Bevasitsumabin (Avastin) teho akuuttien NMO:n pahenemisvaiheiden hoidossa
Avastin®:n (bevasitsumabi) avoin vaihe 1b -tutkimus akuutin näköhermotulehduksen ja/tai poikittaismyeliitin hoitoon Neuromyelitis Opticassa (NMO) ja Neuromyelitis Optica -spektrihäiriössä (NMOSD).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen tavoite: Yleisenä tavoitteena on arvioida bevasitsumabin (Avastin®) lisäämisen siedettävyyttä/turvallisuutta ja tehokkuutta standardihoitoon parantamaan akuutin optisen neuriitin ja/tai poikittaismyeliitin kliinisiä ja radiologisia tuloksia neuromyelitis opticassa ja neuromyelitis optica -spektrin häiriöissä .
Ensisijainen tavoite: Vertaa kliinisiä ja radiografisia tuloksia akuutin optisen neuriitin ja/tai transversaalisen myeliitin jälkeen NMO/NMOSD:ssä potilailla, jotka saavat 1-2 annosta 10 mg/kg annosta bevasitsumabia (Avastin®) tavanomaisen lääkehoidon lisäksi.
Toissijaiset tavoitteet:
- Avastinin vaikutuksen määrittämiseksi NMO-kliinisissä pisteissä (laajennettu vammaisuusasteikko, ajastettu 25 jalan kävely ja matalakontrastinen näöntarkkuus [LCVA]).
- Suonensisäisen Avastin-annoksen 10 mg/kg turvallisuuden ja siedettävyyden arvioiminen.
- Avastinin haittavaikutusten esiintymistiheyden määrittämiseksi tässä potilasryhmässä.
- Avastinin vaikutuksen määrittäminen MRI-leesion kokoon ja laajuuteen.
Tutkinnan kesto on 1-2 vuotta.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Ilmoittautumiseen kelpaavien oppiaineiden on täytettävä kaikki seuraavat kriteerit:
- Pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
- 18-70 vuoden iässä.
- Uusi akuutti näköhermon tulehdus ja/tai transversaalinen myeliitti. Kliininen tapahtuma määritellään selkäytimen ja/tai näköhermon tulehdusjaksoksi, joka johtaa neurologisiin oireisiin, joita ei liity muuhun sairausprosessiin.
Tunnettu tai epäilty NMO-diagnoosi EFNS-ohjeiden mukaisten NMO- tai AQP4-positiivisen NMOSD:n Wingerchukin diagnostisten kriteerien 2006 tarkistusten mukaan. NMO:n osalta koehenkilöillä on oltava kaksi ehdotonta kriteeriä:
- optinen neuriitti
- myeliitti ja vähintään kaksi kolmesta tukikriteeristä:
- vierekkäinen selkäytimen MRI-vaurio, joka ulottuu kolmelle tai useammalle nikamasegmentille,
- MRI-kriteerit EIVÄT täytä MS-taudin McDonaldin tarkistettuja diagnostisia kriteerejä [Polman, 2011]
- NMO-IgG (AQP4) seerumissa. NMOSD:ssä koehenkilöillä on oltava pitkittäisesti laaja transversaalinen myeliitti (LETM), toistuva eristetty näköhermotulehdus (RION)/kaksipuolinen optinen neuriitti (BON) tai optikospinaalinen multippeliskleroosi (OSMS), joka on AQP4-vasta-ainepositiivinen.
- Naispuolinen tutkittava on oikeutettu tutkimukseen, jos hän on:
A. Ei raskaana tai imetä; B. Ei-hedelmöittyvä (ts. naiset, joille on tehty kohdunpoisto, ovat postmenopausaalisia, eli yli 2 vuotta ilman kuukautisia (naisilla, jotka ovat olleet vaihdevuosien jälkeen alle 2 vuotta, on varmistettava follikkelia stimuloiva hormoni (FSH) ja estradiolitasot), heillä on molemmat munasarjat kirurgisesti poistettu tai dokumentoitu munanjohtimen ligaatio); tai,
C. Hedelmällisessä iässä oleva (esim. naiset, joilla on toimiva munasarja ja joilla ei ole dokumentoitua munanjohtimien tai kohdun toiminnan heikkenemistä, joka aiheuttaisi hedelmällisyyttä). Tähän luokkaan kuuluvat naiset, joilla on oligomenorrea (jopa vaikea), naiset, jotka ovat perimenopausaalisilla tai juuri alkaneet kuukautiset. Potilaalla on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja hän hyväksyy yhden seuraavista:
i. Täydellinen pidättäytyminen yhdynnästä tutkimukseen suostumuksesta 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen; tai ii. Yhden seuraavista hyväksyttävistä ehkäisymenetelmistä johdonmukainen ja oikea käyttö tutkimukseen suostumuksesta 6 kuukauden ajan viimeisen tutkimustuotteen annoksen jälkeen:
- Suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet (joko yhdistetty tai vain progesteroni)
- Injektoitava progesteroni
- Levonorgestreelin implantit
- Estrogeeninen emätinrengas
- Perkutaaniset ehkäisylaastarit
- Kohdunsisäinen laite (IUD) tai kohdunsisäinen järjestelmä (IUS), jonka dokumentoitu vikaprosentti on < 1 % vuodessa
- Mieskumppanin sterilointi (vasektomia atsoospermian dokumentoinnilla) ennen naishenkilön tuloa tutkimukseen; tämän miehen on oltava kohteen ainoa kumppani
- Kaksoissulkumenetelmä: kondomi ja okklusiivinen korkki (kalvo tai kohdunkaulan/holvikorkki), jossa on emättimen siittiöitä tuhoava aine (vaahto/geeli/kalvo/voide/peräpuikko).
Koehenkilöt, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, eivät ole kelvollisia eivätkä voi ilmoittautua tutkimukseen:
Todisteet tai historia kliinisesti merkittävästä infektiosta, mukaan lukien:
- Krooninen tai jatkuva aktiivinen infektiosairaus, joka vaatii pitkäaikaista systeemistä hoitoa, kuten, mutta ei rajoittuen: PML, krooninen munuaisinfektio, krooninen keuhkoputkentulehdus, tuberkuloosi tai aktiivinen hepatiitti C.
- Positiivinen testi HBsAg:lle.
- Tuberkuloosin (TB) aikaisempi historia tai epäily
- Positiivisen serologian historia HIV:lle.
Aiempi tai nykyinen pahanlaatuisuus, paitsi
- Kohdunkaulan karsinooma, vaihe 1B tai vähemmän
- Ei-invasiivinen tyvisolu- ja levyepiteelisyöpä
- Syöpädiagnoosi, jonka täydellinen vaste (remissio) kestää yli 5 vuotta
- Hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen historia sulkee potilaan osallistumisen ulkopuolelle vasteesta riippumatta.
- Äskettäin tehty suuri leikkaus viimeisen 28 päivän aikana.
- Merkittävä samanaikainen, hallitsematon sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, sydämen, munuaisten, maksan, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immuunikato-oireyhtymä, keuhko-, aivo-, psykiatrinen tai neurologinen sairaus, joka voi vaikuttaa potilaan turvallisuuteen, heikentää potilaan luotettavaa osallistumista koe, heikentää päätepisteiden arviointia tai edellyttää sellaisten lääkkeiden käyttöä, joita protokolla ei salli.
- Tutkimuslääkkeen tai muun kokeellisen hoidon käyttö muun sairauden kuin NMO:n hoidossa 4 viikon sisällä, 5 farmakokineettisen puoliintumisajan tai biologisen vaikutuksen keston aikana (sen mukaan, kumpi on pidempi) ennen seulontaa.
- Osallistuminen muihin interventiotutkimuksiin. Osallistuminen ei-interventiotutkimukseen edellyttää tutkijan hyväksyntää protokollalle.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Bevasitsumabi
Bevasitsumabi 10 mg/kg suonensisäinen infuusio pahenemisvaiheen alkaessa ja tarvittaessa toisen kerran plasmanvaihtovaiheen aikana.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Baseline Expanded Disability Status Score (EDSS)
Aikaikkuna: Pääsy sairaalaan
|
EDSS EDSS tarjoaa kokonaispistemäärän asteikolla, joka vaihtelee välillä 0-10. Ensimmäiset tasot 1.0-4.5 viittaavat ihmisiin, joilla on korkea kulkukyky ja seuraavat tasot 5.0-9.5 viittaavat liikkumiskyvyn menettämiseen. |
Pääsy sairaalaan
|
|
Turvallisuusarviointi ja sivuvaikutukset
Aikaikkuna: 91 päivää
|
Haittavaikutusten ja sivuvaikutusten tiheys ja vakavuus.
Vakaviksi haittatapahtumiksi katsotaan sellaisia, jotka ovat hengenvaarallisia, johtavat sairaalahoitoon ja liittyvät lääkkeeseen.
Sivuvaikutuksina pidetään koelääkkeen vähäisiä vaikutuksia, jotka eivät merkittävästi vaikuta potilaan hoitoon koelääkkeellä.
|
91 päivää
|
|
Seuranta laajennettu vammaisuuden pistemäärä (EDSS)
Aikaikkuna: Seurantakäynti 91 päivää sisäänpääsyn jälkeen
|
EDSS EDSS tarjoaa kokonaispistemäärän asteikolla, joka vaihtelee välillä 0-10. Ensimmäiset tasot 1.0-4.5 viittaavat ihmisiin, joilla on korkea kulkukyky ja seuraavat tasot 5.0-9.5 viittaavat liikkumiskyvyn menettämiseen. |
Seurantakäynti 91 päivää sisäänpääsyn jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Silmäsairaudet
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Myeliitti, poikittainen
- Optinen neuriitti
- Optica neuromyelitis
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Antineoplastiset aineet
- Antineoplastiset aineet, immunologiset
- Angiogeneesin estäjät
- Angiogeneesiä moduloivat aineet
- Kasvuaineet
- Kasvun estäjät
- Bevasitsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- Avastin_NMO_1
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .