- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01777412
Efficacité du bevacizumab (Avastin) dans le traitement des exacerbations aiguës de NMO
Une étude ouverte de phase 1b d'Avastin® (bevacizumab) pour le traitement de la névrite optique aiguë et/ou de la myélite transverse dans la neuromyélite optique (NMO) et les troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD).
Aperçu de l'étude
Statut
Intervention / Traitement
Description détaillée
Objectif de l'étude : L'objectif global est d'évaluer la tolérabilité/l'innocuité et l'efficacité de l'ajout de bevacizumab (Avastin®) au traitement de référence pour améliorer les résultats cliniques et radiologiques de la névrite optique aiguë et/ou de la myélite transverse dans la neuromyélite optique et les troubles du spectre de la neuromyélite optique .
Objectif principal : Comparer les résultats cliniques et radiographiques après une névrite optique aiguë et/ou une myélite transverse dans la NMO/NMOSD chez des patients qui reçoivent 1 à 2 doses de 10 mg/kg de bevacizumab (Avastin®) en plus du traitement médical standard.
Objectifs secondaires :
- Déterminer l'effet d'Avastin sur les scores cliniques NMO (échelle d'état d'invalidité étendue, marche chronométrée de 25 pieds et acuité visuelle à faible contraste [LCVA]).
- Évaluer l'innocuité et la tolérabilité d'une dose de 10 mg/kg d'Avastin intraveineux.
- Déterminer la fréquence des événements indésirables avec Avastin dans cette population de patients.
- Déterminer l'effet d'Avastin sur la taille et l'étendue des lésions IRM.
La durée de l'enquête est de 1 à 2 ans.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Les sujets éligibles à l'inscription doivent répondre à tous les critères suivants:
- Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit.
- 18-70 ans.
- Nouvelle névrite optique aiguë et/ou myélite transverse. Un événement clinique est défini comme un épisode d'inflammation de la moelle épinière et/ou du nerf optique entraînant des symptômes neurologiques non attribués à un autre processus pathologique.
Diagnostic connu ou suspecté de NMO selon les révisions de 2006 des critères de diagnostic de Wingerchuk pour NMO ou NMOSD AQP4 positif selon les directives de l'EFNS. Pour NMO, les sujets doivent avoir deux critères absolus :
- névrite optique
- myélite et au moins deux des trois critères de soutien :
- présence d'une lésion contiguë à l'IRM de la moelle épinière s'étendant sur trois segments vertébraux ou plus,
- Critères IRM NE satisfaisant PAS aux critères diagnostiques révisés de McDonald pour la SEP [Polman, 2011]
- NMO-IgG (AQP4) dans le sérum. Pour la NMOSD, les sujets doivent avoir une myélite transverse étendue longitudinalement (LETM) une névrite optique isolée récurrente (RION)/une névrite optique bilatérale (BON) ou une sclérose en plaques opticospinale (OSMS) qui est positive pour les anticorps AQP4
- Une femme est éligible pour participer à l'étude si elle est :
A. Pas enceinte ou allaitante ; B. De potentiel de non-procréation (c.-à-d. les femmes qui ont subi une hystérectomie, sont ménopausées, ce qui est défini comme > 2 ans sans règles (les sujets féminins qui sont ménopausés depuis < 2 ans doivent être confirmés avec l'hormone folliculo-stimulante (FSH) et les taux d'estradiol), ont les deux ovaires enlevé chirurgicalement ou ont une ligature des trompes documentée actuelle ); ou alors,
C. De potentiel de procréation (c.-à-d. femmes avec des ovaires fonctionnels et aucune altération documentée de la fonction oviductale ou utérine qui entraînerait la stérilité). Cette catégorie comprend les femmes souffrant d'oligoménorrhée (même sévère), les femmes en périménopause ou en début de menstruation. Le sujet doit avoir un test de grossesse sérique négatif lors du dépistage et accepte l'un des éléments suivants :
je. Abstinence totale de rapports sexuels pendant la période allant du consentement à l'étude jusqu'à 6 mois après la dernière dose du produit expérimental ; ou, ii. Utilisation cohérente et correcte de l'une des méthodes de contraception acceptables suivantes pendant la période allant du consentement à l'étude jusqu'à 6 mois après la dernière dose du produit expérimental :
- Contraceptifs oraux (soit combinés, soit progestérone seule)
- Progestérone injectable
- Implants de lévonorgestrel
- Anneau vaginal oestrogénique
- Patchs contraceptifs percutanés
- Dispositif intra-utérin (DIU) ou système intra-utérin (SIU) avec un taux d'échec documenté de < 1 % par an
- Stérilisation du partenaire masculin (vasectomie avec documentation de l'azoospermie) avant l'entrée du sujet féminin dans l'étude ; cet homme doit être le seul partenaire du sujet
- Méthode double barrière : préservatif et cape occlusive (diaphragme ou cape cervicale/voûte) avec un agent spermicide vaginal (mousse/gel/film/crème/suppositoire).
Les sujets répondant à l'un des critères suivants ne sont pas éligibles et ne peuvent pas s'inscrire à l'étude :
Preuve ou antécédents d'infection cliniquement significative, y compris :
- Maladie infectieuse active chronique ou en cours nécessitant un traitement systémique à long terme telle que, mais sans s'y limiter : LMP, infection rénale chronique, infection pulmonaire chronique avec bronchectasie, tuberculose ou hépatite C active.
- Test positif pour HBsAg.
- Antécédents ou suspicion de tuberculose (TB)
- Antécédents de sérologie positive pour le VIH.
Malignité passée ou actuelle, sauf pour
- Carcinome du col de l'utérus de stade 1B ou moins
- Carcinome cutané basocellulaire et épidermoïde non invasif
- Diagnostics de cancer avec une durée de réponse complète (rémission) > 5 ans
- Une histoire de malignité hématologique exclut un sujet de la participation, quelle que soit la réponse.
- Chirurgie majeure récente au cours des 28 derniers jours.
- Affection médicale concomitante importante et non contrôlée, y compris, mais sans s'y limiter, les maladies cardiaques, rénales, hépatiques, hématologiques, gastro-intestinales, endocriniennes, le syndrome d'immunodéficience, les maladies pulmonaires, cérébrales, psychiatriques ou neurologiques qui pourraient affecter la sécurité du sujet, altérer la participation fiable du sujet à l'essai, nuire à l'évaluation des critères d'évaluation ou nécessiter l'utilisation de médicaments non autorisés par le protocole.
- Utilisation d'un médicament expérimental ou d'une autre thérapie expérimentale pour une affection autre que la NMO dans les 4 semaines, 5 demi-vies pharmacocinétiques ou la durée de l'effet biologique (selon la plus longue) avant le dépistage.
- Participation actuelle à tout autre essai clinique interventionnel. La participation à un essai non interventionnel nécessite l'approbation du protocole par l'investigateur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bévacizumab
Bévacizumab 10 mg/kg en perfusion intraveineuse au début de l'exacerbation et, si nécessaire, une deuxième fois pendant la phase d'échange plasmatique.
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Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Score de base de l'état d'invalidité élargi (EDSS)
Délai: Admission à l'hôpital
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EDSS L'EDSS fournit un score total sur une échelle allant de 0 à 10. Les premiers niveaux 1,0 à 4,5 font référence aux personnes ayant un haut degré de capacité ambulatoire et les niveaux suivants 5,0 à 9,5 font référence à la perte de capacité ambulatoire. |
Admission à l'hôpital
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Évaluation de la sécurité et effets secondaires
Délai: 91 jours
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Fréquence et gravité des événements indésirables et des effets secondaires.
Les événements indésirables graves sont considérés comme mettant la vie en danger, entraînant une hospitalisation et liés au médicament.
Les effets secondaires sont considérés comme des effets mineurs du médicament expérimental qui n'ont pas d'impact significatif sur les soins du patient avec le médicament expérimental.
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91 jours
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Score de suivi élargi de l'état d'invalidité (EDSS)
Délai: Visite de suivi 91 jours après l'admission
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EDSS L'EDSS fournit un score total sur une échelle allant de 0 à 10. Les premiers niveaux 1,0 à 4,5 font référence aux personnes ayant un haut degré de capacité ambulatoire et les niveaux suivants 5,0 à 9,5 font référence à la perte de capacité ambulatoire. |
Visite de suivi 91 jours après l'admission
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies du système immunitaire
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Maladies auto-immunes
- Maladies oculaires
- Maladies du nerf optique
- Maladies des nerfs crâniens
- Myélite transversale
- Névrite optique
- Neuromyélite optique
- Effets physiologiques des médicaments
- Agents antinéoplasiques
- Agents antinéoplasiques immunologiques
- Inhibiteurs de l'angiogenèse
- Agents modulateurs de l'angiogenèse
- Substances de croissance
- Inhibiteurs de croissance
- Bévacizumab
Autres numéros d'identification d'étude
- Avastin_NMO_1
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