients NF1 atteints de scoliose qui ont atteint la maturité squelettique ou qui ont nécessité un traitement chirurgical.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Scoliose dystrophique et NF1
Les patients atteints de NF1 diagnostiqués avec une scoliose dystrophique qui ont été traités cliniquement se verront demander un prélèvement de joue pour des tests génétiques
Les participants seront invités à nous donner un écouvillon (un long coton-tige) de l'intérieur de votre joue (à l'intérieur de votre bouche) pour des tests génétiques. Cela ne devrait pas prendre plus de 10 secondes. Ça ne fera pas mal. Le kit d'écouvillonnage sera fourni par Affiliated Genetics. Il comprendra une enveloppe timbrée à votre adresse pour renvoyer l'écouvillon à Affiliated Genetics. Les radiographies existantes des participants seront également examinées dans le cadre de cette étude. Nous examinerons le dossier médical du participant pour voir quels traitements ont été exécutés au cours de la participation. Une fois que l'individu accepte de participer à ce projet, ses informations de santé privées seront envoyées à Axial Biotech Inc., la société qui effectuera les tests génétiques.
Scoliose non dystrophique et NF1
Patients NF1 atteints de scoliose non dystrophique ayant été traités cliniquement. on vous demandera un frottis buccal pour les tests génétiques
Les participants seront invités à nous donner un écouvillon (un long coton-tige) de l'intérieur de votre joue (à l'intérieur de votre bouche) pour des tests génétiques. Cela ne devrait pas prendre plus de 10 secondes. Ça ne fera pas mal. Le kit d'écouvillonnage sera fourni par Affiliated Genetics. Il comprendra une enveloppe timbrée à votre adresse pour renvoyer l'écouvillon à Affiliated Genetics. Les radiographies existantes des participants seront également examinées dans le cadre de cette étude. Nous examinerons le dossier médical du participant pour voir quels traitements ont été exécutés au cours de la participation. Une fois que l'individu accepte de participer à ce projet, ses informations de santé privées seront envoyées à Axial Biotech Inc., la société qui effectuera les tests génétiques.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
SCOLISCORE
Délai: 1 mois après la soumission de l'échantillon
Le test SCOLISCORE est le premier et le seul test génétique éprouvé pour donner aux médecins et aux parents un aperçu de la progression possible d'un patient atteint de scoliose idiopathique de l'adolescent (AIS), réduisant ainsi l'incertitude de la progression de l'AIS.
1 mois après la soumission de l'échantillon

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David W Polly, MD, University of Minnesota, Orthopaedic Surgery

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 août 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 août 2015

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 août 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 novembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 janvier 2013

Première publication (ESTIMATION)

25 janvier 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

1 novembre 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 octobre 2019

Dernière vérification

1 octobre 2019

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner